日前，Vertex Pharmaceuticals宣布將增強(qiáng)其基因編輯能力，以開發(fā)針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）與1型肌強(qiáng)直性營(yíng)養(yǎng)不良（DM1）的新型療法。為此，它與CRISPR Therapeutics拓展了現(xiàn)有的研發(fā)合作，并將收購(gòu)Exonics Therapeutics。

在與CRISPR Therapeutics的合作上，Vertex將支付1.75億美元的先期付款，獲得其CRISPR/Cas9技術(shù)、新型核酸內(nèi)切酶、向?qū)NA、以及AAV載體的獨(dú)家權(quán)益，開發(fā)治療DMD與DM1的基因編輯療法。基于后續(xù)的研發(fā)和監(jiān)管里程碑，CRISPR Therapeutics還有望獲得10億美元的里程碑付款。

此外，Vertex也與Exonics達(dá)成收購(gòu)協(xié)議。目前，Exonics在DMD和其他疾病的治療上有著專有的技術(shù)與知識(shí)產(chǎn)權(quán)。在收購(gòu)后，其DMD臨床前動(dòng)物模型將助力Vertex進(jìn)行新型療法的開發(fā)。預(yù)計(jì)這一收購(gòu)將在今年第三季度完成。據(jù)估計(jì)，這一收購(gòu)金額約為10億美元，包括2.45億美元的先期付款。

▲Exonics的技術(shù)簡(jiǎn)介（圖片來源：Exonics公司官網(wǎng)）

“通過與CRISPR拓展合作，并收購(gòu)Exonics，我們將所需的知識(shí)產(chǎn)權(quán)、技術(shù)、以及科學(xué)專精帶到一塊，開發(fā)治療DMD和DM1的領(lǐng)先基因編輯平臺(tái)。我們的戰(zhàn)略是投資科學(xué)創(chuàng)新，為罹患嚴(yán)重疾病的患者帶來革命性的療法，這些合作符合我們的戰(zhàn)略，”Vertex的總裁兼首席執(zhí)行官Jeffrey Leiden博士說道：“我們將繼續(xù)打造小分子和核酸技術(shù)的工具箱，驅(qū)動(dòng)科學(xué)創(chuàng)新，為更多疾病帶來革命性療法?！?/span>

參考資料：

[1] Vertex Expands into New Disease Areas and Enhances Gene Editing Capabilities Through Expanded Collaboration with CRISPR Therapeutics and Acquisition of Exonics Therapeutics, Retrieved June 6, 2019, from https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-expands-new-disease-areas-and-enhances-gene-editing