-所得款項(xiàng)將用于通過初步的臨床概念驗(yàn)證來推進(jìn)4DMT的三種精確引導(dǎo)的AAV基因療法候選藥物，以推進(jìn)臨床前產(chǎn)品線和專有的下一代Therapeutic Vector Evolution平臺(tái)，并擴(kuò)大內(nèi)部GMP制造能力-預(yù)計(jì)用于Fabry疾病的4D-310，用于XLRP的4D-125和用于治療脈絡(luò)膜血癥的4D-110均有望在2020年進(jìn)入臨床
2020年6月16日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）是基于定向進(jìn)化的精確引導(dǎo)AAV基因藥物開發(fā)的臨床階段領(lǐng)導(dǎo)者，宣布完成其7500萬美元的C輪融資。該輪融資由Viking Global Investors牽頭，包括Amzak Health，Casdin Capital，Cystic Fibrosis Foundation，Longevity Vision Fund，MiraeAsset Financial Group，Octagon Investments和QUAD Investment Management在內(nèi)的新投資者參與?，F(xiàn)有的投資者也參與了此次融資，包括Arrowmark Partners，Berkeley Catalyst Fund，BVF Partners L.P.，Pappas Capital＆Chiesi Ventures，Perceptive Advisors，Pfizer Ventures和Ridgeback Capital Investments。
4D Molecular Therapeutics產(chǎn)品線
此次融資的所得款項(xiàng)將用于通過患者的初始臨床概念驗(yàn)證來推進(jìn)4DMT的三種精確引導(dǎo)AAV基因治療產(chǎn)品候選產(chǎn)品，以推進(jìn)4DMT的專有產(chǎn)品管線和下一代Therapeutic Vector Evolution平臺(tái)并擴(kuò)展其內(nèi)部GMP制造能力。4DMT預(yù)計(jì)在2020年開始對其4D-310進(jìn)行臨床試驗(yàn)，4D-310是其用于治療Fabry疾病的候選產(chǎn)品，以及兩種眼科產(chǎn)品：4D-125用于治療X連鎖性色素性視網(wǎng)膜炎（XLRP），羅氏擁有開發(fā)和商業(yè)化的獨(dú)家選擇權(quán)的全資候選公司，以及獲授給羅氏公司的4D-110療法，用于治療脈絡(luò)膜炎的候選產(chǎn)品。此外，這筆資金還將幫助支持4DMT的臨床前產(chǎn)品管線和平臺(tái)，包括對4D-710進(jìn)行IND啟用研究，4DMT的用于氣溶膠治療囊性纖維化肺病的全資候選產(chǎn)品，以及在4DT的全資候選產(chǎn)品的開發(fā)。適用于稀有和大型市場的神經(jīng)肌肉疾病和眼科。4DMT療法VECTOR EVOLUTION為疾病發(fā)現(xiàn)提供了一種疾病優(yōu)先解決方案
“這項(xiàng)融資使4DMT能夠?qū)⑷N候選產(chǎn)品推向臨床試驗(yàn)，并實(shí)現(xiàn)我們的使命，即為患有罕見和大型市場疾病的廣大患者釋放基因治療的全部潛力，”David Kirn 醫(yī)學(xué)博士4DMT的創(chuàng)始人，董事長兼首席執(zhí)行官。“我們很榮幸能得到與我們一樣愿景的如此高素質(zhì)的生命科學(xué)投資者的支持?！?/span>
關(guān)于4DMT
4DMT是一家臨床階段的精準(zhǔn)基因藥物公司，利用定向進(jìn)化的力量來釋放針對溶酶體貯積病，眼科，神經(jīng)肌肉疾病和囊性纖維化的罕見和大型市場疾病的基因治療的全部潛力。4DMT專有的Therapeutic Vector Evolution平臺(tái)實(shí)現(xiàn)了“疾病優(yōu)先”的方法來進(jìn)行產(chǎn)品發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，從而實(shí)現(xiàn)了AAV載體的定制化，以靶向與潛在疾病相關(guān)的特定組織類型。這些專有且經(jīng)過優(yōu)化的AAV載體旨在通過常規(guī)臨床途徑，有效的轉(zhuǎn)導(dǎo)，降低的免疫原性和對已有抗體的抗性提供靶向遞送-這些特性可以使基因療法的開發(fā)克服常規(guī)AAV載體的已知局限性。4DMT載體的設(shè)計(jì)顯示出改進(jìn)的治療特性，使該公司能夠追蹤以前無法治療的患者群體，并能應(yīng)對廣泛的稀有和大型市場疾病市場。
