中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）數(shù)據(jù)公示，楊森制藥（Janssen）申報的FGFR抑制劑erdafitinib片在中國獲批3項臨床試驗，適應癥為接受卡介苗治療后復發(fā)、且攜帶FGFR突變或融合的高危非肌層浸潤性膀胱癌。Erdafitinib是一款first-in-class療法，已于2019年4月在美國加速獲批上市，是美國FDA批準的首款針對轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法，它的獲批標志著攜帶特定FGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者終于迎來首款個體化療法。
圖片來源：CDE官網(wǎng)截圖
膀胱癌通常與患者膀胱或尿路上皮細胞中出現(xiàn)的基因突變相關，大約1/5的復發(fā)/難治性膀胱癌患者中會出現(xiàn)FGFR突變。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族，在不同腫瘤中出現(xiàn)的基因突變可以導致它們被激活，從而促進腫瘤細胞的生存和增殖。Erdafitinib是強生集團旗下楊森制藥開放的一種口服泛成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，能夠靶向FGFRs的特定基因突變。在美國，erdafitinib曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認定，該藥物的新藥申請也獲得了優(yōu)先審評資格。2019年4月，美國FDA加速批準erdafitinib上市，治療接受鉑基化療后疾病仍然進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌成人患者，這些腫瘤攜帶特定致敏性FGFR3或FGFR2基因突變，患者需要接受FDA批準的伴隨診斷來確認適合接受erdafitinib治療。Erdafitinib是FDA批準的首款針對轉(zhuǎn)移性膀胱癌的靶向療法，它的批準代表著第一款針對攜帶特定FGFR基因突變的轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者的個體化療法正式到來。
在美國，erdafitinib的獲批基于一項2期臨床試驗數(shù)據(jù)。據(jù)介紹，該研究包含87名局部晚期或轉(zhuǎn)移性膀胱癌患者，而且這些患者攜帶特定FGFR3或FGFR2基因突變。在接受過化療并且疾病繼續(xù)進展的患者中，erdafitinib達到32.2%的總緩解率，其中2.3%的患者達到完全緩解?；颊咂骄徑獬掷m(xù)時間達到5.4個月。此外還值得注意的是，這些患者中25%接受過抗PD-L1/PD-1療法，erdafitinib對那些對抗PD-L1/PD-1療法沒有反應的患者也產(chǎn)生療效。
在中國，erdafitinib片已經(jīng)獲得6項臨床試驗默示許可，共涉及兩種適應癥。早前，erdafitinib獲批3項針對“具有FGFR基因變異的晚期實體瘤（尿路上皮癌除外）”的臨床研究。本次獲批的3項申請，針對的是“接受卡介苗治療后復發(fā)、且攜帶FGFR突變或融合的高危非肌層浸潤性膀胱癌”。膀胱癌是泌尿系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤，也是全身十大常見腫瘤之一。公開信息顯示，在中國，該癌癥占泌尿生殖系腫瘤發(fā)病率的第一位，其中大多數(shù)起源于移行上皮。近年來，中國部分地區(qū)膀胱癌發(fā)病率呈現(xiàn)穩(wěn)中有升趨勢。我們祝賀楊森制藥erdafitinib片在中國獲批針對膀胱癌患者的臨床試驗，希望研究順利進行，早日惠及患者！
