6月24日， 專注于開(kāi)發(fā)治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病創(chuàng)新藥的生物制藥公司——凱瑞康寧（XW Laboratories）宣布，美國(guó)FDA授予其在研新藥XWL-008孤兒藥資格(Orphan Drug Designation )，用于治療發(fā)作性睡?。ㄓ址Q嗜睡癥）。
嗜睡癥是一種慢性神經(jīng)系統(tǒng)睡眠障礙疾病，患者的睡眠-覺(jué)醒周期調(diào)節(jié)異常。這種疾病的典型特征是白天過(guò)度嗜睡和猝倒（由情緒引發(fā)的肌肉突然失去控制能力）。公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示，在美國(guó)發(fā)作性睡病的發(fā)病率約為1/2000，全世界有約有3百萬(wàn)人患有這種疾病。
根據(jù)凱瑞康寧最近完成的XWL-008的臨床1期研究數(shù)據(jù)顯示，XWL-008具有良好的安全性，耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)特征。據(jù)悉，該公司現(xiàn)在正準(zhǔn)備開(kāi)展臨床3期研究并將實(shí)施505(b)(2) NDA申報(bào)途徑，以盡快將這種新型候選藥物帶給全球發(fā)作性睡病患者。
美國(guó)FDA設(shè)立的孤兒藥資格是為符合用于罕見(jiàn)醫(yī)學(xué)疾病或在美國(guó)少于20萬(wàn)患者治療，預(yù)防或診斷臨床研究藥物提供“孤兒藥”資格認(rèn)定。獲得孤兒藥資格的公司能夠享受政府提供的激勵(lì)措施，其中包括臨床測(cè)試的稅收抵免，免除營(yíng)銷(xiāo)申請(qǐng)用戶費(fèi)用，以及獲得FDA批準(zhǔn)的七年?duì)I銷(xiāo)專營(yíng)權(quán)。
該藥被授予孤兒藥資格，被認(rèn)為是公司的一個(gè)重要里程碑。凱瑞康寧的創(chuàng)始人，首席執(zhí)行官向家寧博士表示，“我們很高興收到XWL-008用于治療發(fā)作性睡病的孤兒藥資格認(rèn)證。我們將繼續(xù)致力于XWL008的臨床開(kāi)發(fā)，使其成為這種罕見(jiàn)疾病的潛在一線治療用藥?！?/strong>
公開(kāi)資料顯示，凱瑞康寧公司的主要研發(fā)機(jī)構(gòu)設(shè)置在中國(guó)武漢市和中國(guó)臺(tái)灣新北市。凱瑞康寧擁有三個(gè)獨(dú)特新藥研發(fā)平臺(tái)并專長(zhǎng)于藥物設(shè)計(jì)，為其縮短甄選臨床候選藥物所需的時(shí)間提供了關(guān)鍵性的優(yōu)勢(shì)。
