初創(chuàng)公司QurAlis近日宣布,完成550萬(wàn)美元的種子輪融資。QurAlis打算利用這筆資金推進(jìn)肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)和額顳葉癡呆(FTD)的臨床前期研究。
基于哈佛大學(xué)教授及其實(shí)驗(yàn)室的工作,QurAlis的干細(xì)胞疾病模型來(lái)源于肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)患者,以幫助識(shí)別潛在的精準(zhǔn)治療。
利用先進(jìn)的干細(xì)胞技術(shù),QurAlis的創(chuàng)始人Kevin Eggan教授、Clifford Woolf教授與Brian Wainger博士與ALS患者一起工作,將他們的一些皮膚細(xì)胞重新編程為干細(xì)胞。之后,將這些干細(xì)胞制成與ALS患者體內(nèi)退化的、相同類(lèi)型的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元,并在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中進(jìn)行研究。通過(guò)仔細(xì)研究這些運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元,他們發(fā)現(xiàn)其表現(xiàn)出與ALS患者相似的過(guò)度興奮性。通過(guò)仔細(xì)的測(cè)量,Wainger博士隨后確定了某種鉀通道Kv7.2/7.3通道的活性降低。與對(duì)照神經(jīng)元相比,Kv7.2/7.3的活性降低使得ALS運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元過(guò)度興奮,其中SOD1基因中的ALS基因突變已從DNA中除去。已經(jīng)批準(zhǔn)的名為Ezogabine的癲癇藥物,也稱為瑞替加濱,能夠恢復(fù)Kv7.2/7.3通道的活性,并將運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的活動(dòng)過(guò)度降低至正常水平。該藥還能夠增加ALS突變的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的存活率。Ezogabine(瑞替加濱)現(xiàn)在2a期生物標(biāo)志物試驗(yàn)中進(jìn)行測(cè)試,以確認(rèn)它可以減少ALS患者的過(guò)度運(yùn)動(dòng)系統(tǒng)。如果是這樣,它也可能延長(zhǎng)ALS患者的存活期。QurAlis的一個(gè)主要項(xiàng)目是將Kv7通路激活劑瑞替加濱確定為可能的ALS療法,而另一個(gè)目標(biāo)是恢復(fù)自噬通路。
QurAlis公司首席執(zhí)行官Kasper Roet博士(圖片來(lái)源:QurAlis官網(wǎng))
QurAlis公司首席執(zhí)行官Kasper Roet博士說(shuō):“ALS是最常見(jiàn)的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病,這不是一種單一的疾病,而是一系列具有不同潛在機(jī)制的疾病。由于人類(lèi)遺傳學(xué)的發(fā)展進(jìn)步和對(duì)疾病機(jī)理的認(rèn)識(shí),我們現(xiàn)在知道超過(guò)25個(gè)與ALS有關(guān)的基因,其中許多基因也與FTD的形成有關(guān)。QurAlis的關(guān)注點(diǎn)是為不同ALS和FTD患者人群開(kāi)發(fā)有針對(duì)性的治療藥物。我們的專有技術(shù)和患者來(lái)源的細(xì)胞,結(jié)合我們團(tuán)隊(duì)在藥物化學(xué)和基于結(jié)構(gòu)的藥物設(shè)計(jì)方面的專業(yè)知識(shí),使我們能夠快速找出可進(jìn)入臨床試驗(yàn)的候選藥物。通過(guò)投資者和合作伙伴的卓越支持,我們正在竭力將這些藥物盡快帶給相關(guān)患者?!?/span>
Amgen Ventures(安進(jìn)風(fēng)險(xiǎn)投資基金)、MP Healthcare Venture Management,Alexandria Venture Investments以及BioInnovation Capital和Viva Biotech參與本輪融資。
QurAlis在2017年贏得由安進(jìn)公司贊助的“金票獎(jiǎng)(golden ticket)”。最近又贏得了由輝瑞贊助的“金票獎(jiǎng)”,在馬薩諸塞州劍橋的LabCentral獲得了為醫(yī)學(xué)研究所提供的配備和實(shí)驗(yàn)室,外加上一年的預(yù)付租金。另外,QurAlis也是強(qiáng)生創(chuàng)新JLABS孵化器項(xiàng)目中的常駐企業(yè),同樣在LabCentral所在地,獲得了ALS和額顳葉癡呆(FTD)臨床前研究的相關(guān)配備和實(shí)驗(yàn)室。
參考資料:
[1] ALS-focused QurAlis raises $5.5M in seed money, wins Pfizer ticket to LabCentral Retrieved on November 23 2018 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/als-focused-quralis-raises-5-5m-seed-money-wins-ticket-to-jlabs-at-labcentral
[2] QurAlis website Retrieved on November 23 2018 from https://quralis.com/