Tachi Yamada在跨國(guó)藥企研發(fā)界如雷貫耳，他先后在葛蘭素史克（GSK）任首席科學(xué)家和武田的研發(fā)總裁。最近，Yamada幫助創(chuàng)立的一家基因公司，融到1.16億美元資金。
這家公司， Passage Bio，由Yamada和位于費(fèi)城的賓州大學(xué)基因中心的詹姆斯威爾遜（James Wilson）共同創(chuàng)立，旨在利用基因技術(shù)治療一系列罕見腦部疾病。
（Tachi Yamada。網(wǎng)絡(luò)照片）
Passage Bio得到來(lái)自?shī)W博資本（OrbiMed Advisors）的1.155億美元的A輪融資。
除了奧博資本和Frazier之外，Versant Ventures，New Leaf Venture Partners，維吾資本（Vivo Capital）和禮來(lái)亞洲（Lilly Asia Ventures）也參與了此輪融資。
該公司CEO是前罕見病藥企巨頭的Alexion公司的聯(lián)合創(chuàng)始人Stephen Squinto，他與Wilson和目前擔(dān)任Frazier Healthcare Partners的風(fēng)險(xiǎn)投資人Yamada一起組建了該公司。
Wilson擔(dān)任該公司的首席科學(xué)顧問，而Yamada擔(dān)任公司主席。
Passage公司將為賓大開發(fā)的五種基因療法的開發(fā)提供資金的支持。
進(jìn)入2019年，罕見病的研發(fā)明顯加速，尤其是在基因治療方面。
另外，Passage公司還有其他七個(gè)備選基因療法可以開發(fā)和推進(jìn)授權(quán)。其中進(jìn)展最快的兩種基因療法：一種用于治療GM1神經(jīng)節(jié)苷脂病，這種疾病的嬰兒通常在2歲之前死亡；另一種用于治療額顳葉癡呆癥。
該公司在一份聲明中說(shuō)，他們將在2020年初開始這兩種療法的臨床試驗(yàn)。
如果Passage公司內(nèi)部合作一切順利的話，賓大將負(fù)責(zé)進(jìn)行臨床前工作，然后將開發(fā)出來(lái)的基因療法交給Passage公司進(jìn)行臨床試驗(yàn)并最終商業(yè)化。
--基因療法過(guò)山車--
目前資本市場(chǎng)針對(duì)基因治療的融資正在如火如荼，追捧有加。
基因治療的手段就是使用經(jīng)過(guò)改造的病毒或其他“載體”，將健康的基因傳遞到細(xì)胞中，以取代有缺陷的或缺失的基因。理論上這種療法可以根除引起患者發(fā)病的原因，并且通過(guò)一次治療就可以為患者提供持久的，甚至是永久性的治愈 （請(qǐng)參考：基因療法 你問我答！）。
由于過(guò)去幾十年基因治療領(lǐng)域的不懈努力，這種療法已經(jīng)開始達(dá)到預(yù)期承諾效果，盡管在90年代有數(shù)十億美元投入到基因治療研究和成立相關(guān)公司，但是經(jīng)歷了多年的風(fēng)雨浮沉之后，直到2018年，第一個(gè)用于遺傳性眼病的基因治療, Spark公司的Luxturna，才獲得FDA批準(zhǔn)上市 （請(qǐng)參考：圖說(shuō): 基因療法 Luxturna三部曲）。
20年前，基因治療先驅(qū)James Wilson因?yàn)榕R床試驗(yàn)風(fēng)波陷入爭(zhēng)議，同時(shí)基因治療這個(gè)新興領(lǐng)域也因此處于最暗淡的時(shí)期。由于生物制藥高管Tachi Yamada的幫助，才使得James Wilson得以繼續(xù)在基因治療領(lǐng)域工作。
1999年，Wilson參與了一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)的參加者，一名名叫杰西·格辛格(Jesse Gelsinger)的少年不治身亡，導(dǎo)致了基因療法的投資迅速降溫并且持續(xù)多年。
(James Wilson。網(wǎng)絡(luò)照片）
Wilson的基因研究工作能得以繼續(xù)，要感謝當(dāng)時(shí)在SmithKline-Beecham(現(xiàn)在葛蘭素史克(GSK))任首席科學(xué)家的導(dǎo)師Yamada的支持。Yamada后來(lái)成為武田制藥的高管。
Wilson在2015年在Xconomy的采訪中表示，在他被禁止從事臨床試驗(yàn)長(zhǎng)達(dá)五年的困難時(shí)期，曾向Yamada尋求建議。Yamada鼓勵(lì)Wilson繼續(xù)他的研究?！八f(shuō)，‘我相信你。我想你能行。那么你需要多少錢呢?’”威爾遜在2015年說(shuō)。
“我問：‘你是什么意思?’” “他說(shuō):‘SmithKline-Beecham公司愿意資助你的工作?！?”
這成就了基因治療領(lǐng)域關(guān)鍵時(shí)刻的一段佳話。
--腺相關(guān)病毒前景--
Wilson后來(lái)成為推進(jìn)腺相關(guān)病毒(AAV)的關(guān)鍵人物，而腺相關(guān)病毒(AAV)是目前最常用的基因治療載體（請(qǐng)參考：腺相關(guān)病毒難過(guò)劑量坎 罕見病基因試驗(yàn)遭叫停）。
Wilson共同創(chuàng)立的RegenXBio公司(納斯達(dá)克上市:RGNX)，將AAV載體授權(quán)給幾家公司。
AAV載體被用于許多表現(xiàn)優(yōu)異的基因治療產(chǎn)品:Luxturna、血友病和脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療即將獲得FDA批準(zhǔn)。杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）、帕金森病等許多基因治療正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)（請(qǐng)參考：開年: 基因治罕見病募資 8家藥企吸金）。
這項(xiàng)技術(shù)發(fā)展如此之快，因此FDA最近宣布了一項(xiàng)長(zhǎng)期計(jì)劃，以適應(yīng)預(yù)期中的基因療法批準(zhǔn)申請(qǐng)的激增（請(qǐng)參考：百個(gè)基因療法來(lái)襲 美國(guó)FDA也為錢發(fā)愁！）。
Wilson在一次演講中說(shuō):“我們賓大的研究團(tuán)隊(duì)經(jīng)驗(yàn)豐富，在AAV研究方面已經(jīng)領(lǐng)先20多年。
”“我們對(duì)這個(gè)團(tuán)隊(duì)的能力有信心，通過(guò)臨床開發(fā)的努力，有朝一日為罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)單基因疾病提供新的治療方法，從而為長(zhǎng)期沒有滿意的療法，卻受死亡威脅的患者，提供新的治療方案?！?nbsp;
參考文章：
https://xconomy.com/national/2019/02/14/passage-bio-gets-116m-as-wilson-yamada-team-up-on-gene-therapy-again/
