日前,艾爾建(Allergan)宣布,FDA批準了其A型肉毒桿菌毒素(Botulinum Toxin A,BOTOX)擴大適應癥,治療兒童患者(2至17歲)的上肢痙攣。此外,用于治療兒童患者下肢痙攣的擴大適應癥申請,有望在2019年的第4季度得到批復。今年是BOTOX上市30周年,這是這款“老藥”獲得FDA批準的第十個適應癥。
兒童痙攣的常見原因包括腦癱,創(chuàng)傷性腦損傷,多發(fā)性硬化癥,脊髓損傷和中風,這是影響個人活動能力和保持平衡以及姿勢能力的一組疾病。痙攣表現(xiàn)為肌肉緊張和僵硬,程度為中重度不等。兒童上肢痙攣能顯著影響他們的發(fā)育和生活質量,特別是正處于生長發(fā)育期的兒童非常虛弱,迫使他們需要持續(xù)的護理。這些兒童患者需要新的治療選擇幫助他們緩解痙攣,從而提高活動能力和生活質量。
肉毒桿菌毒素是一種神經毒素,它作用于膽堿能運動神經末梢,拮抗鈣離子的作用,干擾乙酰膽堿從運動神經末梢的釋放,促使肌纖維不能收縮,,因而能降低肌張力,緩解痙攣。艾爾建開發(fā)的BOTOX是一種A型肉毒桿菌毒素,自1989年上市以來,已經獲批用于治療包括眼瞼痙攣和斜視,成人上,下肢痙攣、慢性偏頭疼、神經性尿失禁、膀胱過度活動綜合征等多種適應癥。BOTOX長久而完善的安全性和有效性記錄,使得它可以成為兒童患者的一個重要的治療選擇。
▲BOTOX的作用機理示意圖(圖片來源:Botox官網)
本次適應癥的獲批是基于兩項超過200名上肢痙攣的兒童患者參與的3期臨床試驗,包括為期12周的雙盲試驗,以及長達一年的開放標簽試驗。
艾爾建的首席研發(fā)官David Nicholson博士說:“眼見兒童被任何程度的上肢痙攣折磨,都會讓見者難過。本次FDA的批準對艾爾建意義特殊,因為我們現(xiàn)在可以為這些兒童患者及其家人提供BOTOX這一療法選擇。這次批準也是自1989年BOTOX獲批治療眼瞼痙攣和斜視以來,實現(xiàn)的又一座里程碑。這與艾爾建持續(xù)的創(chuàng)新精神和對BOTOX 30年來堅持不懈的研發(fā)投入是密不可分的?!?/span>
參考資料:
[1] FDA Approves BOTOX? (onabotulinumtoxinA) for Pediatric Patients with Upper Limb Spasticity. Retrieved June 21, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-botox-onabotulinumtoxina-for-pediatric-patients-with-upper-limb-spasticity-300872470.html
[2] BOTOX官網. Retrieved June 21, 2019, from https://www.botoxmedical.com/