11月12日，和譽(yù)生物醫(yī)藥合作伙伴X4 Pharmaceutics宣布，美國(guó)FDA授予其fist-in-class在研新藥mavorixafor突破性療法認(rèn)定，用于治療WHIM綜合癥的成人患者，WHIM綜合癥是一種嚴(yán)重罕見(jiàn)的遺傳性疾病。Mavorixafor是一款CXCR4拮抗劑，在WHIM綜合癥臨床2期試驗(yàn)中獲得成功，于2018年被FDA授予孤兒藥資格，并已啟動(dòng)臨床3期試驗(yàn)。
今年7月，和譽(yù)生物醫(yī)藥與X4 Pharmaceutics宣布就mavorixafor在大中華地區(qū)的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議。和譽(yù)醫(yī)藥獲得mavorixafor在大中華地區(qū)腫瘤等適應(yīng)癥的商業(yè)化權(quán)益，并將主導(dǎo)其大中華地區(qū)多個(gè)腫瘤適應(yīng)癥的臨床與商業(yè)開(kāi)發(fā)，啟動(dòng)多項(xiàng)mavorixofor與腫瘤免疫抑制劑或其它藥物聯(lián)合治療的臨床研究。
WHIM綜合征是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳性疾病，表現(xiàn)為疣、低丙種球蛋白血癥、細(xì)菌感染以及無(wú)效生成性慢性粒細(xì)胞缺乏的四聯(lián)癥，該病與趨化因子受體4型（chemokine receptor 4，CXCR4）的突變有關(guān)。近年來(lái)通過(guò)CXCR4基因的測(cè)序發(fā)現(xiàn)相關(guān)突變，為探索疾病治療帶來(lái)了新的希望。X4 Pharmaceuticals總裁兼首席執(zhí)行官Paula Ragan博士表示，F(xiàn)DA決定授予mavorixafor突破性療法認(rèn)定，以治療WHIM綜合征的成人患者，這對(duì)公司和患者來(lái)說(shuō)都是一個(gè)重要的里程碑。公司將繼續(xù)推進(jìn)正在進(jìn)行的全球3期關(guān)鍵臨床試驗(yàn)，并期待與FDA緊密合作，通過(guò)這種加速的監(jiān)管途徑，盡快將這種潛在的領(lǐng)先治療方案應(yīng)用于WHIM綜合征患者。據(jù)悉，X4 Pharmaceutics還在對(duì)mavorixafor進(jìn)行針對(duì)其它多種適應(yīng)癥的臨床開(kāi)發(fā)。在多項(xiàng)腫瘤臨床1/2期試驗(yàn)中，已經(jīng)觀察到它單藥及與PD-1單抗或其它腫瘤藥物聯(lián)用時(shí)良好的安全性及藥效。和譽(yù)醫(yī)藥成立于2016年4月，是一家致力于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法來(lái)治療癌癥和其他未被滿足醫(yī)療需求的疾病的生物制藥公司。公司創(chuàng)始人兼總裁為徐耀昌博士，另兩位聯(lián)合創(chuàng)始人為喻紅平博士和陳椎博士。2017年，和譽(yù)醫(yī)藥繼2017年完成2800萬(wàn)美元A輪融資，禮來(lái)亞洲基金、國(guó)藥資本、泰福資本和建信資本共同參與；2019年2月，和譽(yù)醫(yī)藥宣布完成新一輪4200萬(wàn)美元融資，由啟明創(chuàng)投領(lǐng)投。
和譽(yù)醫(yī)藥成立以來(lái)發(fā)展迅速，在3年的時(shí)間里已經(jīng)建立了一個(gè)強(qiáng)大的腫瘤產(chǎn)品線，多個(gè)項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。2019年8月，該公司宣布其自主研發(fā)的中國(guó)首款、且在全球具有best-in-class潛力的高特異性CSF-1R小分子抗腫瘤抑制劑ABSK021獲得美國(guó)FDA的臨床許可。今年7月，和譽(yù)醫(yī)藥與X4 Pharmaceutics就mavorixafor在大中華地區(qū)的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化達(dá)成獨(dú)家合作協(xié)議。
