今日，行業(yè)領(lǐng)先的RNAi療法公司Alnylam Pharmaceuticals與Regeneron Pharmaceuticals公司聯(lián)合宣布，雙方達成研發(fā)協(xié)議，合作發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和推廣RNAi療法，治療多種類型疾病。這一合作涵蓋的靶標分布廣泛，除了表達在肝臟的靶標以外，還包括表達在眼睛和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）中的靶標。這一合作反映了Alnylam在開發(fā)RNAi療法方面取得的進步，也體現(xiàn)出RNAi療法在去年獲得FDA批準之后，正在日趨走向成熟，發(fā)揮它治療疾病的潛力。
RNA干擾現(xiàn)象早在20年前就被發(fā)現(xiàn)，Alnylam公司也在2002年就開始開發(fā)RNAi療法，然而，直到去年8月，第一款RNAi療法才獲得FDA批準上市。將RNA分子如何安全有效地遞送到細胞內(nèi)部一直是一個開發(fā)RNAi療法需要面對的重要挑戰(zhàn)。目前開發(fā)的大多數(shù)RNAi療法都通過化學修飾來增強RNAi療法被肝臟細胞吸收的能力。而這項合作的研發(fā)方向表明，將RNAi療法靶向遞送到其它組織的技術(shù)也開始成熟。
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根據(jù)協(xié)議，Regeneron將領(lǐng)導針對眼科疾病的所有研發(fā)和推廣項目，Alnylam有權(quán)獲得里程碑付款和潛在銷售分成。雙方將合作推進并交替領(lǐng)導CNS研發(fā)項目。這項合作同時包括一系列靶向肝臟靶標的RNAi療法研發(fā)項目。其中包括針對C5補體的RNAi療法cemdisiran。兩家公司將評估將cemdisiran與Regeneron公司開發(fā)的抗C5抗體pozelimab聯(lián)用，在治療C5補體介導疾病中的效果。
Regeneron公司將支付4億美元前期付款，并且對Alnylam公司進行4億美元的股權(quán)投資，根據(jù)近期里程碑，Alnylam還可能獲得2億美元付款。
▲Regeneron公司總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos博士（圖片來源：Regeneron公司官網(wǎng)）
“我們認為使用資源最好的方式是投資潛在革命性科學突破，它們可能為嚴重疾病患者帶來創(chuàng)新療法。這一合作將結(jié)合RNAi治療多種疾病的潛力，和Regeneron公司世界領(lǐng)先的遺傳學研究和靶標發(fā)現(xiàn)引擎，”Regeneron公司總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos博士說：“它讓我們能夠靶向細胞內(nèi)靶標，與我們在抗體方面的專長構(gòu)成互補。我們已經(jīng)開始在眼睛和CNS中尋找適于RNAi靶向的靶標。”
參考資料：
[1] Alnylam Gets $800M From Regeneron to Bring RNAi to Eye, Brain Diseases. Retrieved April 8, 2019, from https://xconomy.com/life-sciences/?utm_source=navigation-big&utm_medium=button&utm_campaign=navigation
[2] Alnylam and Regeneron Announce Broad Collaboration to Discover, Develop and Commercialize RNAi Therapeutics Focused on Ocular and Central Nervous System (CNS) Diseases. Retrieved April 8, 2019, from http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-and-regeneron-announce-broad-collaboration-discover
[3] As Key Data Loom, Nobel Winner Mello Reflects on RNAi “Sci-Fi” Story. Retrieved April 8, 2019, from https://xconomy.com/boston/2017/09/06/as-key-data-looms-nobel-winner-mello-reflects-on-rnai-sci-fi-story/?single_page=true
