日前，致力于研發(fā)新型罕見疾病治療藥物的公司Glycomine，宣布完成3300萬美元的B輪融資，本輪融資由Novo Holdings領投。該公司表示，將利用本輪融資資金推進公司PMM2-CDG（CDG-1a）的基質(zhì)替代療法，進入早期的臨床研究。
PMM2-CDG（也稱為CDG-1a）是一種罕見的先天性代謝疾病，是先天性糖基化障礙疾病（CDG）譜系中最為常見的一種。它導致許多糖基化蛋白質(zhì)的結(jié)構(gòu)和功能所必需的聚糖鏈的不完全形成。PMM2-CDG是因為缺乏磷酸甘露糖變位酶2（PMM2基因缺陷）所引起的。該疾病影響身體許多系統(tǒng)，導致諸如肌張力減退，肝臟疾病，凝血病，中風發(fā)作以及免疫和神經(jīng)系統(tǒng)功能障礙等癥狀。目前1000多名被診斷患有這種疾病的患者還沒有有效的治療方法。
對于本輪融資，公司現(xiàn)任代理首席執(zhí)行官兼董事的Peter McWilliams博士表示：“我很高興有機會在這一時刻加入公司并推進這項治療方案，為受這種災難性疾病所影響的患者和家庭提供幫助。B輪融資將使我們在臨床方面取得重大進展?！?/span>
