繼今年4月獲得美國FDA批準后，楊森制藥開發(fā)的抗癌藥erdafitinib在中國已申報臨床。這是全球首款膀胱癌個體化療法！今日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）最新公示，強生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）公司開發(fā)的口服泛FGFR抑制劑erdafitinib片已經(jīng)申報臨床，并獲得受理。這意味著，這款重磅膀胱癌治療藥物將有望在中國開展臨床研究，在不久的將來為膀胱癌患者帶來福音。Erdafitinib是FDA批準的首款針對轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法，它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定，該藥物的新藥申請也獲得了優(yōu)先審評資格。
▲Erdafitinib在華申報臨床并獲受理（圖片來源：CDE截圖）
作為一款成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，erdafitinib能夠靶向FGFRs的特定基因突變。大家知道，最常見的膀胱癌為尿路上皮癌，這種癌變通常與患者膀胱或尿路上皮細胞中出現(xiàn)的基因突變相關(guān)。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族，調(diào)節(jié)細胞生長和分裂等重要生理過程，在不同腫瘤中出現(xiàn)的基因突變會導致它們被激活。FGFR中出現(xiàn)的突變出現(xiàn)在大約1/5的復發(fā)/難治性膀胱癌患者中。
▲Erdafitinib的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Ed (Edgar181) [Public domain]）
今年4月，美國FDA宣布加速批準Balversa（erdafitinib）上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌成人患者。這些腫瘤攜帶特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突變。患者需要接受FDA批準的伴隨診斷來確認適合接受erdafitinib治療。尿路上皮癌治療很長時間以來都沒有取得顯著突破。Erdafitinib作為一種口服泛FGFR抑制劑，可以說是一種重要的創(chuàng)新療法，它的誕生給部分治療選擇有限的尿路上皮癌患者帶來了新的希望。
據(jù)悉，F(xiàn)DA的批準是基于一項erdafitinib在包含87名局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的2期臨床研究結(jié)果。據(jù)悉，該研究中的患者攜帶特定FGFR3或FGFR2基因突變，在這些接受過化療并且疾病繼續(xù)進展的患者中，erdafitinib達到了32.2%的總緩解率，其中2.3%的患者達到完全緩解。患者平均緩解持續(xù)時間達到5.4個月。與此同時，這些患者中25%接受過抗PD-L1/PD-1腫瘤免疫療法，erdafitinib對那些對抗PD-L1/PD-1療法沒有反應的患者也產(chǎn)生了療效。對于這款新藥獲批，美國FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士早前表示，當前處于個體化療法和精準療法的時代，根據(jù)患者攜帶的特定基因突變提供靶向療法正在成為治療癌癥的標準。該藥物的批準，代表著第一款針對攜帶特定FGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的個體化療法。膀胱癌是泌尿系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤，也是全身十大常見腫瘤之一。公開信息顯示，全球世界范圍內(nèi)，膀胱癌位列男性最常見實體瘤的第四位，在女性位列第七位。在中國，該癌癥占泌尿生殖系腫瘤發(fā)病率的第一位，其中大多數(shù)起源于移行上皮。近年來中國部分地區(qū)膀胱癌發(fā)病率呈現(xiàn)穩(wěn)中有升趨勢，好發(fā)年齡51~70歲，發(fā)病高峰為65歲。
祝愿這款藥物能夠順利獲批臨床，順利開展臨床研究，早日為膀胱癌患者帶來治療的曙光。
