一期一會。2019年1月，JP摩根醫(yī)療大會如期在舊金山召開。在這個被稱為“生物醫(yī)藥的超級碗”的大會上，數(shù)額巨大的生物醫(yī)藥技術(shù)交易在觥籌交錯和數(shù)次握手交談間就能達成。
在會議舉行的最后一天，參會企業(yè)共同討論了美國仿制藥行業(yè)將出現(xiàn)的增長情況；學(xué)術(shù)研究人員呼吁進行更多的技術(shù)轉(zhuǎn)讓；大型交易的進行使生物技術(shù)投資者信心倍增。
美國仿制藥：搖搖欲墜，但根基更穩(wěn)固 出席JPM醫(yī)療保健大會的仿制藥企業(yè)高管們表示，當前，美國藥品定價壓力正在緩解，而他們對這一情況持謹慎而樂觀的態(tài)度。 由于收購方的整合以及FDA批準的仿制藥數(shù)量增加，美國仿制藥價格多年來一直處于壓力之下。 Teva Pharmaceutical公司首席執(zhí)行官Kare Schultz將這一趨勢稱為“死亡螺旋”，而Mylan NV首席執(zhí)行官Heather Bresch則將這種情況比作“地震”。 但兩位高管都表示，藥品定價壓力似乎正在減輕。Schultz告訴投資者：“這是一個戲劇性的變化，我們不再經(jīng)歷價格下跌的“死亡螺旋”，目前形勢要穩(wěn)定得多?！?/p> Schultz在2017年接任首席執(zhí)行官后不久就做出決定，Teva Pharmaceutical將提高不盈利產(chǎn)品（約占公司投資組合的10%）的價格，或者停止銷售這些產(chǎn)品。但這位高管強調(diào)，這一改善并不意味著市場將回到價格持續(xù)下跌前幾年的水平。他補充稱：“這只是意味著市場的這種持續(xù)下跌已經(jīng)停止?！?/p> Bresch回應(yīng)了這一觀點，只是她的話聽起來更加謹慎。“我認為‘穩(wěn)定’這個詞是相對的”，她表示，仿制藥行業(yè)仍在努力應(yīng)對后果，并試圖恢復(fù)穩(wěn)定。 制藥業(yè)需要更合理地獎勵學(xué)術(shù)界 盡管制藥業(yè)的大佬們正在慶祝2018年新藥獲批創(chuàng)紀錄，但目前大家都不清楚新藥屢獲批準這一成功能否持續(xù)下去。 Dana-Farber癌癥研究所總裁兼首席執(zhí)行官Laurie Glimcher在2019年無錫全球論壇上發(fā)表講話時表示，她擔(dān)心制藥公司自身的關(guān)注點過于狹隘，與外部研究資源接觸時過于謹慎。 “我們在免疫療法方面取得了一些重大進展，但只對20%的患者進行免疫治療，且只有8到9類腫瘤對這種療法敏感。”她表示，主要制藥公司都在關(guān)注同樣的事情，但繼續(xù)開發(fā)更多針對PD-1的療法無疑是在浪費時間。 Glimcher認為，該行業(yè)需要探索其他領(lǐng)域，學(xué)術(shù)界和小型生物技術(shù)公司比大型制藥公司更有可能實現(xiàn)這一目標。然而，只有大型制藥公司提供適當?shù)馁Y源和支持，這一目標才會更快實現(xiàn)。例如，Deerfield Management于2018年11月宣布，在Dana-Farber投資8000萬美元，建立蛋白質(zhì)降解中心。 “大多數(shù)新目標的發(fā)現(xiàn)都將發(fā)生在學(xué)術(shù)界，但我們只能將它們發(fā)揮到一定程度”，她指出。 Glimcher補充說，問題在于學(xué)術(shù)中心對行業(yè)的貢獻沒有得到公平的回報?！爱斘覀兣c風(fēng)險投資公司或制藥公司合作時，我們只獲得2%的版稅，因為我們是早期合作伙伴。如果我們想成倍地增加新藥靶點的數(shù)量，制藥公司將不得不與學(xué)術(shù)機構(gòu)進行更多的合作，并對他們的杰出工作給予適當?shù)莫剟?，而不論其發(fā)展階段如何?！?/p> Glimcher認為Dana-Farber和Deerfield之間的關(guān)系是制藥公司應(yīng)該關(guān)注的。她說，“Deerfield在資助學(xué)術(shù)機構(gòu)方面有著獨特的方式，它們將提供至多8000萬美元，資助蛋白質(zhì)降解領(lǐng)域的一系列基礎(chǔ)和轉(zhuǎn)化科學(xué)項目。更重要的是，Deerfield認識到他們必須與學(xué)術(shù)界分享利益，因此我們在研究結(jié)果中擁有50%的股權(quán)?！?/p> Regenxbio正在重新調(diào)整其戰(zhàn)略重點 Regenxbio提供基因治療的腺相關(guān)病毒（AAV）平臺已被授權(quán)給十幾家合作伙伴，用于治療一系列疾病。2019年將是該公司的5個臨床和1個臨床前基因治療候選組合的一個具有里程碑意義的年份。 Regenxbio已經(jīng)報道了在主導(dǎo)項目RGX-314中，濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的I / IIa期陽性結(jié)果，并計劃在今年晚些時候?qū)⒃摶虔煼{入IIb期。該項目在很多方面對公司來說都意義重大，包括轉(zhuǎn)向后期開發(fā)，以及擴大濕性AMD市場的占有規(guī)模。 該公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Ken Mills 指出，像濕性AMD這樣的“主流”適應(yīng)癥并不是基因治療的標準，基因治療往往側(cè)重于罕見疾病，比如合作伙伴諾華公司（Novartis AG）去年4月斥資87億美元收購AveXis后獲得的AVXS-101。這種治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法正在接受美國FDA的審查，預(yù)計將于今年獲得批準。 Ken Mills表示，他創(chuàng)立Regenxbio的時候，基因療法被認為是不安全且不具創(chuàng)新性的，因為基因療法在其前一個發(fā)展時代出現(xiàn)了安全問題。10年后的今天，“看到一款產(chǎn)品獲得批準，真的很令人滿意”，他說。 Regenxbio有三個其他項目或進入I / II期：RGX-501用于純合家族性高膽固醇血癥，中期數(shù)據(jù)預(yù)計將在2019年下半年發(fā)布；RGX-111用于粘多糖貯積癥I型（MPS I），試驗入組預(yù)計將于今年年中開始；用于治療MPS II的RGX-121也將在今年下半年提供中期數(shù)據(jù)。 此外，Regenxbio還計劃在2019年下半年為該公司的臨床前候選藥物RGX-181申請試驗性新藥（IND），該項目旨在治療晚期嬰兒神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥2型（CLN2）。 Regenxbio現(xiàn)在更少關(guān)注合作伙伴關(guān)系，更多關(guān)注自己的產(chǎn)品線，但Mills表示，該公司將繼續(xù)通過合適的候選產(chǎn)品和技術(shù)實力向合作伙伴授權(quán)其NAV技術(shù)平臺，因為它希望幫助更多有需要的患者。 雷迪實驗室正在中國“大展宏圖” 雷迪實驗室（Dr. Reddy's Laboratories ）在中國遇到困難時堅持了下來。作為全球第二大制藥市場，中國不斷變化的監(jiān)管規(guī)定為該公司打開了機遇之門。這家公司相信，它的長期基地現(xiàn)在可能會為其帶來回報。 雷迪首席運營官Erez israel在JPM的會議上說，“在過去20年里，我們在中國銷售了大約1億美元的產(chǎn)品，即使在困難時期，我們也從未離開過中國，希望現(xiàn)在我們能從中受益?！?/p> israel在去年10月該公司公布第二季度業(yè)績時發(fā)布的概述的基礎(chǔ)上，就該公司在中國的發(fā)展計劃提供了更多細節(jié)。中國最近出臺了一系列監(jiān)管改革措施，制定了接受外國臨床試驗數(shù)據(jù)以獲得新藥批準的規(guī)范，旨在鼓勵創(chuàng)新和加快藥品審批。該公司認為，其美國產(chǎn)品組合中的70種產(chǎn)品可以滿足中國新的監(jiān)管要求，其中一些產(chǎn)品的注冊已經(jīng)開始。 這位Teva Pharmaceutical前高管表示：“其中一些甚至很快就會推出，對此我們很有經(jīng)驗，因為我們過去在中國進行注冊的時間比這更長?！钡麤]有提供產(chǎn)品細節(jié)。 israel在JPM會議中還提到了在中國特定地區(qū)擴大當?shù)刂圃鞓I(yè)和合作伙伴關(guān)系的計劃。該公司在中國現(xiàn)有的子公司昆山羅潭藥業(yè)有限公司（KRRP）是與加拿大羅潭集團合資成立的。2017年，雷迪的另一家子公司雷迪（無錫）藥業(yè)有限公司也在中國成立。 與中國監(jiān)管機構(gòu)建立了良好的關(guān)系，熟悉中國所有省份的商業(yè)化進程，這些都是雷迪在市場擴張過程中有利于該公司的其他優(yōu)勢。israel說：“我們目前的產(chǎn)品有70種，公司希望通過引進更多的產(chǎn)品來大舉進入中國市場，而我們要在中國市場格局發(fā)生變化的情況下這樣做。” 對印度市場的新一輪攻勢是雷迪戰(zhàn)略的另一個關(guān)鍵組成部分，管理層認識到，該公司可能沒有像它本應(yīng)做到的那樣專注于印度市場?！袄椎显?jīng)是印度市場的重要參與者，現(xiàn)在我們將帶著新產(chǎn)品回歸”。israel補充說，在過去18個月中，該公司管理層約有70％發(fā)生了變化。 UroGen公司希望UGN-101能賣個“好價錢” 紐約生物技術(shù)公司UroGen尚未決定對UGN-101（%0.4絲裂霉素凝膠）的定價，該產(chǎn)品用于治療第三階段的上尿路移行細胞癌。該公司新任首席執(zhí)行官Liz Barrett在JPM會議中表示，基于該藥的價值，它的價格可能不菲。 UGN-101是絲裂霉素C的緩釋制劑，絲裂霉素C是一種DNA交聯(lián)化療藥物，冷凍后為液體，但在體內(nèi)變?yōu)楣腆w，由UroGen公司的RTGel技術(shù)平臺開發(fā)。 Barrett是最近才加入UroGen的，這家生物技術(shù)公司于1月3日宣布，曾任諾華腫瘤學(xué)公司（Novartis Oncology）負責(zé)人的Liz Barrett將加入該公司，監(jiān)督UGN-101的批準和發(fā)布。 1月8日，該公司發(fā)布了其奧林匹斯III期研究的額外數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示61名可評估的患者中有57％接受了UGN-101，以治療低級別上尿路移行細胞癌，且在其主要疾病評估時間點實現(xiàn)了完全響應(yīng)。 Barrett表示，UroGen計劃在2020年推出UGN-101。 該公司已做了大量準備工作，但尚未確定定價。Barrett說，目前的治療涉及多種共病和手術(shù)，因此從藥物經(jīng)濟學(xué)的角度來看，其價值主張是強有力的?！拔覀兎浅Ｓ行判?，我們將能夠提出一個相當可觀的價格，”她說。 該公司在II期還有一種名為UGN-102（0.18%絲分裂霉素）的腫瘤特化制劑，但該公司高管表示，他們迫切希望將研發(fā)范圍擴大到這種疾病之外。 UroGen已經(jīng)與艾爾?。ˋllergan）建立了合作關(guān)系，利用其RTGel技術(shù)平臺，開發(fā)一種用于膀胱過度活躍癥的肉毒桿菌素產(chǎn)品。 “目前，肉毒桿菌毒素的治療方法是，患者必須在膀胱中注射大約40到60次肉毒桿菌毒素。而RTGel只需注射一次肉毒桿菌素就能達到療效。所以你可以想象這對患者來說是多么重大的進步”，Barrett在JPM會議中說道。 大型交易的進行使生物技術(shù)投資者信心倍增 Loncar Investments首席執(zhí)行官Brad Loncar表示，在生物技術(shù)股市經(jīng)歷了2018年下半年的艱難時期以及12月的整體市場低迷之后，投資者對于今年登上飛機前往摩根大通的熱情不高。 Loncar說：“人們不可能在2019年對生物技術(shù)抱有更低的期望了，沒有人希望與任何生物技術(shù)公司有任何關(guān)系?！比欢鴷h開始前后的兩項大型并購交易改變了這一情形。 1月3日，百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb ）宣布計劃以740億美元收購新基制藥（Celgene）。緊接著，禮來公司（Eli Lilly ）于1月7日出手，同意以80億美元收購Loxo Oncology。 考慮到兩家公司在后期的研發(fā)上都遭遇了重大挫折，百時美施貴寶和新基的合作是有意義的?！斑@兩家公司都艱難地進入到2019年，”Loncar說。他補充道，百時美施貴寶和新基需要做些事情來安撫受挫的投資者，它們在一起可能比獨立運營時更強大。他指出，兩家公司預(yù)計在合并后實現(xiàn)價值25億美元的協(xié)同效應(yīng)。 但Loncar預(yù)計，因藥品定價壓力令支付方在談判中占上風(fēng)，所以這不會是今年唯一的大型并購交易。生物技術(shù)和制藥公司預(yù)測，由于凈藥物價格下降擠壓了收入，它們的營業(yè)利潤率將會下降。他說，制藥商將面臨壓力，他們必須聯(lián)合起來，擴大規(guī)模并提高議價能力，同時尋找提高經(jīng)營效率、降低成本的途徑。 禮來對Loxo Oncology的收購也吸引了很多投資者的注意。對此，Loncar表示：“事情總是瞬息萬變，而這就是正在發(fā)生的事實?！?/p>
