桑加莫（Sangamo) 療法公司 宣布, 英國批準(zhǔn)SB-318和SB-319基因編輯治療粘多糖MPS癥I型和II型患者。
這個基因編輯通過鋅指核酸酶 (ZFN)的體內(nèi)基因編碼來治療。
英國監(jiān)管機(jī)構(gòu)，藥品和保健產(chǎn)品局 (MHRA)已授予臨床試驗授權(quán), SB-318 和 SB-913進(jìn)入1/2 期臨床評價、在體內(nèi)進(jìn)行基因編輯治療粘多醣 I型 和 MPS II 的研究。
這兩個試驗的針對患者不同。
SB-913 針對對五歲以下的兒童，進(jìn)行治療。
而SB-318 僅包括成人患者。
桑加莫計劃對 SB-318 研究進(jìn)行一項議定書修訂, 來包括更加年輕的病人。
“ Mps II 的患者缺少現(xiàn)有治療方案, 我們很高興英國能給與臨床試驗的機(jī)會." 桑加莫的首席醫(yī)務(wù)官愛德華康納博士說。
""我們將與他們密切合作, 以推進(jìn)鋅手指核酸酶基因組編輯治療年輕的患者群體, 我們認(rèn)為, 這方面的需求和潛在的好處是最大的?！?/span>
SB-913 的 臨床試驗可以治療五歲以下的兒童。
