輝大基因完成逾億元A輪融資，辰德資本領(lǐng)投，領(lǐng)跑基因編輯治療賽道

基因編輯與基因治療新銳企業(yè)輝大（上海）生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱輝大基因）宣布完成逾億元人民幣的A輪融資，由辰德資本領(lǐng)投，新投資方藥明康德、惠每資本、雅惠資本以及原有投資方夏爾巴投資四家機(jī)構(gòu)跟投。本輪融資所得將主要用于輝大基因的核心臨床管線的推進(jìn)，組建研發(fā)與臨床前研究團(tuán)隊(duì)以及開(kāi)展GMP級(jí)生產(chǎn)車間的建設(shè)。

此前，輝大基因曾在2018年11月完成了夏爾巴投資的3000萬(wàn)元人民幣的天使輪融資。

輝大基因于2018年10月31日在上海國(guó)際醫(yī)學(xué)園區(qū)注冊(cè)成立，專注于人類罕見(jiàn)遺傳疾病新型治療技術(shù)及藥物的研發(fā)。公司堅(jiān)持以基因編輯技術(shù)創(chuàng)新為基礎(chǔ)，基因治療研發(fā)及生產(chǎn)為核心，現(xiàn)已建成500m2基因治療研發(fā)實(shí)驗(yàn)室（BSL-2），涵蓋基因編輯技術(shù)平臺(tái)、AAV技術(shù)平臺(tái)、疾病模型動(dòng)物平臺(tái)和工藝轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)平臺(tái)，二期5000m2基因治療生產(chǎn)車間正在規(guī)劃建設(shè)中，致力于成為國(guó)內(nèi)最好、世界領(lǐng)先的基因治療平臺(tái)。

公司創(chuàng)始人楊輝博士是中國(guó)基因編輯領(lǐng)域的先行者，現(xiàn)任中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心研究員，國(guó)家杰出青年基金獲得者，對(duì)新型基因編輯技術(shù)的脫靶安全性問(wèn)題以及在動(dòng)物模型的建立和疾病治療中的應(yīng)用取得了一系列原創(chuàng)性成果, 僅2019年內(nèi)楊輝博士就以通訊作者身份在Science, Nature發(fā)表基因編輯重要成果。

為了積極推進(jìn)基礎(chǔ)科研向臨床研究轉(zhuǎn)化，將新型基因編輯技術(shù)應(yīng)用于遺傳病的基因治療，造福更多的病人，楊輝博士與姚璇博士、施霖宇博士共同創(chuàng)建了輝大基因。

對(duì)于獲得本次融資，輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO姚璇博士表示，這主要?dú)w功于公司的兩大核心優(yōu)勢(shì)：硬核的藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化能力和管線進(jìn)程的完整閉環(huán)。

輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO 姚璇博士

“輝大基因擁有硬核的研發(fā)能力，能夠獨(dú)立構(gòu)建并完成研發(fā)轉(zhuǎn)化全過(guò)程?！币﹁┦拷忉尩溃耙环矫?，輝大基因創(chuàng)始人楊輝博士多年來(lái)一直專研于基因編輯領(lǐng)域的系統(tǒng)優(yōu)化，掌握著世界領(lǐng)先的基因編輯技術(shù)，而另一位聯(lián)合創(chuàng)始人施霖宇博士在動(dòng)物疾病模型構(gòu)建以及遞送工具病毒尤其是腺相關(guān)病毒AAV的包裝、工藝轉(zhuǎn)化方面經(jīng)驗(yàn)豐富。同時(shí)公司現(xiàn)有團(tuán)隊(duì)核心成員大多數(shù)都有著十年以上的藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)?！?/span>

“另一方面，基于我們的硬核研發(fā)能力，輝大基因能夠獨(dú)立完成從疾病動(dòng)物疾病模型構(gòu)建，到基因編輯治療策略研發(fā)，再到遞送系統(tǒng)AAV設(shè)計(jì)改造、包裝生產(chǎn)以及動(dòng)物藥理學(xué)研究等全流程的臨床研發(fā)管線開(kāi)發(fā)。我們可以實(shí)現(xiàn)不依賴于外部CRO企業(yè)，高度自主地完成基因治療藥物的發(fā)現(xiàn)與臨床前研究。”姚璇博士補(bǔ)充道。

姚璇博士口中提到的全流程臨床管線的開(kāi)發(fā)，其背后離不開(kāi)輝大基因的四大技術(shù)平臺(tái)支持，分別是基因編輯技術(shù)平臺(tái)、AAV技術(shù)平臺(tái)、疾病動(dòng)物模型平臺(tái)以及工藝轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)平臺(tái)。

基因編輯技術(shù)平臺(tái)依靠團(tuán)隊(duì)強(qiáng)大的基因編輯技術(shù)背景和研發(fā)創(chuàng)新能力，能夠?qū)崿F(xiàn)CRISPR基因編輯、DNA/RNA脫靶檢測(cè)以及DNA/RNA單堿基編輯（Base Editing），并能及時(shí)跟進(jìn)新的基因編輯工具；

AAV技術(shù)平臺(tái)團(tuán)隊(duì)來(lái)自MIT、耶魯?shù)仁澜缤庖涣骺蒲袡C(jī)構(gòu)，在AAV篩選改造以及包裝純化具有豐富經(jīng)驗(yàn)。團(tuán)隊(duì)致力于研發(fā)出具有高效感染性、高特異組織選擇性以及低免疫原性的AAV載體，為基因治療提供安全有效的遞送工具。

疾病動(dòng)物模型平臺(tái)通過(guò)優(yōu)化基因編輯技術(shù)，將人類致病基因突變高效地原位替換小鼠的基因片段，進(jìn)而快速穩(wěn)定地生產(chǎn)人源化小鼠模型，以模擬人體內(nèi)疾病的發(fā)生和發(fā)展,并且在此基礎(chǔ)上探索和研發(fā)有效的基因療法手段,從而為相關(guān)的人類遺傳性疾病的后續(xù)藥物開(kāi)發(fā)和治療提供重要的治療方案和思路。除此之外，平臺(tái)擁有豐富臨床前動(dòng)物研究經(jīng)驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)，可以獨(dú)立開(kāi)展藥效評(píng)價(jià)實(shí)驗(yàn)，極大地加快了基因治療藥物的研發(fā)進(jìn)程。

工藝轉(zhuǎn)化及生產(chǎn)平臺(tái)專注于GMP級(jí)別的病毒包裝與生產(chǎn)，團(tuán)隊(duì)在貼壁與懸浮細(xì)胞體系中均掌握一定技術(shù)壁壘，并達(dá)到國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的技術(shù)水平。目前已經(jīng)建成一期500m2基因治療小試工藝研發(fā)平臺(tái)，擁有豐富生物制品工藝研發(fā)以及CMC經(jīng)驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)，并建立了完整的質(zhì)量管理和監(jiān)管體系。二期5000m2基因治療生產(chǎn)車間正在規(guī)劃建設(shè)中，預(yù)計(jì)于2020年投產(chǎn)運(yùn)行。

正如姚璇博士所言，這些技術(shù)平臺(tái)所需的核心技術(shù)能力跨度較大，能夠全部匯集到一個(gè)企業(yè)是比較稀缺的，即便在國(guó)際上也少有企業(yè)同時(shí)具備這幾大技術(shù)平臺(tái)，這成就了輝大基因的核心競(jìng)爭(zhēng)力。

在四大核心技術(shù)平臺(tái)的加持下，輝大基因在成立后快速推進(jìn)了多條核心管線，分別涉及神經(jīng)退行性疾病、視覺(jué)障礙以及聽(tīng)力障礙三大領(lǐng)域。

不過(guò)姚璇博士也直言，公司目前并不強(qiáng)調(diào)臨床管線開(kāi)設(shè)的數(shù)量，而是專注于跑通整個(gè)管線的研發(fā)以及生產(chǎn)模式，促進(jìn)幾大技術(shù)平臺(tái)的成熟化。

所以輝大基因目前主要選擇的臨床適應(yīng)癥還是一些單基因突變的罕見(jiàn)遺傳病，直接將“壞”掉的基因通過(guò)基因編輯技術(shù)修復(fù)好，再實(shí)現(xiàn)后期的基因編輯藥物的工藝轉(zhuǎn)化和生產(chǎn)，最終逐步將適應(yīng)癥從單基因罕見(jiàn)病擴(kuò)展到常見(jiàn)病。

在基因療法上，國(guó)外已經(jīng)有七八款藥物通過(guò)FDA批準(zhǔn)上市，而反觀國(guó)內(nèi)，幾乎還停留在基因療法的基礎(chǔ)研究階段。對(duì)于這樣的國(guó)內(nèi)外差距，輝大基因聯(lián)合創(chuàng)始人，CTO施霖宇博士也發(fā)表了自己的看法：“在我看來(lái)，國(guó)內(nèi)基因療法發(fā)展的瓶頸是缺乏GMP級(jí)的AAV工業(yè)生產(chǎn)平臺(tái)，這也是從科研到臨床所必須要面對(duì)的一個(gè)問(wèn)題。反觀國(guó)外，一些基因治公司被大型藥企收購(gòu)時(shí)，已經(jīng)擁有成熟的工業(yè)化平臺(tái)?！?/span>

GMP級(jí)的AAV工業(yè)生產(chǎn)平臺(tái)的重要性不言而喻，在研發(fā)基因療法時(shí)，基因療法的治療藥物是需要借助AAV病毒作為載體，病毒作為藥物載體首先需要進(jìn)行安全性測(cè)試，需要符合GMP的生產(chǎn)規(guī)范。

針對(duì)不同的疾病，病毒載體的數(shù)量要求也是不盡相同，如何在保證其安全性的前提下又能進(jìn)行大量AAV病毒生產(chǎn)，這是研發(fā)工藝上的一個(gè)難點(diǎn)。據(jù)悉，輝大基因正在積極推進(jìn)其GMP級(jí)AAV工業(yè)生產(chǎn)平臺(tái)的建設(shè)，相信輝大基因的加入將對(duì)國(guó)內(nèi)的基因療法市場(chǎng)起到重要的推動(dòng)作用。

本輪領(lǐng)投方辰德資本副總裁朱天驥對(duì)輝大基因的未來(lái)表達(dá)了充足的信心：“我們對(duì)楊輝教授與輝大團(tuán)隊(duì)在基因編輯技術(shù)、載體篩選等領(lǐng)域做出的突破性工作感到興奮。在這一全球范圍內(nèi)充分競(jìng)爭(zhēng)的領(lǐng)域中，公司的團(tuán)隊(duì)無(wú)疑走在前列。同時(shí)在臨床轉(zhuǎn)化上，公司擁有強(qiáng)大的編輯與治療策略、載體設(shè)計(jì)與人源化動(dòng)物模型驗(yàn)證能力，而后端的GMP級(jí)生產(chǎn)工藝也在過(guò)去一年中取得長(zhǎng)足進(jìn)步，這種復(fù)合的能力非常稀缺。在這樣的成長(zhǎng)速度下，公司的未來(lái)令人期待?！?/span>

辰德資本是一家專注于生命科學(xué)和醫(yī)療技術(shù)細(xì)分領(lǐng)域的投資機(jī)構(gòu)，旗下管理多支美元基金和人民幣基金。辰德資本由具有資深醫(yī)療產(chǎn)業(yè)背景的專業(yè)團(tuán)隊(duì)管理和運(yùn)營(yíng)，累積完成40余個(gè)項(xiàng)目的投資，實(shí)現(xiàn)多個(gè)項(xiàng)目退出。辰德資本致力于在醫(yī)療領(lǐng)域打造頂尖的企業(yè)，并為投資人創(chuàng)造最佳回報(bào)。

藥明康德（股票代碼：603259.SH/2359.HK）為全球生物醫(yī)藥行業(yè)提供全方位、一體化的新藥研發(fā)和生產(chǎn)服務(wù)。通過(guò)賦能全球制藥、生物科技和醫(yī)療器械公司，藥明康德致力于推動(dòng)新藥研發(fā)進(jìn)程，為患者帶來(lái)突破性的治療方案。本著以研究為首任，以客戶為中心的宗旨，藥明康德通過(guò)高性價(jià)比和高效的研發(fā)服務(wù)，助力客戶提升研發(fā)效率，服務(wù)范圍涵蓋化學(xué)藥研發(fā)和生產(chǎn)、細(xì)胞及基因療法研發(fā)生產(chǎn)、醫(yī)療器械測(cè)試等領(lǐng)域。

目前，藥明康德的賦能平臺(tái)正承載著來(lái)自全球30多個(gè)國(guó)家的3700多家合作伙伴的研發(fā)創(chuàng)新項(xiàng)目，致力于將更多新藥、好藥帶給全球病患，早日實(shí)現(xiàn)“讓天下沒(méi)有難做的藥，難治的病”的愿景。

惠每資本（HM Capital）是高瓴資本集團(tuán)生態(tài)中專注于早期及成長(zhǎng)期醫(yī)療健康投資的垂直基金，依托于亞洲最大私募基金高瓴資本集團(tuán)與美國(guó)頂尖醫(yī)療機(jī)構(gòu)梅奧醫(yī)療集團(tuán)的生態(tài)圈優(yōu)勢(shì)，多維度、立體化的投資于醫(yī)療健康生態(tài)系統(tǒng)，致力于打造具有國(guó)際視野的一流產(chǎn)業(yè)投資平臺(tái)，幫助更多早期和成長(zhǎng)期醫(yī)療健康企業(yè)實(shí)現(xiàn)快速成長(zhǎng)。

雅惠投資是一家聚焦于生命科學(xué)領(lǐng)域的早期投資基金，圍繞前沿創(chuàng)新生物技術(shù)在疾病診斷與治療領(lǐng)域的應(yīng)用，雅惠投資已經(jīng)完成了對(duì)20余家早期生物科技創(chuàng)業(yè)企業(yè)的投資，布局涵蓋基因檢測(cè)、質(zhì)譜檢測(cè)、細(xì)胞治療、基因治療、RNA藥物、醫(yī)學(xué)AI等細(xì)分行業(yè)。

夏爾巴投資是新近成立的專業(yè)醫(yī)療投資基金，團(tuán)隊(duì)核心成員合作多年，在中國(guó)醫(yī)療健康行業(yè)有豐富的投資經(jīng)驗(yàn)和優(yōu)秀的歷史業(yè)績(jī)。團(tuán)隊(duì)立志成為攀登者背后的專業(yè)向?qū)В?chuàng)業(yè)者勇攀事業(yè)的頂峰。