繼收獲葛蘭素史克（GSK）的罕見病基因療法組合四個月后，總部位于英國的Orchard Therapeutics獲得了超額認購的C輪融資1.5億美元，這些資金將用于推進它從GSK獲得的三個后期項目。

這三個項目分別是用于治療腺苷脫氨酶嚴重聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）的OTL-101，用于治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）的OTL-200，和用于治療Wiskott-Aldrich綜合癥（WAS）的OTL-103。

罹患ADA-SCID的兒童不能發(fā)育出健康的免疫系統(tǒng)，因此他們無法抵抗日常感染，會導(dǎo)致嚴重且危及生命的疾病。如果沒有及時治療，這種疾病通常會在兒童出生后的一年內(nèi)致命。ADA-SCID的發(fā)病率不到20萬分之一。OTL-101曾獲得美國FDA頒發(fā)的突破性療法認定。如果獲批，它將與該公司的另一種ADA-SCID療法Strimvelis進行聯(lián)合。Strimvelis是Orchard與GSK協(xié)議的一部分，它是首個針對ADA-SCID兒童的自體離體基因療法。該藥物于2016年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批準。

罹患WAS的兒童無法產(chǎn)生合適數(shù)量的血小板，免疫系統(tǒng)也無法正常運作。WAS患者面臨著嚴重出血和危及生命的感染的風險。根據(jù)Orchard官方網(wǎng)站的數(shù)據(jù)，每20萬個新生兒中就有1人受該病影響，而且?guī)缀醵际悄泻ⅰ?/span>

除了這三個后期項目外，Orchard表示這筆融資還將用于推進其罕見病基因療法管線的臨床和臨床前研發(fā)。Orchard從GSK獲得的其他產(chǎn)品包括一項針對β地中海貧血的臨床項目，和三項分別針對1型粘多糖貯積癥（MPS1或Hurler綜合征）、慢性肉芽腫?。–GD）和球形細胞腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的臨床前項目。

▲Orchard的研發(fā)管線（圖片來源：Orchard官方網(wǎng)站）

Orchard總裁兼首席執(zhí)行官Mark Rothera先生表示：“我們很高興能在這次融資中得到新老投資者的大力支持。這些投資者的質(zhì)量證明了我們建立的信心，這是基于自去年B輪融資以來Orchard在臨床和臨床前項目中取得的實質(zhì)性進展?！?/span>

Orchard首席財務(wù)官兼首席商務(wù)官Frank Thomas先生表示，“這項融資為Orchard提供了額外的資金，可以將我們先進的臨床項目迅速推向市場。我們正在推進針對初級免疫缺陷和神經(jīng)代謝紊亂的潛在轉(zhuǎn)化基因療法管線，以盡快惠及患者?！?/span>

Deerfield Management負責人Elise Wang女士表示：“Orchard通過建立全面、行業(yè)領(lǐng)先的離體基因療法產(chǎn)品組合，及組建一支經(jīng)驗豐富的團隊，已經(jīng)從一家初創(chuàng)公司轉(zhuǎn)變?yōu)楹币姴』虔煼I(lǐng)域的新晉領(lǐng)導(dǎo)者。我們很高興能夠領(lǐng)導(dǎo)這一輪融資。我們相信，該公司已經(jīng)具有令人信服的臨床數(shù)據(jù)，有可能為患者提供突破性的治療產(chǎn)品?！?/span>

參考資料：

[1] Orchard Therapeutics. Retrieved August 13, 2018 from http://orchard-tx.com/

[2] Orchard Therapeutics Nabs $150 Million in Series C Funding. Retrieved August 13, 2018 from https://www.biospace.com/article/orchard-therapeutics-nabs-150-million-in-series-c-funding-/