如何應對洶涌澎湃的基因療法大潮？
美國食品藥品監(jiān)管局（FDA）開出了最新的處方。
說起基因療法大潮來襲，一點也不夸張。預計今年到明年，每年有200多的新的基因療法申報臨床試驗，而且，目前在FDA備案的基因和細胞療法已經(jīng)達到了800多個。
按照這樣的臨床試驗速度和成功率，F(xiàn)DA預計，5年后的2025年，每年將批準10-20個細胞和基因療法。
面對這樣的來勢洶洶的大潮，而FDA的財政年度撥款還沒到位的情況下，如何繼續(xù)工作呢？
“我們正在努力擴大我們的審評員隊伍, 這些審評員專門評估這些新療法, 以跟上新產(chǎn)品開發(fā)的快速發(fā)展。我們的最終目標是在負責監(jiān)督這些產(chǎn)品的臨床調(diào)查、開發(fā)和審查的小組中增加約50名臨床評審員?！?/span>
FDA局長戈特利布（Scott Gottlieb）和負責新生物制品（BLA）審評審批的主任，彼特馬克斯（Peter Marks）在一篇最新的文章中表示道。
基因和細胞產(chǎn)品大潮來襲，反映了顯著的科學進步和這些新創(chuàng)新的臨床前景。
基因和細胞療法的發(fā)展及其在人類健康中的應用, 類似上一波抗體藥物發(fā)展加速一樣, 將帶來治療疾病的根本改變。
單克隆抗體藥, 是產(chǎn)品創(chuàng)新引發(fā)了產(chǎn)品進步的拐點, 從而讓抗體藥物一舉成為醫(yī)療的支柱。
由于廣泛采用安全和有效的平臺, 使抗體人源化, 并最終發(fā)展出完全人源化的單克隆抗體。
對比基因治療, 這同樣是一種產(chǎn)品創(chuàng)新, 標志著這些療法發(fā)展的拐點, 也導致了新產(chǎn)品開發(fā)的激增和熱潮來襲。
這個開發(fā)的熱潮的驅(qū)動力, 是提供基因治療產(chǎn)品的安全和有效的載體的出現(xiàn), 其中就包括了腺病毒相關病毒（AAV）載體。
如何圍繞這些產(chǎn)品相關問題，推進與創(chuàng)新有關的政策呢？
基因治療產(chǎn)品現(xiàn)在有可能治愈許多疑難雜癥，并從根本上改變許多其他難治性疾病的軌跡。
為了更好地推動這些新療法，F(xiàn)DA計劃在2019年引入更多的新的政策指導和其他進展。這些新政策包括：
第一, 將與開發(fā)商合作, 最大限度地利用FDA的快速通道計劃。
這些快速通道包括：再生醫(yī)學高級治療 (RMAT) 的指定和加速批準。
“這些對于比現(xiàn)有的治療嚴重或危及生命的疾病或癥狀的療法, 能提供有意義的治療優(yōu)勢的基因療法，加速批準途徑，提供了一些獨特的機會?！?/span>
第二, 加速批準可能為新的治療方法，包括對于顯著的、未得到滿足的醫(yī)療需求和有潛在治療效益的新療法。
但這一途徑也為 FDA 提出了更高的要求, 要求上市后的隨訪研究。由于與基因治療產(chǎn)品相關的許多風險與產(chǎn)品的耐久性和罕見的非目標效應的可能性問題有關, 因此進行上市前的試驗可能不可行 解決所有的理論風險。
第三, 規(guī)劃一系列與產(chǎn)品開發(fā)的不同領域相關的臨床指導文件。
“這些推進的臨床指導文件中, 包括血友病等遺傳性血液疾病基因治療產(chǎn)品開發(fā)的指導文件?！?/span>
“我們還打算制定一份指導文件, 就與某些神經(jīng)退行性疾病的基因治療產(chǎn)品開發(fā)有關的產(chǎn)品開發(fā)問題提供建議?！?/span>
這些指導性文件就包括一項如何針對單基因突變導致的疾病。
“當基因治療產(chǎn)品的目標是一個潛在的單基因遺傳突變, 導致一個嚴重的疾病，而且沒有可用的治療方案。在這個情況下, 基因治療可以提供改變或治愈潛在基因缺陷的潛力。”
