今日，渤?。˙iogen）宣布，中國首個和目前唯一一個獲批的脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液（Spinraza）在中國5個城市同步開啟患者治療。首批共計(jì)10位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液第一針輸注治療。值得注意的是，為首批患者提供諾西那生鈉注射液第一針輸注治療的醫(yī)院，均為中國SMA診治中心聯(lián)盟的成員單位。根據(jù)渤健公司公告，首批治療患者經(jīng)中國初級衛(wèi)生保健基金會脊髓性肌萎縮癥患者援助項(xiàng)目辦公室審核通過后，未來將獲得援助用藥。
SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運(yùn)動神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行動能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致重大的醫(yī)療干預(yù)和護(hù)理幫助。如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患有較嚴(yán)重疾病類型（SMA I型）的嬰兒在沒有呼吸干預(yù)的情況下，無法活到兩歲。
諾西那生鈉的作用機(jī)理是，通過與SMN2基因轉(zhuǎn)錄形成的mRNA相結(jié)合，改變RNA的剪接過程，從而增加正常SMN蛋白的表達(dá)量。這一療法可以在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，從而維持運(yùn)動神經(jīng)元的生存。
在諾西那生鈉注射液批準(zhǔn)之前，SMA無有效治療手段，疾病管理僅限于呼吸支持、營養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。2018年5月，SMA被列入中國國家衛(wèi)生健康委員會等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。今年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國正式獲批上市，標(biāo)志著SMA在中國不再是一種“無藥可醫(yī)”的罕見病。
據(jù)了解，諾西那生鈉注射液在中國的價格大約為699700元人民幣一支，第一年需要注射6次，年費(fèi)用約419.8萬。在患者自費(fèi)的情況下，諾西那生鈉治療對于中國患者群體而言具有較大的挑戰(zhàn)性。如何通過多方合作，建立共付機(jī)制提高藥物可及性，成為了中國SMA患者群體關(guān)注的關(guān)鍵問題。
渤健公司亞太區(qū)總裁溫浩基先生曾表示：“我們正在積極致力于與政府、醫(yī)學(xué)界、患者組織、公益機(jī)構(gòu)合作，呼吁建立多方共付機(jī)制，降低患者治療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，提高諾西那生鈉注射液在中國的藥物可及性。我們的工作包括與公益機(jī)構(gòu)合作在中國推出患者援助項(xiàng)目，積極尋求國家和地方醫(yī)保報銷機(jī)會，爭取早日按3%繳納進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅等，使更多中國SMA患者能從諾西那生鈉注射液治療中獲益?！?/span>
很快，諾西那生鈉注射液在中國上市3個月后，中國初級衛(wèi)生保健基金會于5月底宣布，中國首個脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者援助項(xiàng)目正式啟動。該項(xiàng)目為符合項(xiàng)目申請條件的患者免費(fèi)提供援助藥物，首期定在25家合作的醫(yī)院，并排除那些病情較為嚴(yán)重的患者。項(xiàng)目援助藥物由渤健公司捐贈。
據(jù)了解，援助方案具體為：患者需要自付第一針的價格，此后中國初級衛(wèi)生保健基金會贈送后三針，這四針需在兩個月之內(nèi)打完。從第五針起，就變?yōu)橘I一針贈送一針，每隔4個月打一針。按三年的費(fèi)用計(jì)算，患者平均一年需要支付120萬左右的費(fèi)用。這大大降低了患者的治療成本。
▲中國SMA診治中心聯(lián)盟的成員單位
今日，諾西那生鈉注射液在中國5個城市同步開啟患者治療。為首批患者提供諾西那生鈉注射液第一針輸注治療的醫(yī)院包括：北京大學(xué)第一醫(yī)院（北京）、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院（上海）、福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院（福州）、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院（杭州）、吉林大學(xué)第一醫(yī)院（長春）。
這些醫(yī)院均為中國SMA診治中心聯(lián)盟的成員單位。首批治療患者經(jīng)中國初級衛(wèi)生保健基金會脊髓性肌萎縮癥患者援助項(xiàng)目辦公室審核通過后，未來將獲得援助用藥。這也意味著，SMA患者有望在這些醫(yī)院參與SMA患者援助項(xiàng)目，以更經(jīng)濟(jì)的方式得到有效治療。截止2019年6月30日，全球已有超過8400名嬰兒、兒童和成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。隨著援助項(xiàng)目在中國的進(jìn)一步推進(jìn)，將有更多SMA患者獲益于諾西那生鈉。
