近日，專注于慢性肝臟疾病以及癌癥治療領域的生物醫(yī)藥公司——拓臻生物（Terns Pharmaceuticals）宣布與GENFIT公司簽署了獨家產(chǎn)品授權和戰(zhàn)略合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，拓臻生物將獲得后者在研的PPAR α/δ雙重激動劑elafibranor在大中華區(qū)（包括中國大陸，中國香港，中國澳門及中國臺灣地區(qū)）的獨家開發(fā)、注冊和商業(yè)化權益，授權的適應癥包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）。
基于此次合作，GENFIT將獲得3500萬美元的首付款，并且有權利獲得不高于1.93億美元的臨床，注冊，和商業(yè)化里程碑付款。值得一提的是，此次合作是拓臻生物在2018年獲得禮來公司三個NASH產(chǎn)品全球獨家權益之后的又一大型交易。
拓臻生物在中國上海和美國舊金山灣區(qū)均設有辦公室，公司正在推進一系列NASH，以及癌癥領域的基于不同靶點的創(chuàng)新藥。ENFIT是一家專注于研發(fā)代謝疾病和肝臟疾病的創(chuàng)新藥企業(yè)。Elafibranor是其在研管線中的核心產(chǎn)品，針對NASH的適應癥研究目前正在全球臨床3期試驗中。除此之外，公司近期將開展原發(fā)性膽汁性膽管炎適應癥的全球3期試驗。
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪肝病(NAFLD)的重癥類型，由肝臟中脂肪過多堆積造成，可引起慢性肝臟炎癥和肝細胞損傷，且可導致纖維化、肝硬化，最終發(fā)展為肝癌或肝功能衰竭。原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種由膽管損傷造成的慢性疾病，膽管的損傷抑制肝臟對毒素排泄功能，隨之引發(fā)肝硬化。
Elafibranor通過作用于PPAR α/δ通路來治療NASH。公開資料稱，該藥是PPAR作用機制里的first-in-class新藥，已獲得FDA的突破性療法認定?；谂R床數(shù)據(jù)，GENFIT公司相信其有潛力從包括炎癥、胰島素敏感度、脂肪代謝以及肝功能指標等不同維度控制NASH。此外，2期臨床數(shù)據(jù)顯示，elafibranor對原發(fā)性膽汁性膽管炎也有良好的效果，該適應癥獲得了FDA的突破性療法認定。
根據(jù)協(xié)議，兩家公司還將共同開發(fā)其他NASH和PBC領域的項目，包括elafibranor和拓臻生物在研管線里的FXR受體激動劑TERN-101，SSAO抑制劑TERN-201，以及處于臨床前階段的(THR) β特異性激動劑和ASK-1抑制劑的聯(lián)合用藥研究。
拓臻生物首席執(zhí)行官鐘偉東博士表示：“拓臻生物和Genfit的戰(zhàn)略合作是公司發(fā)展的重要一步。我們相信，聯(lián)合用藥將會很快的成為非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的標準療法，我們的產(chǎn)品戰(zhàn)略也為此方向量身打造。Elafibrnor是一個有著與我們目前產(chǎn)品線作用機制互補的晚期產(chǎn)品，它的引入將使得我們可以更好的執(zhí)行這一戰(zhàn)略?！?/span>
GENFIT市場和商業(yè)化高級副總裁Pascal Prigent表示：“拓臻生物的管理團隊在產(chǎn)品研發(fā)上有著出色的成功經(jīng)驗，同時也具有在亞洲成功的開發(fā)，注冊，并商業(yè)化產(chǎn)品的布局和架構。我們充分相信，拓臻和其管理團隊將把elafibrnor高效的引入中國，造福患者，同時也期待和拓臻在藥物聯(lián)合治療上的戰(zhàn)略合作?！?/span>
