1. 鴻運(yùn)華寧：全球首個(gè)長(zhǎng)效GLP-1受體抗體藥物獲批“肥胖癥”臨床試驗(yàn)
今日，鴻運(yùn)華寧宣布其原研新藥重組抗人GLP-1受體人源化單克隆抗體注射液（格魯塔珠單抗注射液）已于近日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)開展針對(duì)成人超重或肥胖癥臨床試驗(yàn)。根據(jù)公告，這是全球首個(gè)獲批臨床用于治療肥胖癥的GLP-1抗體激動(dòng)劑。
據(jù)悉，格魯塔珠單抗注射液是鴻運(yùn)華寧采用專有的GPCR抗體技術(shù)平臺(tái)，自主開發(fā)的全新、長(zhǎng)效GLP-1受體激動(dòng)劑。研究顯示，格魯塔珠單抗注射液具有高效、長(zhǎng)效、低毒等多重特性，可作用于胃腸道及相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)，延遲胃內(nèi)容物排空，減緩腸道蠕動(dòng)，使人體產(chǎn)生飽腹感，降低食物攝入，從而達(dá)到減重的作用。早期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥物安全性良好，半衰期超過1周，有望開發(fā)成每周給藥1次的減肥藥物。
2. 科濟(jì)生物：CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品被FDA授予再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法資格
10月28日，致力于開發(fā)CAR-T細(xì)胞療法的科濟(jì)生物（CARsgen Therapeutics）宣布，美國(guó)FDA已授予其在研CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品CT053再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格，用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。值得一提的是，此次獲得RMAT資格，是繼被FDA授予孤兒藥資格、被歐洲藥監(jiān)局納入優(yōu)先藥物（PRIME）計(jì)劃后，獲得的又一重要監(jiān)管里程碑事件。
CT053是全人抗BCMA嵌合抗原受體修飾的T細(xì)胞（CAR-T），目前在中國(guó)的注冊(cè)臨床試驗(yàn)已在北京朝陽(yáng)醫(yī)院、蘇州大學(xué)附一醫(yī)院開展，并將在10多家臨床研究中心陸續(xù)啟動(dòng)；在美國(guó)和加拿大的注冊(cè)臨床研究也已開始。此次獲得RMAT資格，是基于科濟(jì)生物在中國(guó)進(jìn)行的探索性臨床研究結(jié)果，CT053最新隨訪結(jié)果將在今年12月9日第61屆美國(guó)血液學(xué)年會(huì)（ASH）報(bào)告。據(jù)悉，RMAT是2016年美國(guó)修改“21世紀(jì)治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生醫(yī)療條款時(shí)，為了加速創(chuàng)新再生療法的開發(fā)和審批而制定的一種快速通道制度。截至2019年9月，F(xiàn)DA共收到并評(píng)價(jià)了115項(xiàng)RMAT申請(qǐng)，僅有44項(xiàng)申請(qǐng)被授予RMAT資格。RMAT可以是細(xì)胞療法、治療性組織工程產(chǎn)品、人類細(xì)胞及組織制品，或是其他包含了再生醫(yī)學(xué)技術(shù)制品的聯(lián)合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認(rèn)定，必須要有初步的臨床研究數(shù)據(jù)證明藥物在治療、延緩、逆轉(zhuǎn)或治愈嚴(yán)重或危及生命的疾病或是在未滿足醫(yī)療需求方面具有積極的結(jié)果。獲得RMAT資格可同時(shí)享受FDA的突破性療法認(rèn)定和快速通道資格的所有優(yōu)惠政策，從而得到FDA對(duì)于藥物有效開發(fā)的密集指導(dǎo)，包括能夠與FDA資深管理人員早期互動(dòng)以討論替代或中間終點(diǎn)，支持加速審批和滿足審批后要求的潛在方法，潛在的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）的優(yōu)先審查和其他加快開發(fā)和審查的機(jī)會(huì)。
3.必貝特醫(yī)藥：首創(chuàng)HDAC/PI3K雙靶點(diǎn)新藥獲批臨床，治療復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤
根據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）最新公示，由必貝特醫(yī)藥研發(fā)的首創(chuàng)全新化學(xué)結(jié)構(gòu)HDAC/PI3K雙靶點(diǎn)抗癌1類新藥BEBT-908獲得臨床默示許可，以治療復(fù)發(fā)或難治彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤。
根據(jù)必貝特醫(yī)藥官網(wǎng)介紹，BEBT-908可選擇性抑制具有協(xié)同作用腫瘤細(xì)胞信使核心靶點(diǎn)，破壞腫瘤細(xì)胞信使網(wǎng)絡(luò)，顯著抑制淋巴瘤和骨髓瘤生長(zhǎng)或?qū)е履[瘤消退。截至目前，與其他已經(jīng)報(bào)道的PI3K抑制劑和HDAC抑制劑相比，BEBT-908的活性更高。必貝特醫(yī)藥創(chuàng)立于2012年，除了核心項(xiàng)BEBT-908，該公司還有3款用于治療實(shí)體瘤一類新藥進(jìn)入IND申報(bào)和臨床試驗(yàn)階段。2019年，必貝特醫(yī)藥開發(fā)用于治療肺癌的1類新藥BEBT-109和開發(fā)用于治療乳腺癌的1類新藥BEBT-209分別獲臨床。
