攜手禮來,Dicerna再簽3.5億美元RNAi研發(fā)合作

日前,禮來公司(Eli Lilly and Company)與Dicerna Pharmaceuticals宣布達成全球許可和研發(fā)合作,重點關注心臟代謝疾病、神經(jīng)退行性疾病和疼痛領域潛在新藥的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和推廣。兩家公司將利用Dicerna專有的GalXC?RNAi技術平臺,將新藥推向臨床開發(fā)和推廣。此外,兩家公司還將合作超越當前的技術模式,以生產(chǎn)下一代寡核苷酸療法。


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RNAi是一種生物過程,某些雙鏈RNA分子會通過破壞致病基因的mRNA來抑制這些基因的表達。RNAi不是通過靶向和結(jié)合蛋白質(zhì)來抑制其活性,而是通過靶向并沉默指導蛋白質(zhì)構建的mRNA,更早一步發(fā)揮作用。RNAi的這一作用使其具有攻擊任何靶標的能力,包括常規(guī)抗體和小分子藥物不能觸及的致病基因。此外,RNAi療法也能減少給藥頻率、延長作用時間,為患者帶來便利。


由Dicerna開發(fā)的GalXC?RNAi技術平臺旨在推動下一代RNAi療法的開發(fā),用以沉默肝臟中的致病基因。GalXC?療法需經(jīng)過Dicer酶處理,這是RNAi在人細胞內(nèi)的天然起點。Dicerna的科學家使用GalXC?將N-乙酰半乳糖胺糖直接連接到只能被Dicer酶切割的小干擾RNA(DsiRNA)分子上,它們能在靈活有效地偶聯(lián)靶向配體的同時,穩(wěn)定RNAi雙鏈體。Dicerna認為,這種化學修飾能夠?qū)NAi療法通過皮下注射遞送至肝臟中,然后與靶細胞上的受體特異性結(jié)合,促進細胞對RNAi療法的吸收。通過使用Dicer酶作為RNAi的切割酶,GalXC?療法旨在優(yōu)化RNAi通路的活性,使其以最具特異性和最有效的方式運作。


根據(jù)協(xié)議條款,Dicerna將獲得1億美元的預付款,以及1億美元的股權投資。Dicerna將有資格獲得高達3.5億美元的開發(fā)和推廣里程碑付款,以及產(chǎn)品銷售分成。Dicerna將專門與禮來在神經(jīng)退行性疾病、疼痛和心臟代謝疾病領域合作。他們計劃合作超過10個靶標。


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▲Dicerna公司的GalXC?技術平臺(圖片來源:Dicerna Pharmaceuticals官方網(wǎng)站)


禮來高級副總裁兼首席科學官Daniel M. Skovronsky博士說:“在禮來,我們會關注能解決未滿足醫(yī)療需求的前沿科學發(fā)展。我們很高興與Dicerna合作,并利用他們的RNAi專業(yè)知識來研究至今仍被證明在技術上具有挑戰(zhàn)性的靶點。RNAi有望治療一系列對禮來具有戰(zhàn)略性重要意義的疾病。我們的目標是與Dicerna一起,利用這種新興技術在藥物開發(fā)方面取得更大成功?!?/span>


Dicerna總裁兼首席執(zhí)行官Douglas M. Fambrough博士說:“此次與禮來的合作是一個難得的機會,它將利用我們專有的GalXC?平臺,來生產(chǎn)心臟代謝疾病新藥,并在神經(jīng)退行性疾病和疼痛領域占得一席之地。禮來憑借其在各個領域的領先地位,是Dicerna擴展其專有GalXC?技術的理想合作伙伴,該技術旨在沉默致病基因的表達。我們渴望并準備擴展和推進創(chuàng)新的GalXC?療法,包括專有項目和合作項目。”


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參考資料:

[1] Eli Lilly Makes a Big Bet on RNAi Therapies With Dicerna Deal. Retrieved October 29, 2018, from https://www.biospace.com/article/eli-lilly-makes-a-big-bet-on-rnai-therapies-with-dicerna-deal/

[2] Dicerna Pharmaceuticals. Retrieved October 29, 2018, from https://dicerna.com/

[3] 強強合作研發(fā)RNAi療法,針對補體介導疾病. Retrieved October 29, 2018, from 藥明康德微信公眾號(WuXiAppTecChina)