11月20日消息，諾華腫瘤（中國(guó)）旗下產(chǎn)品尼洛替尼的新適應(yīng)癥獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可用于治療2歲以上兒童慢性髓性白血病。
尼洛替尼是一款為CML設(shè)計(jì)的二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），也是中國(guó)目前唯一同時(shí)具有CML一線和二線治療適應(yīng)癥的二代TKI。這是繼2009年尼洛替尼獲批用于治療既往治療（包括伊馬替尼）耐藥或不耐受的費(fèi)城染色體陽(yáng)性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者和2016年獲批用于治療新診斷的費(fèi)城染色體陽(yáng)性的慢性髓性白血?。≒h+CML）慢性期成人患者后，在中國(guó)獲批的又一適應(yīng)癥。新適應(yīng)癥的獲批使尼洛替尼成為國(guó)內(nèi)二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）藥物中唯一用于治療兒童慢性髓性白血病的藥物。
公開(kāi)數(shù)據(jù)顯示，慢性髓性白血病（CML）占所有白血病的15%，CML在兒童較為罕見(jiàn)，占CML患者比例小于10%；但與成人CML相比，兒童及青少年CML有獨(dú)特的臨床表現(xiàn)、實(shí)驗(yàn)室和細(xì)胞遺傳學(xué)特征。兒童CML更具侵襲性，如白細(xì)胞計(jì)數(shù)中位值更高、脾大更明顯、外周血原始細(xì)胞計(jì)數(shù)更高、血紅蛋白水平更低。
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所血液病醫(yī)院副所院長(zhǎng)王建祥教授表示，目前兒童CML的治療選擇非常有限，尼洛替尼獲批新適應(yīng)癥，將幫助解決慢性期Ph+ CML患兒的臨床需求，為患兒及其家屬帶來(lái)新的希望。
他還表示：“國(guó)內(nèi)外的醫(yī)學(xué)實(shí)踐也證實(shí)了TKI治療獲得深度分子學(xué)反應(yīng)持續(xù)超過(guò)2年的患者中，約有一半的患者，在規(guī)律、嚴(yán)密的隨訪監(jiān)測(cè)條件下，可獲得長(zhǎng)期的無(wú)治療緩解，實(shí)現(xiàn)臨床治愈。”慢性髓性白血病是人類歷史上第一種可以通過(guò)小分子靶向藥物進(jìn)行有效治療的癌癥。伴隨藥物治療和檢測(cè)技術(shù)的進(jìn)步，CML從不治之癥變成可治、可控，到今天，這一疾病已經(jīng)有望實(shí)現(xiàn)“臨床治愈”。中國(guó)慢性髓性白血病診斷與治療指南(2016年版)指出：“改善生活質(zhì)量和功能性治愈是CML治療的長(zhǎng)期目標(biāo)?！?/span>
