專注于利用人體先天生物學(xué)來(lái)修復(fù)或逆轉(zhuǎn)一系列退行性疾病所造成損害的臨床階段生物技術(shù)公司Frequency Therapeutics，日前宣布完成C輪6200萬(wàn)美元的融資。這是該公司繼今年1月實(shí)現(xiàn)B輪4200萬(wàn)美元融資之后再次受到投資者的支持，這表明公司在過(guò)去的6月個(gè)中取得了顯著的研究進(jìn)展。
該公司表示，將利用這筆資金推進(jìn)其治療感覺神經(jīng)性耳聾的再生療法FX-322進(jìn)入2a期臨床研究，并利用專有的祖細(xì)胞活化（PCA）平臺(tái)，推進(jìn)其他治療領(lǐng)域的發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目。感覺神經(jīng)性聽力損失是內(nèi)耳中感覺毛細(xì)胞損傷和/或喪失的結(jié)果。這些內(nèi)耳毛細(xì)胞一旦受損就不會(huì)自發(fā)再生。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）估計(jì)，目前全球有超過(guò)8億成年人患有聽力損失。根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，大約90％的聽力損失患者會(huì)受到感音神經(jīng)性聽力損失的影響。據(jù)了解，目前對(duì)于感音神經(jīng)性聽力損失尚無(wú)獲批的治療方案。
就在前幾日，安斯泰來(lái)（Astellas Pharma）與Frequency簽訂了獨(dú)家合作協(xié)議，共同開發(fā)并商業(yè)化FX-322產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議，Frequency有權(quán)獲得8000萬(wàn)美元的預(yù)付款，以及高達(dá)5.45億美元的未來(lái)里程碑付款。
FX-322是一種小分子藥物的專利組合，旨在通過(guò)激活內(nèi)耳前體細(xì)胞來(lái)誘導(dǎo)毛細(xì)胞再生，從而恢復(fù)聽力功能。目前該藥物已在美國(guó)完成1/2期臨床研究，相關(guān)數(shù)據(jù)表現(xiàn)良好。Frequency表示，將在今年4季度啟動(dòng)該藥物的2a期臨床研究。
Frequency Therapeutics成立于2015年，技術(shù)源自麻省理工學(xué)院（MIT）的Roberg Langer博士和哈佛醫(yī)學(xué)院（Harvard Medical School）的Jeffrey Karp博士。他們受到基因編輯技術(shù)的啟發(fā)，期望利用人體細(xì)胞的力量、先天防御能力和再生能力來(lái)治療疾病。他們發(fā)現(xiàn)鳥和兩棲動(dòng)物是可以讓細(xì)胞再生的，于是在哺乳動(dòng)物中尋找類似的通路。通過(guò)多方的合作和努力，他們找到了一種小分子方法，從小鼠的耳蝸擴(kuò)展祖細(xì)胞。Jeffrey Karp博士說(shuō)：“我們相信這一技術(shù)代表著聽力損失研究領(lǐng)域的一次主要進(jìn)步，會(huì)激發(fā)使用藥物、siRNA或基因過(guò)度表達(dá)的新的生理研究和遺傳篩查。”
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位于人類內(nèi)耳的感覺毛細(xì)胞，或者叫耳蝸，可以探測(cè)到聲音。然后它們將這一信號(hào)傳遞給神經(jīng)元，并最終到達(dá)大腦。但感覺毛細(xì)胞會(huì)因?yàn)樵胍艋蚱渌曇舳軗p，它們自己無(wú)法再生，還會(huì)隨著年齡增長(zhǎng)而減少。Frequency Therapeutics專有的PCA平臺(tái)可以刺激內(nèi)耳中的感覺毛細(xì)胞再生，用于治療聽力損失。
Frequency Therapeutics總裁兼首席執(zhí)行官David Lucchino博士說(shuō)：“投資者的支持以及與安斯泰來(lái)的授權(quán)和合作協(xié)議，將使我們能夠繼續(xù)推進(jìn)FX-322臨床開發(fā)，同時(shí)探索我們的PCA平臺(tái)治療其他類別疾病的潛力。我們相信祖細(xì)胞的激活可以開發(fā)出治療退行性疾病的新療法。”
我們祝愿Frequency的研發(fā)順利，早日為廣大聽力受損的患者帶來(lái)治療福音！
參考資料：
[1] Frequency Therapeutics Completes $62 Million Series C Financing Retrieved on July 25 2019 from https://www.frequencytx.com/news-events/news-events-press-release-07-23-2019.php
[2] Astellas and Frequency Therapeutics Enter into License Agreement for FX-322, a Regenerative Treatment Candidate for Hearing Loss Retrieved on July 26 2019 from https://www.frequencytx.com/news-events/news-events-press-release-07-17-2019.php
