日前，Jazz Pharmaceuticals公司和專注于外泌體療法的生物技術(shù)公司Codiak BioSciences宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作，共同推進(jìn)工程化外泌體的研究、開發(fā)和推廣，為難治性癌癥提供新型療法。按計劃，Codiak將獲得預(yù)付費用、里程碑付款和開發(fā)成功后的特許權(quán)使用費。

外泌體是一種細(xì)胞外的膜狀脂質(zhì)囊泡，起著細(xì)胞間通訊系統(tǒng)的作用。外泌體的直徑只有納米級，但可以攜帶核酸、蛋白質(zhì)、脂質(zhì)等多種生物活性物質(zhì)。所有細(xì)胞都可以釋放和接受外泌體，血液、唾液、腦脊液、母乳等幾乎所有體液中都有外泌體的分布，因此外泌體是實現(xiàn)細(xì)胞之間傳送信號分子的重要結(jié)構(gòu)。例如，在腫瘤微環(huán)境中，外泌體可以在腫瘤細(xì)胞和免疫細(xì)胞之間傳遞信息。

成立于2015年的Codiak公司創(chuàng)建了engEx?平臺，利用外泌體的載體特性，將一系列藥物分子（包括小分子、多肽、細(xì)胞因子等）整合到外泌體表面或囊泡內(nèi)部，以遞送到目標(biāo)位置。這一技術(shù)平臺還可以對工程化改造的外泌體進(jìn)行精確修飾，針對藥物靶點和理想的作用位點，優(yōu)化對特定細(xì)胞類型的傳輸。

▲engEx?平臺能夠在外泌體表面或者內(nèi)部表達(dá)特定藥物分子（圖片來源：Codiak公司官網(wǎng)）

根據(jù)合作協(xié)議，兩家公司將針對5個靶點開發(fā)候選的外泌體治療方案。這5個靶點集中于目前已經(jīng)在血液惡性腫瘤和實體腫瘤中經(jīng)充分驗證的致癌基因，同時也是現(xiàn)有方法無成藥性的分子靶點，包括NRAS和STAT3。Codiak負(fù)責(zé)開展臨床前和臨床早期的概念驗證。在1期和2期臨床試驗的基礎(chǔ)上，Jazz將負(fù)責(zé)各項產(chǎn)品的后續(xù)開發(fā)、提交監(jiān)管和推廣。

作為協(xié)議的一部分，Codiak將獲得5600萬美元的預(yù)付費用，最高總共可達(dá)2000萬美元的臨床前開發(fā)里程碑付款，5個項目最高各2億美元的里程碑付款。Codiak可以選擇參與其中兩種產(chǎn)品在美國和加拿大的聯(lián)合推廣，以及獲批產(chǎn)品的銷售額分成。

“針對外泌體開發(fā)新的治療手段正在獲得越來越多人的注意和重視?！盋odiak總裁兼首席執(zhí)行官Doug Williams博士說，“我們很高興可以和Jazz團隊達(dá)成合作，把一種新型的藥物帶到癌癥治療的臨床試驗。我們相信，以Codiak專有的engEx?平臺加上Jazz公司對治療靶點的洞見，將成為各種癌癥的病患提升治療結(jié)果的一個絕佳機會。”

參考資料

[1] Jazz Pharmaceuticals and Codiak BioSciences Announce Strategic Collaboration to Research, Develop and Commercialize Engineered Exosomes to Create Therapies for Hard-to-Treat Cancers. Retrieved January 3. 2019, from，https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-and-codiak-biosciences-announce-strategic-collaboration-to-research-develop-and-commercialize-engineered-exosomes-to-create-therapies-for-hard-to-treat-cancers-300772647.html

[2] Jazz triggers Codiak’s first exosome alliance with a $76M ante and up to $1B-plus in milestones. Retrieved January 3. 2019, from https://endpts.com/jazz-triggers-codiaks-first-exosome-alliance-with-a-76m-ante-and-up-to-1b-plus-in-milestones/