一期一會。2019年1月,JP摩根醫(yī)療大會如期在舊金山召開。在這個(gè)被稱為“生物醫(yī)藥的超級碗”的大會上,數(shù)額巨大的生物醫(yī)藥技術(shù)交易在觥籌交錯(cuò)和數(shù)次握手交談間就能達(dá)成。
在會議舉行的第三天,參會企業(yè)共同討論了生物醫(yī)藥行業(yè)目前面臨的困難,并分享了為應(yīng)對挑戰(zhàn),各自接下來的主要?jiǎng)酉颍?/p>
1、生物醫(yī)藥界對美國政府關(guān)門帶來的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度;
2、阿斯利康2019年凈價(jià)下跌,該公司將對部分產(chǎn)品進(jìn)行提價(jià);
3、生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics公司加大基因療法投入力度,與Sirion Holdings合作開發(fā)神經(jīng)退行性疾病候選藥物;
4、艾爾健公司(Allergan)將于2019年上半年發(fā)布NMDA調(diào)制器RapastinelIII期數(shù)據(jù);
5、Aptinyx、Sangamo Therapeutics尋求與大型制藥公司合作。
生物技術(shù)企業(yè)高管:政府關(guān)門帶來的影響不容小覷 當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日,在與JPM同時(shí)舉行的生物技術(shù)展示會上,某業(yè)內(nèi)高管在一個(gè)座談會上表示,業(yè)界對美國政府關(guān)門的影響持謹(jǐn)慎態(tài)度,同時(shí)也擔(dān)心政府關(guān)門時(shí)間延長可能帶來的隱患。 美國總統(tǒng)特朗普和國會議員就修建美墨邊境隔離墻的資金問題發(fā)生爭執(zhí),導(dǎo)致美國政府從2018年12月22日開始部分關(guān)閉。美國FDA仍在使用結(jié)轉(zhuǎn)資金對申請進(jìn)行審查,這種情況預(yù)計(jì)將在今年2月份結(jié)束。 在一個(gè)關(guān)于“政策和情緒的交集”的生物技術(shù)展示小組上,高管們表示,新的NDA申請不被接受,而且他們也不清楚這種情況將持續(xù)多久。 在生物技術(shù)展示會期間,南加州生命科學(xué)行業(yè)協(xié)會Biocom總裁兼首席執(zhí)行官Joe Panetta表示,他的組織成員報(bào)告稱,他們無法按計(jì)劃提交申請。他無奈地說:“有些人想要申請,但卻無法申請?!?/p> 目前還不清楚僵局會持續(xù)多久。Panetta指出:“這種不確定性對我們所處的行業(yè)毫無幫助?!?/p> Glycomimetics公司首席執(zhí)行官Rachel King表示,她剛剛從一位銀行家那里得知,原本計(jì)劃在JPM會議結(jié)束后啟動(dòng)的兩宗首次公開募股交易,現(xiàn)已暫停。她強(qiáng)調(diào),對于資本形成而言,時(shí)機(jī)決定一切,而推遲IPO則是一場“災(zāi)難”。 Deerfield Management合伙人Jonathan Leff表示,政府此次關(guān)門提醒人們,“整個(gè)生物技術(shù)和藥物開發(fā)行業(yè)在很大程度上依賴于政府”。他指出,“這是一種共生關(guān)系”。 他說,政府長期關(guān)閉對生物技術(shù)行業(yè)的影響“巨大”,可能比其他任何行業(yè)都要大,因?yàn)椤跋嗷ヒ蕾嚨某潭确浅8摺?。許多事情都受到影響,包括FDA的審查、研究資助和專利申請。 “如果這種情況持續(xù)很長時(shí)間,我想我們會看到各種各樣的,甚至超出我們今天所能想到的影響”。 阿斯利康2019年凈價(jià)下跌 阿斯利康(AstraZeneca)高級副總裁Rick Suarez在接受JPM采訪時(shí)說,阿斯利康制藥2019年的投資組合平均凈價(jià)將低于2018年,不過該公司將對部分產(chǎn)品進(jìn)行提價(jià)。 在提價(jià)問題上,制藥行業(yè)面臨著來自公眾和立法者的壓力。美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長Alex Azar于當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日在推特上發(fā)布了一個(gè)帖子,譴責(zé)制藥公司繼續(xù)提高產(chǎn)品上市價(jià)格的行為。今年1月,許多制藥商確實(shí)像往常一樣上調(diào)了上市價(jià)格,但迄今為止,其中部分價(jià)格漲幅都有所緩和。 行業(yè)更愿意關(guān)注凈價(jià)格,即扣除回扣后的價(jià)格,這往往比上市價(jià)格低得多。但對于那些需要提前支付的高免賠額計(jì)劃的患者來說,定價(jià)仍然很重要。 Rick Suarez說:“當(dāng)我們開始集中討論藥品的標(biāo)價(jià)時(shí),我們并沒有真正觸及到患者在藥房柜臺費(fèi)用方面可能面臨的一些核心挑戰(zhàn)。” 他表示,阿斯利康正在努力提高定價(jià)透明度,并在尋找新的藥品定價(jià)方式,主要是與付款人達(dá)成基于價(jià)值的報(bào)銷協(xié)議。阿斯利康在其投資組合中一直在積極尋求這種方式。 這位高管表示,特朗普政府關(guān)注藥品價(jià)格的一個(gè)好處是,開啟了行業(yè)有關(guān)藥品定價(jià)、支付和報(bào)銷方式的討論。 Denali高調(diào)進(jìn)軍基因治療領(lǐng)域 2017年12月,成立兩年多的生物技術(shù)新銳Denali Therapeutics成功登陸納斯達(dá)克,并創(chuàng)下了2017年生物技術(shù)IPO的最高紀(jì)錄,總估值達(dá)到17億美元。短短一個(gè)月后,2018年1月,Denali和武田制藥(Takeda)宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作,共同開發(fā)針對神經(jīng)退行性疾病的療法。 在JPM會議中,Denali首席運(yùn)營官、聯(lián)合創(chuàng)始人Alex Schuth接受了采訪,這位神經(jīng)系統(tǒng)科學(xué)專家認(rèn)為,神經(jīng)退行性疾病的基因治療領(lǐng)域是藥物開發(fā)中最令人興奮但也最具挑戰(zhàn)性的領(lǐng)域之一,基因療法可以解決神經(jīng)退行性疾病中的大挑戰(zhàn)。 他說,“近年來,基因療法取得了巨大進(jìn)展。我們面臨的挑戰(zhàn)之一仍然是向大腦提供基因治療,而這正是我們的核心能力之一?!?/p> 該公司于當(dāng)?shù)貢r(shí)間1月9日宣布與病毒載體基因傳遞技術(shù)開發(fā)公司Sirion Holdings合作,共同開發(fā)腺病毒相關(guān)病毒(AAV)載體,使治療藥物能夠跨越血腦屏障。這一合作的最終目的是開發(fā)一系列治療神經(jīng)退行性疾病的候選產(chǎn)品。 Denali有著引人注目的血統(tǒng)。它由三位從基因泰克(Genentech)離職的前高管創(chuàng)立,2015年在風(fēng)險(xiǎn)投資者Flagship Ventures和ARCH venture Partners的資助下推出市場,因此行業(yè)肯定會密切關(guān)注其進(jìn)展。 艾爾健和Aptinyx即將發(fā)布NMDA數(shù)據(jù) 艾爾健公司(Allergan)NMDA調(diào)制器Rapastinel的III期數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2019年上半年發(fā)布,這將是該公司今年的一個(gè)重要里程碑事件,也是從該公司收購的藥物開發(fā)公司Naurex剝離出來的新上市公司Aptinyx的一個(gè)有意義的發(fā)展節(jié)點(diǎn)。 Rapastinel是一種正在開發(fā)的用于治療重度抑郁癥(MDD)的靜脈給藥藥物,有三項(xiàng)III期研究將該療法作為標(biāo)準(zhǔn)治療的輔助手段進(jìn)行測試。這三項(xiàng)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在今年上半年公布。如果試驗(yàn)成功,這些數(shù)據(jù)將支持該藥物在2020年下半年的監(jiān)管申報(bào)。 艾爾健執(zhí)行副總裁兼首席研發(fā)官David Nicholson在接受JPM采訪時(shí)表示,Rapastinel是一種易于給藥的靜脈注射藥物,注射速度很快。 Nicholson還指出,靜脈注射給藥方式并不對正在參與Rapastinel開放標(biāo)簽試驗(yàn)的患者構(gòu)成障礙,大約有一半的患者每周都會注射。 因在2014年底的報(bào)告數(shù)據(jù)中顯示具有快速起效和顯著療效,Rapastinel在IIb期引人注目。當(dāng)時(shí)它仍由Naurex公司擁有,名為GLYX-13。隨后,艾爾健斥資5.6億美元收購了Naurex,并允許NMDA調(diào)制器平臺在一家獨(dú)立公司獨(dú)立運(yùn)營。 這家獨(dú)立運(yùn)營的公司就是Aptinyx。該公司于2016年5月在A輪融資中獲得6500萬美元,并于2017年底完成7000萬美元B輪融資。2017年7月,該公司首次公開募股,總投資額為1.178億美元,用于開發(fā)NMDA調(diào)制器產(chǎn)品線。據(jù)悉,Aptinyx首次公開募股的目的是為公司提供財(cái)務(wù)資金,使其能夠在優(yōu)勢地位上進(jìn)行交易。 Aptinyx首席執(zhí)行官Norbert Riedel在接受JPM采訪時(shí)透露,截至2018年第三季度,該公司通過風(fēng)險(xiǎn)投資和IPO共獲得1.65億美元。 該公司將報(bào)告2019年第一季度NYX-2925糖尿病周圍神經(jīng)病變(DPN)和上半年纖維肌痛的II期數(shù)據(jù),以及帕金森病患者NYX-458的I期數(shù)據(jù)。2019年下半年公布治療認(rèn)知障礙疾病和創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙的NYX-783II期數(shù)據(jù)。 他表示,Aptinyx有能力自行為DPN中的NYX-2925進(jìn)行兩到三次III期試驗(yàn),并且可能會等到接近商業(yè)化時(shí)才會為該資產(chǎn)尋找合作伙伴。 “我不認(rèn)為我們可以獨(dú)自將慢性疼痛療法商業(yè)化,最好與大型制藥公司合作”,Riedel表示。 Sangamo繼續(xù)尋求與大型制藥公司合作 Sangamo Therapeutics首席執(zhí)行官Sandy Macrae在JPM的一次會議上接受采訪時(shí)說,“合作非常重要,因?yàn)橛行┦虑橹挥性谂c大公司合作時(shí)才能做到?!?/p> Sangamo有五個(gè)項(xiàng)目,預(yù)計(jì)今年將有四個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。該公司用于血友病A的I / II期基因療法SB-525與輝瑞公司(Pfizer)合作研發(fā),其I-II期β-地中海貧血細(xì)胞療法ST-400則與賽諾菲(Sanofi)合作研發(fā)。 Sangamo將在2019年進(jìn)入診所的bivv - 003也是與賽諾菲聯(lián)合研發(fā),鐮狀細(xì)胞病CD19-targeting嵌合抗原受體T細(xì)胞療法則是與吉利德(Gilead)以及Kite Pharma聯(lián)合開發(fā)。 用于Fabry疾病的基因療法ST - 920,以及旨在誘導(dǎo)實(shí)體器官移植中的免疫耐受的嵌合抗原receptor-modified的T細(xì)胞候選藥物,則是在最近完成的對TxCell SA的收購中獲得的。 Macrae說:“我們選擇在競爭激烈的商業(yè)空間,或?qū)ξ覀冞@樣規(guī)模的公司來說還太大的試驗(yàn)項(xiàng)目中進(jìn)行合作。我曾在GSK和武田工作,我意識到大公司和小公司擅長的點(diǎn)不同,關(guān)鍵在于為每個(gè)項(xiàng)目找到正確的解決方案?!?/p> 例如,Sangamo有一個(gè)可以用于阿爾茨海默氏癥或額顳葉癡呆等較小適應(yīng)癥的減肌項(xiàng)目。Macrae解釋說,后者將需要一個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目和對Sangamo這樣的小公司可管理的商業(yè)戰(zhàn)略,但一個(gè)10億美元的阿爾茨海默病項(xiàng)目和該疾病的巨大市場將需要一個(gè)大型制藥合作伙伴。 他指出,Sangamo與賽諾菲、輝瑞和吉利德都建立了良好的合作關(guān)系,最近被武田制藥收購的Shire獲得了Sangamo亨廷頓舞蹈病項(xiàng)目的許可,并將獨(dú)自運(yùn)營該項(xiàng)目。 對于接受SB-913治療的MPS II患者停用酶替代療法之后的病況數(shù)據(jù),1月9日,Macrae披露該公司不太可能在2月份的研討會上對其進(jìn)行報(bào)告。Macrae發(fā)表該言論后,Sangamo的股價(jià)在1月9日收盤下跌14.2%。隨后,Macrae表示,屆時(shí),該公司可能還未準(zhǔn)備好提交數(shù)據(jù),但應(yīng)該會在今年晚些時(shí)候公布。