Aprea Therapeutics是一家臨床階段生物技術(shù)公司，專注于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)能夠重新激活腫瘤抑制蛋白p53的新型抗癌療法，日前宣布完成5000萬(wàn)歐元（5700萬(wàn)美元）的C輪融資。
該公司表示，本輪資金用于推進(jìn)APR-246的臨床開(kāi)發(fā)。APR-246是一種first-in-class抗癌藥，可重新激活突變的p53腫瘤抑制蛋白。Aprea正計(jì)劃在骨髓增生異常綜合征（MDS）患者中開(kāi)展一項(xiàng)3期臨床研究，該藥物與阿扎胞苷（azacitidine，AZA）在p53突變的高危骨髓增生異常綜合征（MDS）和少突細(xì)胞急性髓系白血病（AML）患者中的1b/2期臨床試驗(yàn)即將完成。
1b/2期試驗(yàn)相關(guān)數(shù)據(jù)已在2018年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布：20名參與評(píng)估患者的總體緩解率為95％，其中14名（70％）患者在數(shù)據(jù)截止時(shí)達(dá)到完全緩解（CR）。相對(duì)于基線，p53免疫組化積極，突變TP53變異等位基因頻率（VAF）和TP53微小殘留病（MRD）顯著降低。迄今為止沒(méi)有出現(xiàn)劑量限制性毒性，并且未觀察到預(yù)期的AZA相關(guān)安全性特征的惡化。
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骨髓增生異常綜合征（MDS）是因?yàn)楣撬璨荒墚a(chǎn)生足夠數(shù)量的健康血細(xì)胞而形成的造血干細(xì)胞惡性腫瘤。大約30-40%的MDS患者進(jìn)展為急性髓系白血病（AML），p53腫瘤抑制蛋白的突變被認(rèn)為有助于疾病進(jìn)展。在多達(dá)20%的MDS和AML患者中發(fā)現(xiàn)p53突變，并且與總體預(yù)后不良有關(guān)。
腫瘤抑制基因是人類癌癥中最常發(fā)生突變的基因，約占所有人類腫瘤發(fā)生率的50%。這些突變往往與抗癌藥物的耐藥性和較差的總體生存率相關(guān)，這是癌癥治療中一個(gè)重大的未滿足醫(yī)療需求。APR-246已顯示出可通過(guò)恢復(fù)野生型p53構(gòu)象和功能，重新激活突變型和失活型p53蛋白，從而誘導(dǎo)人類癌細(xì)胞發(fā)生程序性死亡。
Aprea總裁兼首席執(zhí)行官Christian S. Schade先生說(shuō)“我們很高興能獲得這筆投資，推進(jìn)APR-246用于骨髓增生異常綜合征（MDS）的3期臨床研究，并將公司推向下一個(gè)重要的發(fā)展階段。我們致力于將這種重要的新療法帶給治療選擇有限的癌癥患者?！?/span>
本輪融資由Redmile Group領(lǐng)投，Rock Springs Capital、5AM Ventures、Versant Ventures、HealthCap、Sectoral Asset Management和Karolinska Development AB參與投資。
參考資料：
[1] Aprea Therapeutics Closes EUR 50 Million Financing Retrieved on December 03 2018 from https://www.aprea.com/news/aprea-therapeutics-closes-eur-50-million-financing/
[2] Aprea Therapeutics Presents Results From Phase Ib/II Clinical Study of APR-246 and Azacitidine (AZA) in Patients with TP53 Mutant Myelodysplastic Syndromes (MDS) at the 2018 American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in San Diego Retrieved on December 2018 from https://www.aprea.com/news/aprea-therapeutics-presents-results-from-phase-ib-ii-clinical-study-of-apr-246-and-azacitidine-aza-in-patients-with-tp53-mutant-myelodysplastic-syndromes-mds-at-the-2018-american-society-of-hemato/
