近日，藥明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA批準(zhǔn)該公司開發(fā)的IDH1抑制劑Tibsovo擴(kuò)展適應(yīng)癥范圍，用于一線治療攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）基因突變的急性骨髓性白血?。ˋML）患者。這些患者超過75歲或者由于其它合并癥不能接受強(qiáng)力誘導(dǎo)化療。根據(jù)Agios的新聞稿，對(duì)于攜帶IDH1基因突變并且無法接受強(qiáng)力化療的新確診AML患者來說，Tibsovo是第一款也是唯一一款獲批療法。
AML是成人中最常見的急性白血病，疾病進(jìn)展快速，五年生存率約為27%。化療是目前的標(biāo)準(zhǔn)治療，但大部分患者對(duì)化療沒有反應(yīng)，進(jìn)展為復(fù)發(fā)/難治性AML。在大約6%~10%的AML病例中，存在IDH1基因突變，造成正常的血液干細(xì)胞分化受阻，引起發(fā)病。IDH1基因變異通常與AML患者的不良預(yù)后相關(guān)。
Tibsovo是一款“first-in-class”口服IDH1抑制劑。它已于2018年7月獲得FDA批準(zhǔn)，治療攜帶IDH1基因突變的復(fù)發(fā)/難治性AML成人患者。
▲Tibsovo的作用機(jī)理（圖片來源：Agios官網(wǎng)）
這一批準(zhǔn)是基于Tibsovo在一項(xiàng)開放標(biāo)簽、單臂多中心臨床試驗(yàn)中的結(jié)果。這項(xiàng)試驗(yàn)包括28名新確診的AML患者，他們攜帶IDH1基因突變，并且由于年齡超過75歲或者患有其它合并癥而無法接受強(qiáng)力誘導(dǎo)化療。試驗(yàn)結(jié)果表明，接受Tibsovo治療的患者中28.6%達(dá)到完全緩解（CR），14.3%達(dá)到完全緩解加部分血液學(xué)改善（CRh）。達(dá)到CR或CRh的患者中58.3%在接受治療1年后仍處于緩解期。
“即使近兩年來多種創(chuàng)新AML療法獲得批準(zhǔn)，很多新確診的患者由于年齡或其它合并癥的原因，無法接受已有療法的治療，”Agios公司首席醫(yī)學(xué)官Chris Bowden博士說：“今天的批準(zhǔn)，為這些攜帶IDH1基因突變的患者提供了一款口服靶向治療選擇。他們可能沒有其它治療選擇。同時(shí)，我們將進(jìn)一步擴(kuò)展Tibsovo在治療新確診AML患者方面的適用范圍。”
目前，Tibsovo在3期臨床試驗(yàn)中與化療相結(jié)合，作為一線療法治療新確診的AML患者。Tibsovo與阿扎胞苷（azacitidine）構(gòu)成的組合療法也獲得了FDA授予的突破性療法認(rèn)定。我們期待這款創(chuàng)新療法能夠?yàn)楦郃ML患者造福。
參考資料：
[1] Agios Announces FDA Approval of Supplemental New Drug Application (sNDA) for TIBSOVO? as Monotherapy for Newly Diagnosed Adult Patients with IDH1 Mutant Acute Myeloid Leukemia (AML) Not Eligible for Intensive Chemotherapy. Retrieved May 2, 2019, from https://finance.yahoo.com/news/agios-announces-fda-approval-supplemental-171847090.html
[2] Agios. Retrieved May 2, 2019, from https://www.agios.com/
