今日，FDA宣布，批準德國默克（Merck KGaA）旗下默克雪蘭諾（Merck Serono）開發(fā)的Mavenclad（cladribine）上市，治療復發(fā)性多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，包括復發(fā)緩解型疾?。≧RMS）和活躍的繼發(fā)進展型疾病（active SPMS）。Mavenclad不適用于臨床孤立綜合征（CIS）患者。這是繼諾華的Mayzent之后，FDA本周批準的第二款治療多發(fā)性硬化癥的口服療法。
多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統(tǒng)攻擊保護神經的髓鞘，導致大腦與身體其它部位的信息交流受阻。大多數患者在20-40歲之間第一次出現癥狀。MS是青壯年中造成神經性殘疾的最常見原因之一，在女性中發(fā)病率高于男性。全球有大約230萬患者受到MS的困擾，其中3-5%為兒童或青少年。
Mavenclad是一種合成嘌呤核苷，它通過干擾B細胞和T細胞中DNA的修復和復制，達到從血循環(huán)中降低B細胞和T細胞數目的效果。這導致更少的免疫細胞能夠攻擊髓鞘，從而降低MS患者的髓鞘因為自身免疫系統(tǒng)的攻擊而造成的損傷。這款口服療法已經在2017年獲得歐盟批準，治療復發(fā)型MS患者。
FDA對Mavenclad的批準是基于包括1326名復發(fā)型MS患者的臨床試驗結果。這些患者在過去12個月里至少出現過一次疾病復發(fā)。與安慰劑相比，Mavenclad能夠顯著降低患者疾病復發(fā)的頻率，并且減少患者殘疾的進展。鑒于Mavenclad的安全性特征，FDA建議這款療法用于治療對其它療法沒有反應的MS患者。
“我們致力于支持開發(fā)治療多發(fā)性硬化癥患者的安全有效療法，”FDA藥物評估和研究中心神經科產品部主任Billy Dunn博士說：“Mavenclad的批準標志著使用其它治療方法未能見效的患者又多了一款新的治療選擇。”
參考資料：
[1] FDA approves new oral treatment for multiple sclerosis. Retrieved March 29, 2019, from https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm634837.htm
[2] Baker et al., (2017). Both cladribine and alemtuzumab may effect MS via B-cell depletion. Neurology Neuroimmunology & Neuroinflammation. Doi: 10.1212/NXI.0000000000000360
[3] European Commission Grants Approval for Mavenclad (Cladribine Tablets) . Retrieved March 29, 2019, from https://www.emdgroup.com/en/news/mavenclad-25-08-2017.html
