自去年香港交易所改革，為同股不同權(quán)企業(yè)以及符合條件的尚未盈利生物科技公司打開香港IPO的大門，已鼓勵了一批生物技術(shù)公司赴港上市。今天我們回顧一下截至今年6月底在納斯達克以及港交所上市的8大生物技術(shù)公司。這其中有3家中國的新銳公司在港交所上市。讓我們一起看看這8大全球生物技術(shù)IPO有哪些“過人之處”。
1、翰森制藥（又名：豪森藥業(yè)）
6月，翰森制藥正式在港交所掛牌，募集約9.8億美元資金。翰森制藥成立于1995年，致力于中樞神經(jīng)系統(tǒng)、抗腫瘤、抗感染、糖尿病、消化道和心血管六大領(lǐng)域。2002年，翰森制藥開始研發(fā)1.1類新藥。其在研1.1類新藥包括：2型糖尿病新藥（聚乙二醇洛塞那肽），甲磺酸氟馬替尼，乙肝新藥HS-10234和非小細胞肺癌（NSCLC）第三代分子靶向藥物HS-10296等。目前，該公司有將近100種在研產(chǎn)品，其中6種是已進入2期臨床試驗或更晚期階段的1.1類分子實體創(chuàng)新藥。
值得一提的是，翰森制藥已在去年12月至今年5月期間推出4款新藥。其中一款是今年5月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準上市的1類新藥聚乙二醇洛塞那肽注射液（商品名：孚來美），用于成人改善2型糖尿病患者的血糖控制。根據(jù)公告，這也是中國首個長效降糖藥，每周僅需給藥一次，即可實現(xiàn)長效治療。
2、BridgeBio Pharma
6月，致力于開發(fā)治療遺傳疾病創(chuàng)新療法的BridgeBio Pharma公司正式登陸納斯達克，通過IPO融資3.48億美元。BridgeBio的主要研發(fā)領(lǐng)域是由于單基因缺陷而導致的罕見病，以及具有清晰遺傳驅(qū)動因子的癌癥。該公司擁有與眾不同的組織構(gòu)架，有多個研發(fā)項目，每個研發(fā)項目由半自主的分公司進行。它們可以與其它分公司和母公司分享資源。這種構(gòu)架讓BridgeBio能夠根據(jù)項目的進展和需求，靈活分配資源，提高運轉(zhuǎn)效率。目前該公司的研發(fā)管線中有16個研發(fā)項目，其中3個已經(jīng)處于3期臨床試驗階段。
這三款治療遺傳性罕見病的3期臨床在研療法是：治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性病（ATTR）的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑BBP-265；治療戈林綜合征（Gorlin Syndrome）的Hedgehog（HH）抑制劑BBP-009；以及治療A型鉬輔助因子缺乏癥（MOCD type A）的BBP-870。
3、Adaptive Biotechnologies
6月，致力于利用計算機基礎(chǔ)設(shè)施進行高通量基因測序的Adaptive Biotechnologies公司登陸納斯達克，通過IPO融資3.17億美元。Adaptive成立于2009年，其所開發(fā)的免疫測序平臺已經(jīng)逐步入駐世界各地的實驗室，推動了癌癥和其他免疫介導疾病的突破性研究。同時，該公司也將其免疫測序成果轉(zhuǎn)化為臨床診斷和治療手段，以改善患者的護理水平。另外，Adaptive開發(fā)的T細胞受體發(fā)現(xiàn)平臺可以高度精細地從單個樣品中鑒定分析數(shù)百萬個T細胞和B細胞受體，幫助科學家精確分析T細胞受體。
在2018年初，Adaptive與微軟（ Microsoft）合作開發(fā)了一種可以在一次檢測中診斷多種疾病的血液檢測。2019年1月，Adaptive與羅氏旗下基因泰克（Genentech） 達成協(xié)議，開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化新型抗原定向T細胞療法，用于個體化治療多種癌癥。
4、基石藥業(yè)（CStone Pharmaceuticals）
2月，基石藥業(yè)在香港聯(lián)交所掛牌上市，通過IPO募集了3.1億美元。成立僅三年，基石藥業(yè)憑借臨床開發(fā)的核心競爭力、強大的藥物管線、優(yōu)秀的團隊，在迄今為止的兩輪融資中得到知名投資者的認可，并曾打破當時中國生物醫(yī)藥行業(yè)融資記錄。
目前，基石藥業(yè)擁有由14種腫瘤候選藥物組成的強大產(chǎn)品管線，其中4種處于或接近關(guān)鍵性試驗的后期候選藥物。今年7月，該公司的avapritinib實現(xiàn)首例中國受試者給藥，該款產(chǎn)品目前正在進行全球3期臨床研究。該研究主要評估avapritinib相較目前標準治療瑞戈非尼在三線或四線晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中的療效和安全性。Avapritinib是一種口服、強效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)。
5、Gossamer Bio
2月，Gossamer Bio在納斯達克掛牌上市，通過IPO募集了2.9億美元。該公司成立于2017年，主要研究方向為免疫學領(lǐng)域，目前在藥物研發(fā)管線中已經(jīng)有5個研發(fā)項目，其中3個研發(fā)項目已經(jīng)進入臨床試驗階段。
該公司的主打候選藥物GB001是一種治療嗜酸性粒細胞性哮喘的DP2拮抗劑，這是一種難以控制的慢性肺部疾病。目前該藥物正在2b期的臨床研究中。該公司的另一款HIF-1α穩(wěn)定劑目前在臨床1期試驗中用于治療炎癥性腸病。
6、Turning Point Therapeutics
4月，藥明康德合作伙伴Turning Point Therapeutics正式登陸納斯達克，募集資金1.92億美元。該公司表示，將利用IPO資金推進其主打候選藥物repotrectinib進入2期臨床，并推進另外兩款候選藥物進入早期臨床。repotrectinib是一款ROS1/TRKs/ALK抑制劑，有潛力治療ROS1陽性的非小細胞肺癌，以及NTRK陽性的實體瘤。這款新藥已于2017年獲得了美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格。
Turning Point Therapeutics于2013年10月創(chuàng)立，專注于精準抗癌療法的研發(fā)。這家公司的科學創(chuàng)始人（scientific founder）崔景榮博士（J. Jean Cui）是兩款精準抗腫瘤藥物克唑替尼（crizotinib）與lorlatinib的主要發(fā)明人。前者已于2011年獲美國FDA批準上市，治療帶有ALK突變的非小細胞肺癌。后者于2018年11月獲FDA批準上市，用于治療ALK陽性轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌。
7、Alector
2月，專注于治療退行性腦部疾病（如阿爾茨海默?。┑腁lector公司正式登陸納斯達克，IPO融資1.7億美元。Alector專注于小膠質(zhì)細胞，這是一種免疫細胞，為神經(jīng)元提供營養(yǎng)，“吃”細胞碎片和病理蛋白。Alector認為，造成神經(jīng)退行性疾病的根本原因在于大腦中的免疫細胞出現(xiàn)問題，這些細胞隨著年齡的增長而惡化，從而降低了它們發(fā)揮有益和保護作用的能力。該觀點將挑戰(zhàn)一些長期存在的理論——即阿爾茨海默病的蛋白質(zhì)-淀粉樣蛋白β和tau，帕金森病的α-突觸核蛋白，以及額顳葉癡呆（FTD）和肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）中的TDP-43，是造成疾病的根本原因。
目前該公司已有兩款產(chǎn)品處于臨床階段：AL001產(chǎn)品已在42名額顳葉癡呆（FTD）患者中給藥，該公司表示，沒有發(fā)現(xiàn)需要限制藥物劑量的嚴重不良反應(yīng)或問題；另一款主要藥物為AL002，用于阿爾茨海默病的試驗性治療，目前已在健康患者中進行1期劑量遞增性研究。
8、康希諾生物（CanSino Biologics）
3月，康希諾生物正式掛牌港交所，募資1.6億美元。康希諾始創(chuàng)于2009年，核心業(yè)務(wù)為創(chuàng)新疫苗的研發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化。公司擁有四個創(chuàng)新疫苗平臺技術(shù)，包括腺病毒載體疫苗技術(shù)、結(jié)合技術(shù)、蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)設(shè)計與重組技術(shù)、制劑技術(shù)。
目前，康希諾生物有新型疫苗在研產(chǎn)品15款，覆蓋12個疾病領(lǐng)域，其中一款埃博拉疫苗Ad5-EBOV于2017年10月獲批上市；兩款流腦在研疫苗已經(jīng)接近商業(yè)化；兩價流腦結(jié)合疫苗MCV2已于2019年初提交新藥注冊申請；一款全新四價流腦結(jié)合疫苗計劃于年內(nèi)提交新藥注冊申請。另外，包括百白破疫苗組合、肺炎球菌疫苗和結(jié)核病加強疫苗在內(nèi)的6款新型在研疫苗處于臨床1-3期階段。
參考資料：
[1] China Has Big Presence in Top 10 Biotech IPOs this Year Retrieved on July 18 2019 from https://www.biospace.com/article/top-10-biopharma-ipos-in-the-first-half-of-2019/
