這家位于法國的公司名為Dynacure, 是遺傳學和生物細胞生物學研究所的分離企業(yè)。依靠和Ionis制藥的合作，Dynacure最近獲得了過于半個億美元，5500萬的投資。投資者包括Andrea Partners等。
公司主打新藥，就是治療肌肉神經罕見病，中央核性肌?。╟entronuclear myopathy，CNM）的Dyn101.
中央核性肌病癥狀為肌肉弱化和肌肉萎縮。
Dyn101是一種Dynamin 2的反義寡核苷酸療法。目前已經在小鼠身上進行了無義（Anti Sense）的模型，公司首席執(zhí)行官Stéphane van Rooijen對Endpoints表示道。
真正讓Dynacure受到投資者追捧的原因，是因為背后的技術合作方，Ionis。
Ionis制藥開發(fā)出了治療脊髓性肌萎縮（SMA） 的首個獲得批準的新藥，
Spinraza。
Ionis后來將xSpinraza的市場銷售權轉讓給了生物大藥企百?。˙iogen）。Spinraza目前一年的銷售為7.5億美元。
CNM由 DNM2 基因突變引起, 在嬰兒出生、童年或成年時期出現(xiàn)癥狀。在嬰兒期或幼年時期, 常見癥狀包括張力減退、全身虛弱、面部肌肉虛弱、下垂和麻痹。
受影響的兒童可能出現(xiàn)發(fā)育延遲, 如抬頭等。面部虛弱會導致嬰兒的吸吮能力弱和/或吞咽困難, 可能導致進食困難。 受影響的CNM合作可以發(fā)展為呼吸系統(tǒng))并發(fā)癥。
成立于2016年，Dynacure僅僅兩年就獲得了青睞，和Ionis的背書密不可分。
成立伊始，Ionis就將這個新藥授權給了Dynacure，價值500萬美元。Ionis選擇購買公司15%的股份，可以說比較看好這個新藥的前景。目前，lonis仍然持有公司的少量股份。
Dynacure計劃首先開發(fā)這種反義寡核苷酸療法治療中央核性肌病, 并計劃在2019年上半年進入人體試驗。
"(中央核性肌病) 是一種肌肉衰弱的漸進性疾病, 主要影響兒童和年輕人,（他們） 生活質量因喪失自主能力而受到嚴重影響, 表現(xiàn)在呼吸和吞咽困難，“這位首席執(zhí)行官表示說。
目前，還沒有一種治療這種罕見病的新藥。
“疾病管理和治療能幫助患有 CNM 的人, 但是沒有藥物可以改變疾病的進程。我們的動物數(shù)據(jù)表明, Dyn101 在小鼠身上，可能停止疾病進展或逆轉疾病進程?！八又硎?。
參考文章：
https://endpts.com/with-tech-from-spinrazas-maker-french-startup-dynacure-gets-55m-to-tackle-neuromuscular-disease/
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