近日，位于淄博市高新區(qū)高新技術(shù)創(chuàng)業(yè)園的山東百?；蚩萍加邢薰镜目蒲许?xiàng)目——“PD-1基因缺陷型T淋巴細(xì)胞在非小細(xì)胞肺癌治療中的應(yīng)用研究”在世界衛(wèi)生組織國際臨床試驗(yàn)注冊平臺一級注冊機(jī)構(gòu)——中國臨床試驗(yàn)注冊中心完成注冊，并在浙江省人民醫(yī)院和浙江大學(xué)第二附屬醫(yī)院開展人體臨床試驗(yàn),這在全球還是首家,我國在基因編輯治療癌癥的研究應(yīng)用領(lǐng)域已走在了世界的前列。
基因編輯是一種對基因組及其轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物進(jìn)行定點(diǎn)修飾、定向敲除或插入目的基因的基因編輯技術(shù)，為人類遺傳疾病的治療帶來了曙光，被譽(yù)為“是對人類社會有革命性意義的技術(shù)”。山東百?；蚩萍加邢薰镜摹癙D-1基因缺陷型T淋巴細(xì)胞在非小細(xì)胞肺癌治療中的應(yīng)用研究”項(xiàng)目，計(jì)劃總投資近2億元，用5年的時間完成研究成果，獲得臨床上市應(yīng)用許可批件，在臨床上大規(guī)模推廣應(yīng)用，為人類造福。該科研項(xiàng)目自2016年啟動以來，先后完成了T細(xì)胞培養(yǎng)與激活實(shí)驗(yàn)、慢病毒基因編輯實(shí)驗(yàn) 、腫瘤模型小鼠T細(xì)胞PD1基因敲除回輸動物實(shí)驗(yàn)等重要研究課題， “PD-1基因缺陷型T淋巴細(xì)胞制劑的制備方法”獲得國家專利。目前，項(xiàng)目課題組已制定了完備的臨床試驗(yàn)方案和應(yīng)急措施，并得到醫(yī)院倫理委員會批準(zhǔn)，正與醫(yī)院合作招募、篩選、確定病人，并按病人的不同情況和研究需要進(jìn)行分類編組。
按項(xiàng)目研究方案整個臨床試驗(yàn)分二期進(jìn)行，一期研究性臨床試驗(yàn)擬招募20至50名病人，山東百福基因科技有限公司對每名病人的研發(fā)投入費(fèi)用約8至10萬元。通過一期研究性臨床試驗(yàn)，收集對比試驗(yàn)數(shù)據(jù)，尋找最佳治療效果，確定最佳治療時機(jī)及合理劑量。一期研究性臨床試驗(yàn)的主要任務(wù)是驗(yàn)證治療方法的安全性和有效性，預(yù)計(jì)將歷時6至8個月。一期研究性臨床試驗(yàn)結(jié)束后，將試驗(yàn)報(bào)告上報(bào)國家市場監(jiān)督管理總局，申請二期確證性臨床試驗(yàn)批件，接著進(jìn)行二期確證性臨床試驗(yàn)。二期確證性臨床試驗(yàn)要擴(kuò)大樣本量，將招募1000名病人。該科研項(xiàng)目負(fù)責(zé)人王博士告訴記者，二期確證性臨床試驗(yàn)比一期研究性臨床試驗(yàn)更嚴(yán)格，主要體現(xiàn)在三個方面：一是要對每個病人“量身定制”詳細(xì)的治療方案，以獲取更多有價(jià)值的數(shù)據(jù)；二是收集更多可能出現(xiàn)的副作用數(shù)據(jù)，并找到相應(yīng)的應(yīng)對方案，以確保更嚴(yán)格的安全性評價(jià)；三是擴(kuò)大適應(yīng)癥，由剛開始的只針對肺癌，逐步擴(kuò)大到胃癌、腸癌等病癥。二期確證性臨床試驗(yàn)將歷時1年，其研發(fā)投入費(fèi)用約1.2億元。
多數(shù)人對“基因編輯治療”這個專業(yè)術(shù)語并不了解，山東百福基因科技有限公司創(chuàng)始人、畢業(yè)于美國匹茲堡州立大學(xué)并獲得生物學(xué)、化學(xué)工程學(xué)雙學(xué)位的許曉松博士說：“簡單通俗地解釋‘基因編輯治療’，就是通過改造人自身的免疫細(xì)胞基因，達(dá)到治療疾病的目的。隨著基因技術(shù)的發(fā)展，基因治療正成為癌癥治療的新方向，我們公司的第三代基因編輯技術(shù)采用特殊高效gRNA載體敲除專利方法，在前期的小白鼠實(shí)驗(yàn)結(jié)果中，已經(jīng)表明了其有效性和安全性，對即將開始的人體臨床試驗(yàn)充滿信心?！?/p>
