近日，BioMarin制藥公司宣布，其罕見(jiàn)病治療藥物Vimizim（Elosulfase Alfa）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局上市批準(zhǔn)，用于治療黏多糖貯積癥IVA型（MPS IVA）患者。值得一提的是，Vimizim是中國(guó)首個(gè)黏多糖貯積癥藥物，也是我國(guó)第一批《臨床急需境外新藥名單》里的品種。
MPS IVA是一種罕見(jiàn)的遺傳疾病，由于體內(nèi)降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶體酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代謝物硫酸角質(zhì)素（KS）和6-硫酸軟骨素在多器官和組織內(nèi)逐漸貯積，進(jìn)而導(dǎo)致器官功能減退。最常見(jiàn)特征為進(jìn)展性骨骼發(fā)育不良、頻繁手術(shù)以及活動(dòng)能力、呼吸功能受限和早期死亡。
目前，MPS IVA在發(fā)達(dá)國(guó)家影響著約3000人。臨床上黏多糖貯積癥的治療主要有骨髓移植或造血干細(xì)胞移植 、酶替代治療，但在中國(guó)尚無(wú)MPS IVA治療藥物或酶替代等治療方法。根據(jù)藥品審評(píng)中心的公告，BioMarin公司的Vimizim是目前唯一一種適用于MPS IVA患者疾病緩解的藥物。
2014年2月，Vimizim在美國(guó)獲得FDA批準(zhǔn)上市。作為內(nèi)源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的補(bǔ)充，該藥能顯著改善患者的肌肉強(qiáng)度、關(guān)節(jié)功能和心肺功能等，改善患者的生存質(zhì)量。上市5年后，該藥已在全球50多個(gè)國(guó)家治療超過(guò)1300名患者。
2018年5月，中國(guó)發(fā)布《第一批罕見(jiàn)病目錄》，將黏多糖貯積癥納入我國(guó)罕見(jiàn)病范疇。同年11月，Vimizim入選我國(guó)第一批《臨床急需境外新藥名單》。這意味著，Vimizim有資格在中國(guó)得到優(yōu)先審評(píng)。
據(jù)了解，申請(qǐng)人百傲萬(wàn)里(上海)生物醫(yī)藥公司在2017年首次向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交了Vimizim的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（JXSL1700009國(guó)），該申請(qǐng)隨后被納入優(yōu)先審評(píng)。今年2月，申請(qǐng)人向藥監(jiān)局遞交了該藥的補(bǔ)充申請(qǐng)，同時(shí)，將藥物申請(qǐng)事項(xiàng)變更為上市審評(píng)。
▲圖片來(lái)源：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局行政事項(xiàng)受理服務(wù)
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員，兒科學(xué)及內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)科帶頭人羅小平教授表示：“Vimizim是首個(gè)也是目前唯一能夠治療這種非常罕見(jiàn)的進(jìn)行性退行性、常染色體隱性溶酶體貯積癥的疾病特異性治療方案。”
目前，Vimizim以中文名依洛硫酸酯酶α注射液（商品名唯銘贊）在中國(guó)獲得上市批件。該藥的獲批，也為中國(guó)MPS IVA型罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多治療選擇。
“我們很高興能夠?yàn)橹袊?guó)MPS IVA患者提供首個(gè)藥物療法，并在此基礎(chǔ)上為中國(guó)罕見(jiàn)病患者提供服務(wù)?！盉ioMarin董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Jean-Jacques Bienaime表示，希望能繼續(xù)為那些罹患罕見(jiàn)遺傳病存在未滿(mǎn)足醫(yī)療需求的患者提供療法。
