近日，石藥集團發(fā)布公告稱，該公司的一款同類首創(chuàng)(first-in-class)在研產(chǎn)品ALMB-0168喜獲美國FDA頒發(fā)的針對治療骨癌的罕見兒童疾病資格認定。這也是2019年9月獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認定后，ALMB-0168在美國取得的又一個進展。
ALMB-0168是石藥集團附屬公司AlaMab Therapeutics(下稱AlaMab)自主研發(fā)的一款針對半通道膜蛋白connexin 43(Cx43)的人源化單克隆激抗體激動劑，屬同類首創(chuàng)(first-in-class)產(chǎn)品。臨床前體外和體內(nèi)的動物實驗顯示，ALMB-0168能有效通過激活Cx43蛋白釋放抑癌性物質(zhì)而起到治療骨癌和癌癥骨轉(zhuǎn)移的作用。骨癌是發(fā)生于人體長骨組織中的一種惡性腫瘤，多發(fā)生于兒童和青少年，一般造成截肢或死亡等嚴重后果。目前骨癌的治療藥物和療法十分有限，主要采用常規(guī)化療和截肢手術(shù)等，屬于未被滿足的臨床需求。根據(jù)美國FDA罕見兒童疾病資格認定計劃，ALMB-0168針對兒童骨癌適應(yīng)癥的上市申請會獲得優(yōu)先審評，而當ALMB-0168針對兒童骨癌適應(yīng)癥的上市申請獲得批準，美國FDA會向AlaMab頒發(fā)一張可用于另外一款產(chǎn)品上市申請的可轉(zhuǎn)讓優(yōu)先審評劵(Priority Review Voucher)。AlaMab計劃于2019年第四季度提交該在研藥物的臨床試驗申請。AlaMab是一家位于美國致力于同類首創(chuàng)抗體藥物開發(fā)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司，該公司另一個針對Cx43靶點的ALMB-0166已于2018年11月獲得美國FDA頒發(fā)就治療急性脊髓損傷的孤兒藥資格認定，并于2019年10月剛在澳大利亞獲批可以進行首次人體臨床試驗。石藥集團計劃在2019年第四季度在美國提交ALMB-0166的新藥臨床試驗申請。
