今日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)諾華公司開(kāi)發(fā)的Mayzent（siponimod）上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，其中包括復(fù)發(fā)緩解型（relapsing-remitting）疾病和活躍的繼發(fā)進(jìn)展型疾?。╝ctive SPMS）。
多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊保護(hù)神經(jīng)的髓鞘，導(dǎo)致大腦與身體其它部位的信息交流受阻。大多數(shù)患者在20-40歲之間第一次出現(xiàn)癥狀。MS是青壯年中造成神經(jīng)性殘疾的最常見(jiàn)原因之一，在女性中發(fā)病率高于男性。全球有大約230萬(wàn)患者受到MS的困擾，其中3-5%為兒童或青少年。
對(duì)于大多數(shù)患者來(lái)說(shuō)，MS的最初形態(tài)為復(fù)發(fā)-緩解（relapsing-remitting）型，患者在癥狀加劇的發(fā)作期之后出現(xiàn)緩解期。然而這些緩解可能并不完全，導(dǎo)致患者仍然保留一定程度上的殘留殘疾。成人患者中另外兩類(lèi)MS患者為繼發(fā)進(jìn)展型MS和原發(fā)進(jìn)展型MS，這兩類(lèi)患者的殘疾不因?yàn)槌霈F(xiàn)緩解期而獲得緩解，最終緩解期消失。
▲Siponimod的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：Vaccinationist [Public domain]）
諾華公司開(kāi)發(fā)的Mayzent是一種對(duì)S1P受體特定亞型具有高度選擇性的S1P受體調(diào)控劑。它能夠與淋巴細(xì)胞表面表達(dá)的S1P1受體亞型相結(jié)合，防止淋巴細(xì)胞進(jìn)入MS患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS），從而降低炎癥反應(yīng)。臨床前研究表明，這一藥物可以防止神經(jīng)突觸出現(xiàn)神經(jīng)退行性病變，并且促進(jìn)CNS的髓鞘再生。它具有改變疾病進(jìn)程的潛力。
Mayzent的批準(zhǔn)是基于包含1651名SPMS患者的臨床試驗(yàn)。試驗(yàn)結(jié)果表明，Mayzent組患者出現(xiàn)確認(rèn)殘疾進(jìn)展的比例顯著少于對(duì)照組。而且，Mayzent能夠減少這些患者疾病復(fù)發(fā)的頻率。
“MS可能對(duì)患者的生活產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響，”FDA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)科產(chǎn)品部主任Billy Dunn博士說(shuō)：“我們將致力于與醫(yī)藥公司合作，進(jìn)一步開(kāi)發(fā)更多治療MS患者的療法。”
參考資料：
[1] FDA approves new oral drug to treat multiple sclerosis. Retrieved March 26, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634469.htm
[2] Novartis announces FDA and EMA filing acceptance of siponimod, the first and only drug shown to meaningfully delay disability progression in typical SPMS patients. Retrieved March 26, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-and-ema-filing-acceptance-siponimod-first-and-only-drug-shown-meaningfully-delay-disability-progression-typical-spms-patients
