干細(xì)胞又叫做起源細(xì)胞、萬用細(xì)胞，是一類其有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的原始細(xì)胞群體，是可以分化成各種組織器官的祖細(xì)胞。它具有自我更新、分化潛能、低免疫原性和良好的組織融合性等特點(diǎn)，被醫(yī)學(xué)界稱為“萬用細(xì)胞”。
干細(xì)胞分類方法有兩種，一種是根據(jù)干細(xì)胞所處的發(fā)育階段分為胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞；第二種根據(jù)分化程度與分化潛能分為全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和單能干細(xì)胞。胚胎干細(xì)胞的發(fā)育等級較高，是全能干細(xì)胞，而成體干細(xì)胞的發(fā)育等級較低，是多能或單能干細(xì)胞。
表1-1干細(xì)胞按分化程度與分化潛能分類
不久的將來，干細(xì)胞可用來治療多種疾病，其中包括發(fā)病率很高的血液系統(tǒng)惡性腫瘤、骨髓造血功能衰竭、血紅蛋白病、先天性代謝性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些實(shí)體腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病，也可用于醫(yī)學(xué)美容中的抗衰老、治療脫發(fā)等。在某些領(lǐng)域如急性白血病、慢性白血病、淋巴瘤，傳統(tǒng)藥物治療手段很難徹底治愈，干細(xì)胞移植是目前為止發(fā)現(xiàn)治愈效果最好的治療手段。
表1-2干細(xì)胞在治療多種類型的疾病方面潛力巨大
干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈主要分為：上游（干細(xì)胞采集與存儲）、中游（干細(xì)胞增殖及干細(xì)胞新藥研發(fā)）及下游（干細(xì)胞治療）。從整個(gè)市場發(fā)展來看，干細(xì)胞治療藥物上市藥品較少，大多產(chǎn)品處于在研階段。目前，我國已經(jīng)形成完整的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈，上游是最成熟的一環(huán)，中下游有待拓展。相關(guān)業(yè)務(wù)主要集中在上游，而中下游業(yè)務(wù)目前大多處于實(shí)驗(yàn)臨床階段。
產(chǎn)業(yè)鏈上游是干細(xì)胞采集和存儲業(yè)務(wù)，是目前最成熟最主要的干細(xì)胞領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目。主要業(yè)務(wù)為臍帶血造血干細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、胎盤干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞、羊膜等干細(xì)胞物質(zhì)的采集及貯存。
產(chǎn)業(yè)鏈中游是干細(xì)胞增殖及藥物研發(fā)業(yè)務(wù)。
1、全球行業(yè)規(guī)模
2010年全球干細(xì)胞市場規(guī)模大約為215億美元，到2014年已經(jīng)超過500億美元，年復(fù)合增長率達(dá)到23.9%。預(yù)計(jì)未來5年將繼續(xù)保持20%以上的速度增長，到2018年全球干細(xì)胞潛在市場規(guī)模將接近1200億美元。
北美和西歐是最大的兩個(gè)干細(xì)胞市場，分別占據(jù)了44%和38%的市場份額；亞太地區(qū)是第三大干細(xì)胞市場，占據(jù)17%的市場份額；世界其他地區(qū)在干細(xì)胞領(lǐng)域幾乎沒有貢獻(xiàn)。
從產(chǎn)業(yè)鏈結(jié)構(gòu)來看，目前全世界已經(jīng)有40余個(gè)國家建立了300余家臍帶血造血干細(xì)胞存儲庫，總臍帶血存儲量已超過372萬份，其中自體庫307萬份、公共庫65萬份。但隨著干細(xì)胞治療產(chǎn)品及服務(wù)的發(fā)展，存儲在全球干細(xì)胞比重逐年下降，由2010年的21%下降為2014年的16%，預(yù)計(jì)未來仍有可能繼續(xù)下降。
2、中國行業(yè)規(guī)模
干細(xì)胞行業(yè)在我國起步相對較晚，屬于新興行業(yè)，受政策影響較大，政策的改變對行業(yè)的格局和發(fā)展會產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響。2015年國家陸續(xù)出臺政策，釋放促進(jìn)干細(xì)胞健康發(fā)展的信號，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)重獲生機(jī)。
2012年之后干細(xì)胞中下游產(chǎn)業(yè)雖然受到限制，但上游存儲業(yè)務(wù)在高速發(fā)展，使得全產(chǎn)業(yè)鏈規(guī)模不斷擴(kuò)大。2012年我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)規(guī)模突破50億元，2014年達(dá)到180億元，年復(fù)合增長率超過70%，增長勢頭強(qiáng)勁，預(yù)計(jì)2015年將突破300億元。
我國整體來看干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)還比較薄弱，在世界范圍內(nèi)占比較小，2014年僅不到6%。然而受益于需求增長以及政策利好，更多市場空間將被打開。
研究最多的干細(xì)胞種類依然是造血干細(xì)胞，在2015年研究達(dá)到3578項(xiàng):其次為多能干細(xì)胞和間充質(zhì)干細(xì)胞，在2015年研究分別達(dá)到2308和1111項(xiàng)。
2011-2015年，干細(xì)胞研究領(lǐng)域的復(fù)合增長率（CAGR）約為5.39%。其中牙髓干細(xì)胞研究復(fù)合增長率高達(dá)17%，脂肪干細(xì)胞研究復(fù)合增長率高達(dá)13%，誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞研究復(fù)合增長率高達(dá)12%。而全能干細(xì)胞的研究反而降低，復(fù)合增長率為-10%。
從2006年開始，iPSC研究快速增長，到2012年為止，iPSC的相關(guān)藥物研究已經(jīng)超過胚胎干細(xì)胞和人胚胎干細(xì)胞。
據(jù)統(tǒng)計(jì)，2013年全球干細(xì)胞儲存市場規(guī)模達(dá)到71.5億美元，占同期全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)總量的17.6%，2014年全球干細(xì)胞儲存市場規(guī)模增長至85.7億美元，占比為16.9%。2015年全球干細(xì)胞儲存市場規(guī)模預(yù)測將達(dá)到102.2億美元。到2018年全球干細(xì)胞儲存市場容量將增長至181.6億美元，占全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)市場份額將從2010年的20.9%下降至2018年的15.2%。
干細(xì)胞存儲行業(yè)毛利率高達(dá)75%左右。
1、干細(xì)胞治療行業(yè)概況
在全球干細(xì)胞總市場中，細(xì)胞治療占據(jù)半壁江山，并有進(jìn)一步擴(kuò)大趨勢。整體來看，干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用前景廣闊，其總市場預(yù)期在2016年將擴(kuò)展至100億美元，同時(shí)干細(xì)胞治療所占的比例也將比2011年進(jìn)一步擴(kuò)大。
全球范圍內(nèi)，干細(xì)胞移植已過百萬例。細(xì)胞、組織及器官移植已被世界衛(wèi)生組織（WHO）認(rèn)可為一項(xiàng)重要的醫(yī)學(xué)治療手段。從2006年初到2014年底，75個(gè)國家的1516個(gè)移植中心共進(jìn)行了953651例造血干細(xì)胞移植（HSCT），其中自體移植553350例，異基因移植400301例。在人口少于30萬、國土面積小于700平方公里、及人均國民收入在1260美元及以下的國家，無移植病例報(bào)道。
骨髓造血干細(xì)胞和臍血造血干細(xì)胞移植是目前干細(xì)胞治療主要臨床應(yīng)用領(lǐng)域，全球現(xiàn)每年大約有6萬例骨髓移植術(shù)和4萬例的臍血移植術(shù)。Visiongain數(shù)據(jù)顯示，2011年干細(xì)胞療法的市場份額達(dá)27億美元，主要由骨髓干細(xì)胞移植（BMT）構(gòu)成。干細(xì)胞儲存庫和配套產(chǎn)品的市場規(guī)模達(dá)26億美元。預(yù)計(jì)到2016年，干細(xì)胞治療市場規(guī)模將達(dá)88億美元。
從國際上看，目前全球臍帶血移植超過4萬例，僅在日本就完成超過1萬例臍帶血移植。中國目前公共應(yīng)用約2800份，自體臍血庫應(yīng)用約60多例。日本的臍帶血移植治療發(fā)展速度驚人，全國50%以上的造血干細(xì)胞移植為臍帶血移植。臍帶血移植的數(shù)量幾乎等同于骨髓移植的數(shù)量。
干細(xì)胞的治療原理：通過對干細(xì)胞進(jìn)行體外分離、培養(yǎng)、定向誘導(dǎo)分化等，培養(yǎng)出一種全新的、正常的、更年輕的細(xì)胞、組織、器官等，通過特殊的移植技術(shù)移植到體內(nèi)，代替那些正?；蚍钦Ｋ劳龅募?xì)胞，為多種疾病的治療帶來了劃時(shí)代的革命。
干細(xì)胞治療分類：干細(xì)胞治療按照治療種類劃分，可以分為干細(xì)胞移植治療與干細(xì)胞注射治療。骨髓移植本質(zhì)上就是干細(xì)胞的移植治療；干細(xì)胞治療軟骨修復(fù)，就是干細(xì)胞的注射治療，以后干細(xì)胞的注射治療是一種趨勢。按照不同種類的疾病劃分，可以分為軟骨治療、骨頭治療、心臟病治療、肝病治療、神經(jīng)性疾病治療、糖尿病治療等等。
2、干細(xì)胞治療技術(shù)研究現(xiàn)狀
各國政府的推動下，再生醫(yī)學(xué)研究在近年獲得巨大發(fā)展，干細(xì)胞（stemcells）作為再生醫(yī)學(xué)最具活力的研究領(lǐng)域得到非?？斓陌l(fā)展。干細(xì)胞在生命科學(xué)、新藥試驗(yàn)和疾病研究這三大領(lǐng)域中具有巨大研究和應(yīng)用價(jià)值，現(xiàn)已廣泛應(yīng)用于醫(yī)藥再生細(xì)胞替代治療和藥物篩選等領(lǐng)域，成為世界關(guān)注和研究的焦點(diǎn)。
1）美國、德國、中國、日本研究實(shí)力較強(qiáng)
目前，美國、德國、中國、日本成為較為領(lǐng)先的國家，我國文獻(xiàn)發(fā)表數(shù)量整體位于第3名。美國干細(xì)胞研究獨(dú)占鰲頭。
2013年各國干細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品
2）專利申請呈現(xiàn)快速上升趨勢
在Soopat專利數(shù)據(jù)庫中，檢索干細(xì)胞國際專利，分析發(fā)現(xiàn)自2000年以來干細(xì)胞專利數(shù)量迅速激增，2011年度專利數(shù)量為2001年的5倍。在2011年干細(xì)胞專利申請達(dá)到峰值，2012年干細(xì)胞專利數(shù)量開始下降，與專利申請周期較長有很大關(guān)系。美國的專利數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)超越其他國家，排名第1位，歐洲專利申請數(shù)量排名第2，其次是中國、澳大利亞、韓國和日本等國家。
全球干細(xì)胞專利申請數(shù)量排名第一的是美國加州大學(xué)，其專利申請量達(dá)到395件；其次是美國杰龍生物醫(yī)藥公司，其專利申請量達(dá)到362件，日本的京都大學(xué)專利申請量也達(dá)到333項(xiàng)。干細(xì)胞專利較多的發(fā)明人是HaririRobertJ、ThomsonJamesA、WeissSamuel等。
3）胚胎干細(xì)胞（ES）、人胚胎干細(xì)胞（hES）和誘導(dǎo)多功能干細(xì)胞（iPSC）研究
在世界范圍內(nèi)，關(guān)于胚胎干細(xì)胞的道德討論一直沒有停止過。從iPSC細(xì)胞被發(fā)現(xiàn)后，產(chǎn)生了替代胚胎干細(xì)胞，避開倫理問題的解決方案。
從2001年中國科技部推出進(jìn)一步推動干細(xì)胞研究的方案后，干細(xì)胞研究從0.2%增加到0.82%。而且，中國的iPSC研究在2008年后，也呈現(xiàn)直線上升。
借鑒美國干細(xì)胞發(fā)展的經(jīng)驗(yàn)，快速提升我國干細(xì)胞研究水平，加快產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程將對我國未來經(jīng)濟(jì)社會發(fā)展具有重要意義。中美干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)展過程是從上游干細(xì)胞存儲到中下游干細(xì)胞產(chǎn)品和治療。中國和美國相比，中下游產(chǎn)業(yè)還處于剛剛起步階段。
產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展：美國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)已經(jīng)從低科技附加值向高科技和科學(xué)創(chuàng)新引領(lǐng)的產(chǎn)業(yè)方向過渡。一些傳統(tǒng)干細(xì)胞企業(yè)逐步由局限于造血干細(xì)胞收集保存的初級業(yè)務(wù)開始向功能性干細(xì)胞獲得和干細(xì)胞治療開發(fā)等高級業(yè)務(wù)轉(zhuǎn)變。
資金來源：風(fēng)險(xiǎn)投資和納斯達(dá)克市場是美國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的兩大傳統(tǒng)動力。在沒有得到國家科研政策足夠支持的前提下，風(fēng)險(xiǎn)投資和資本市場的介入大大促進(jìn)了干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。美國上市的代表性干細(xì)胞企業(yè)從成立到上市幾乎全部接受過風(fēng)險(xiǎn)投資。風(fēng)險(xiǎn)投資對生物技術(shù)公司（包括開發(fā)新藥和新療法、醫(yī)療器械和設(shè)備的公司）的信心來自于這一行中很多潛在的研究已經(jīng)有了巨大的進(jìn)步。根據(jù)美國全國風(fēng)險(xiǎn)投資協(xié)會和湯森路透（ThomsonReuters）報(bào)告，2014年美國醫(yī)療健康領(lǐng)域風(fēng)險(xiǎn)投資金額達(dá)到94.4億美元，2015年投資金額達(dá)到110億美元。
1995年美國首家臍帶血庫建立，隨后快速發(fā)展，截止2001年已經(jīng)有46家臍血庫。美國2004年建立了臍帶血檢測標(biāo)準(zhǔn)，2009年干細(xì)胞產(chǎn)品上市。中國的臍帶血檢測標(biāo)準(zhǔn)有待完善。
干細(xì)胞企業(yè)的發(fā)展，其過程是相似的。擁有先進(jìn)技術(shù)的初創(chuàng)公司，得到國家政策和風(fēng)險(xiǎn)投資的支持，公司壯大，產(chǎn)品成熟。公司上市，產(chǎn)品上市，治療技術(shù)也被推廣應(yīng)用。最后繼續(xù)擴(kuò)大形成跨國企業(yè)，最后實(shí)現(xiàn)巨大盈利。在美國，已經(jīng)有20多家干細(xì)胞相關(guān)公司上市，已有上市的干細(xì)胞產(chǎn)品和獲批的干細(xì)胞治療，在中下游產(chǎn)業(yè)都有了較好的進(jìn)展。而我國的干細(xì)胞相關(guān)公司大多是屬于初創(chuàng)公司，需要中國政府政策支持和資金的注入。
