日前，致力于開發(fā)針對血液和實體腫瘤的免疫療法公司Kiromic BioPharma宣布擬IPO募資2000萬美元，以進(jìn)一步利用其專有靶點發(fā)現(xiàn)平臺Diamond來識別新靶點，并繼續(xù)推進(jìn)其早期候選藥物的開發(fā)。
該公司的Diamond靶點發(fā)現(xiàn)平臺是一個多用途的計算平臺，可以識別T細(xì)胞和B細(xì)胞的免疫學(xué)新靶點。它含有超過10億個原始數(shù)據(jù)的活檢記錄，其中包括具有非標(biāo)準(zhǔn)度量單位的數(shù)據(jù)，使用非結(jié)構(gòu)化自然語言完成的出版物等。它能夠識別并優(yōu)先排列在疾病中具有高度特異性表達(dá)的生物標(biāo)記，野生型，突變體，同工型，新表位等，同時在整個患者群體中提供其分布和甲基化狀態(tài)，還能夠找出引發(fā)免疫反應(yīng)基因的確切位置。此外，它還可以自動協(xié)調(diào)所有原始數(shù)據(jù)并創(chuàng)建標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)集，從而使該公司能夠快速篩查癌癥治療靶點。
Kiromic BioPharma創(chuàng)新免疫療法平臺工作圖解（圖片來源：Kiromic BioPharma）該公司還開發(fā)了一個配合Diamond平臺使用的異構(gòu)體靶點預(yù)測平臺CancerSplice。該平臺可以準(zhǔn)確預(yù)測到與T細(xì)胞結(jié)合和破壞癌細(xì)胞的正確同工型。同工型是靶點的變體，它包括其氨基酸序列中的變異，這些變異既可以改變靶點的最終折疊形式，也可以改變其被改造過的T細(xì)胞識別的能力。在具有異質(zhì)性的癌細(xì)胞群中，同工型可以優(yōu)先擴(kuò)展以避免被T細(xì)胞檢測和破壞。這些同工型使T細(xì)胞無法完全結(jié)合癌細(xì)胞上的靶點，進(jìn)而影響殺傷癌細(xì)胞的能力。根據(jù)所選的組織類型，CancerSplice平臺可以顯示高表達(dá)的腫瘤與低表達(dá)的正常組織相比升高的同工型的分類列表，然后進(jìn)行差異分析并生成在腫瘤中表達(dá)，但在正常組織中不表達(dá)的同工型；以及在正常組織中表達(dá)，但在腫瘤中高度表達(dá)的同工型。經(jīng)過一系列對比后，將所選的同工型具有特異性的氨基酸序列直接送入Diamond平臺的人工神經(jīng)膠囊網(wǎng)絡(luò)，以進(jìn)行肽設(shè)計和優(yōu)先排序。
ABBIE遞送系統(tǒng)（圖片來源：Kiromic BioPharma）其開發(fā)的ABBIE遞送系統(tǒng)，可將治療性基因安全精準(zhǔn)地插入宿主細(xì)胞的基因組中。ABBIE是一種非病毒基因編輯機(jī)制，它可以將質(zhì)?；蚪M模板插入T細(xì)胞的基因組，以便它們可以表達(dá)CAR蛋白和其他潛在的輔助蛋白。與病毒載體相比，該遞送平臺將以更低的成本和更短的時間將DNA模板遞送到T細(xì)胞基因組。
Kiromic BioPharma研發(fā)管線（圖片來源：Kiromic BioPharma）
根據(jù)其官網(wǎng)信息顯示，目前該公司已有3個在研基因療法項目，預(yù)計將在今年第三季度進(jìn)入臨床前開發(fā)階段。此外，它還與哈佛大學(xué)，耶魯大學(xué)，MD安德森癌癥中心（MD Anderson Cancer Center）等知名研究機(jī)構(gòu)和學(xué)府達(dá)成合作，以加速研發(fā)進(jìn)展。我們預(yù)祝Kiromic BioPharma公司上市進(jìn)程順利，早日將其新型療法帶給患者！
題圖來源：Kiromic BioPharma官網(wǎng)
參考資料：
[1] Immuno-oncology biotech Kiromic BioPharma files for a $20 million IPO. Retrieved 2020-05-12, https://www.renaissancecapital.com/IPO-Center/News/68323/Immuno-oncology-biotech-Kiromic-BioPharma-files-for-a-$20-million-IPO
