醫(yī)藥投資：諾華首款CAR-T療法在華臨床試驗申請獲受理

2019-08-13 10:45:19
近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）正式受理了由諾華提交的CTL019的臨床試驗申請（受理號：JXSL1900067）。值得關注的是，CTL019是諾華旗下的突破性CAR-T新藥，也是美國FDA批準的首款CAR-T療法。

根據(jù)CDE網(wǎng)站公開信息，CTL019的臨床試驗申請已經(jīng)于2019年8月12日獲受理，申請類型為"進口"。受理信息如下：

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▲圖片來源：CDE網(wǎng)站


CTL019是一款需基因改造的自體T細胞免疫療法，其治療需先從患者體內(nèi)提取出T細胞，并在生產(chǎn)中心進行遺傳改造。這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細胞有能力直接靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成后，被輸注回患者體內(nèi)進行治療。CTL019曾獲得美國FDA頒發(fā)的突破性療法認定，優(yōu)先審評資格，以及快速通道資格。作為全球首款CAR-T療法，CTL019可以說是開啟了腫瘤免疫治療的新篇章。


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CTL019最早始于賓夕法尼亞大學，諾華于2012年與賓夕法尼亞大學簽定全球合作協(xié)議，共同研究、開發(fā)與商業(yè)化包括CTL019在內(nèi)的多項CAR-T療法。之后幾年，諾華陸續(xù)公布了該藥的臨床數(shù)據(jù)，證明了其在復發(fā)性/難治性急性淋巴細胞白血病（r/r ALL）兒童及年輕成人患者中的療效和安全性。多年投入和努力，終迎碩果。2017年7月，F(xiàn)DA腫瘤藥物專家咨詢委員會（ODAC）召開針對諾華CAR-T療法CTL019的評估會議，最終以10:0的投票結(jié)果一致推薦批準該療法。同年8月，F(xiàn)DA宣布正式批準該療法上市，用于治療復發(fā)性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病，商品名為Kymriah。


Kymriah的安全性與療效在一個多中心的臨床試驗中得到了驗證。這個臨床試驗招募了63名罹患難治性或復發(fā)性B細胞前體ALL的兒童和青年。在治療的3個月內(nèi)，CAR-T療法帶來的總體緩解率達到了83%。不過它也可能帶來細胞因子風暴和神經(jīng)系統(tǒng)事件等副作用。綜合了收益與風險，美國FDA最終決定批準它上市，為特定患者群體帶來全新的治療希望。


基于一項名為“JULIET”的2期臨床研究，F(xiàn)DA在2018年5月又批準Kymriah用于治療患有復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者。該研究有106名患者接受了Kymriah輸注，結(jié)果顯示，采用Kymriah治療的成人復發(fā)或難治性DLBCL患者的總體緩解率（ORR）達到50％（95％CI，38％-62％），完全緩解率（CR）為32％，部分緩解率為18％。


此次，CTL019在中國申報臨床并獲得受理，是該創(chuàng)新療法在全球進行注冊的又一大進展。希望這款創(chuàng)新療法能夠早日造福更多需要的癌癥患者。