造福難治型腦瘤兒童患者，創(chuàng)新療法已遞交滾動上市申請

2019-12-03 14:11:12
日前，Y-mAbs Therapeutics公司宣布，已經(jīng)啟動其靶向GD2抗原的人源化單克隆抗體naxitamab的滾動生物制劑許可申請（rolling BLA），治療復發(fā)/難治型高危神經(jīng)母細胞瘤（neuroblastoma）患者。Y-mAbs公司官網(wǎng)信息指出，該申請將于2020年第一季度完成遞交，并預計于2020年10月獲得FDA的回復。
 

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神經(jīng)母細胞瘤是嬰幼兒中最常見的癌癥之一。它是一種極具侵襲性的腫瘤，即使采用高度強效的治療，患者的生存率仍低于50%。
 
Naxitamab是一款靶向GD2抗原的人源化單克隆抗體。GD2抗原表達在神經(jīng)外胚層生成的腫瘤表面，包括神經(jīng)母細胞瘤，黑色素瘤和骨肉瘤等腫瘤。Naxitamab通過與腫瘤表面的GD2抗原結(jié)合，能夠引發(fā)抗體媒介的細胞毒性反應并激活免疫系統(tǒng)中補體系統(tǒng)，從而達到殺傷腫瘤的效果。它已被FDA授予孤兒藥資格，用于治療神經(jīng)母細胞瘤和骨肉瘤；以及突破性療法認定，用于與GM-CSF聯(lián)合治療高風險神經(jīng)母細胞瘤。

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▲Naxitamab的作用機制（圖片來源：Y-mAbs官網(wǎng)）

該申請的遞交是基于一項名為12-230的1/2期臨床試驗的積極數(shù)據(jù)。在該試驗的第一組神經(jīng)母細胞瘤兒童患者中，28名不適合接受誘導化療的復發(fā)/難治型高風險患者接受了naxitamab和GM-CSF的聯(lián)合治療，他們中有超過一半的患者也難以接受二線化療的治療。試驗數(shù)據(jù)表明，該療法使患者達到78%的客觀緩解率（ORR），并使50%的患者無進展生存期（PFS）達到24個月。在第二組患者亞組中，30名接受挽救性療法（salvage therapy）但效果不佳的患者接受了naxitamab和GM-CSF的聯(lián)合治療，其中有三分之一的患者的疾病曾復發(fā)過兩次以上，并有89%的患者曾接受過抗GD2藥物的治療。試驗數(shù)據(jù)表明，該療法使患者達到37%的ORR，并使36%的患者PFS達到24個月。
 

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▲Naxitamab使50%的神經(jīng)母細胞瘤患者的PFS達到24個月（圖片來源：參考資料[3]）

“我們很高興可以啟動naxitamab的滾動BLA，這是Y-mAb公司的重要里程碑，“Y-mAb創(chuàng)始人，總裁，兼業(yè)務發(fā)展與戰(zhàn)略主管Thomas Gad先生說：”我們正在全球范圍的臨床試驗中使用naxitamab治療高危神經(jīng)母細胞瘤患者，希望該療法可以滿足高度未滿足的醫(yī)療需求?！?/span>

參考資料：

[1] Y-mAbs Initiates Rolling Submission of Biologics License Application to U.S. FDA for Naxitamab for Treatment of Neuroblastoma, Retrieved December 2, 2019, from http://ir.ymabs.com/news-releases/news-release-details/y-mabs-initiates-rolling-submission-biologics-license
[2] Y-mAbs files breakthrough neuroblastoma drug in US, Retrieved December 2, 2019, from https://www.pmlive.com/pharma_news/y-mabs_files_breakthrough_neuroblastoma_drug_in_us_1318586
[3] Y-mAbs Company Presentation, Retrieved December 2, 2019, from ir.ymabs.com/static-files/79670dc5-8cb9-4982-a93d-31fd4577db48