今日,F(xiàn)erring Pharmaceuticals公司和黑石生命科學(xué)(Blackstone Life Sciences)聯(lián)合宣布,雙方將共同投資開(kāi)發(fā)新型基因療法nadofaragene firadenovec(rAd-IFN/Syn3),用于治療對(duì)卡介苗(BCG)反應(yīng)不佳的晚期高級(jí)非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌(high grade NMIBC)患者。目前,nadofaragene firadenovec正處于臨床后期開(kāi)發(fā)階段,3期試驗(yàn)結(jié)果預(yù)計(jì)將在今年12月5日舉行的第20屆泌尿外科腫瘤協(xié)會(huì)(SUO)年會(huì)上公布。
膀胱癌是一種常見(jiàn)的癌癥。在全球范圍內(nèi),每年大概有43萬(wàn)人被診斷出患有該疾病,使其成為全球第九大常見(jiàn)癌癥。NMIBC患者的癌細(xì)胞位于膀胱內(nèi)或已長(zhǎng)入膀胱內(nèi)腔,但尚未擴(kuò)散至肌肉或其他組織中。BCG是治療這類(lèi)患者的標(biāo)準(zhǔn)療法,雖然有效,但是60%接受BCG治療的患者最終會(huì)有復(fù)發(fā)的情況出現(xiàn)。這種情況下,推薦的治療方案為徹底切除膀胱(膀胱切除術(shù)),以防止癌癥的擴(kuò)散。
FerGene公司是Ferring旗下專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)nadofaragene firadenovec的子公司。Nadofaragene firadenovec是一種基于腺病毒載體的基因療法,需要每3個(gè)月通過(guò)導(dǎo)管灌注的方式,將含有干擾素α-2b轉(zhuǎn)基因的腺病毒載體遞送至膀胱。當(dāng)進(jìn)入膀胱壁細(xì)胞后,通過(guò)轉(zhuǎn)染膀胱內(nèi)皮細(xì)胞,導(dǎo)致膀胱產(chǎn)生大量的干擾素α-2b蛋白,進(jìn)而增強(qiáng)其抗腫瘤活性。
這種全新的基因療法機(jī)制可以將患者自身膀胱壁細(xì)胞轉(zhuǎn)化為制造多種干擾素的微型工廠,增強(qiáng)機(jī)體抵抗癌癥的天然防御能力。此前,美國(guó)FDA已接受nadofaragene firadenovec的生物制劑許可申請(qǐng)(BLA),并授予其突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。根據(jù)協(xié)議條款,F(xiàn)erring將向FerGene公司投資1.7億美元,黑石生命科學(xué)將向FerGene公司投資4億美元,雙方將運(yùn)用其在藥物開(kāi)發(fā)方面的專(zhuān)業(yè)知識(shí),加速nadofaragene firadenovec的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化發(fā)展。“Ferring旗下的FerGene公司擁有將新型基因療法推向市場(chǎng)的能力和團(tuán)隊(duì),這將幫助我們把nadofaragene firadenovec更快的帶給患者,“Ferring公司董事長(zhǎng)Frederik Paulsen先生說(shuō):”Ferring和黑石生命科學(xué)的共同目標(biāo)是讓更多對(duì)卡介苗反應(yīng)不佳的晚期高級(jí)非肌層浸潤(rùn)性膀胱癌患者從這種新型基因療法中獲益?!?/span>黑石生命科學(xué)總裁Paris Panayiotopoulos先生說(shuō):“Ferring,F(xiàn)erGene,和黑石生命科學(xué)的共同目標(biāo)是進(jìn)一步開(kāi)發(fā)和商業(yè)化這種基于腺病毒載體的干擾素α-2b基因療法,讓更多的患者從這種突破性療法中獲益?!?/span>
參考資料:
[1] Ferring and Blackstone Life Sciences Invest Over $570 Million USD in Novel Gene Therapy for Bladder Cancer Patients, Retrieved November 25, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191125005439/en