今日,美國(guó)FDA宣布,批準(zhǔn)默沙東(MSD)公司開(kāi)發(fā)的重磅PD-1抑制劑Keytruda,治療特定高風(fēng)險(xiǎn)非肌肉浸潤(rùn)性膀胱癌(NMIBC)患者。這些患者攜帶原位癌(CIS),對(duì)卡介苗(BCG)療法沒(méi)有響應(yīng),不愿或不能接受膀胱切除術(shù)。默沙東公司的新聞稿指出,這是獲批治療這類(lèi)患者的首款PD-1抑制劑。在全球范圍內(nèi),每年大概有43萬(wàn)人被診斷出患有膀胱癌,它是全球第九大常見(jiàn)癌癥。NMIBC患者的癌細(xì)胞位于膀胱內(nèi)或者已長(zhǎng)入膀胱內(nèi)腔,但尚未擴(kuò)散至肌肉或其它組織中。大約75%的膀胱癌患者在確診時(shí)患有NMIBC。卡介苗(BCG)是治療這類(lèi)患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。但是一旦BCG療法失效,治療指南的推薦是進(jìn)行手術(shù)切除整個(gè)膀胱和周?chē)M織。在男性中,切除前列腺非常常見(jiàn),而在女性中,手術(shù)可能會(huì)切除子宮、輸卵管、卵巢和宮頸。這對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生極大影響,因此患者急需手術(shù)療法以外的創(chuàng)新治療選擇。Keytruda是默沙東公司開(kāi)發(fā)的重磅PD-1抑制劑。它已經(jīng)獲批治療20多項(xiàng)適應(yīng)癥,其中包括治療晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。將Keytruda的應(yīng)用范圍擴(kuò)展到早期癌癥患者是默沙東的重要研發(fā)策略之一。Keytruda治療NMIBC也是這一策略的體現(xiàn)。Keytruda治療NMIBC的監(jiān)管申請(qǐng)也獲得了FDA的優(yōu)先審評(píng)資格。
這一批準(zhǔn)是基于名為KEYNOTE-057的多中心單臂臨床試驗(yàn)的結(jié)果。它包含148名高風(fēng)險(xiǎn)NMIBC患者,其中96名攜帶對(duì)BCG沒(méi)有響應(yīng)的原位癌。試驗(yàn)結(jié)果表明,在96名對(duì)BCG無(wú)響應(yīng)的高?;颊咧校?/span>Keytruda達(dá)到41%的完全緩解率(95% CI:31,51),達(dá)到完全緩解的患者中,中位緩解持續(xù)時(shí)間為16.2個(gè)月。46%的患者完全緩解時(shí)間超過(guò)12個(gè)月。
參考資料:
[1] FDA approves pembrolizumab for BCG-unresponsive, high-risk non-muscle invasive bladder cancer. Retrieved January 8, 2020, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-bcg-unresponsive-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer