7月23日，南通本草八達醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“本草八達”）宣布其在研新藥NBQ72S治療晚期惡性腫瘤的I期臨床試驗完成首例患者給藥。
NBQ72S是一款全球first-in-class靶向人L型氨基酸轉運蛋白1（LAT1）的新型雙功能小分子藥物。LAT1是溶質(zhì)轉運蛋白（SLC）超家族成員，通常高表達于血腦屏障，并且在大多數(shù)侵襲性惡性腫瘤中也有極高的表達，例如多形性膠質(zhì)母細胞瘤（GBM）、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S經(jīng)由LAT1高效、主動地透過血腦屏障轉運至大腦，并選擇性地進入LAT1高表達的腫瘤細胞，同時也使得通常不表達LAT1的正常組織免受損傷。在腫瘤細胞內(nèi)，NBQ72S通過干擾快速分裂的腫瘤細胞的DNA復制發(fā)揮其細胞殺傷活性，從而殺死腫瘤。
該I期臨床試驗是一項開放標簽、多中心、單劑量和多劑量爬坡及擴展隊列研究，旨在評估NBQ72S在既往接受過治療且具有LAT1高表達的晚期或轉移性腫瘤患者，以及復發(fā)或難治性IV級星形細胞瘤患者中的安全性、耐受性和藥代/藥效動力學。研究的主要目的是確定QBS10072S的最大耐受劑量、藥代動力學和初步抗腫瘤活性，將以最大耐受劑量或生物學相關劑量入組患有腦轉移和星形細胞瘤的疾病特異性擴展隊列。
全球每年約有40萬患者被診斷出患有原發(fā)性腦部腫瘤（起始發(fā)生于腦部或中樞神經(jīng)系統(tǒng)的腫瘤），約有超過24萬患者死于該疾病，其中發(fā)病人數(shù)最多的兩個國家是中國和美國。多形性膠質(zhì)母細胞瘤是中樞神經(jīng)系統(tǒng)中最常見和最具有侵襲性的原發(fā)性惡性腫瘤，占比高達47.7%，患者5年生存率低于5%。目前對新診斷GBM患者的標準一線治療方案包括手術、放療和化療，但治療方案非常有限，近十五年內(nèi)沒有一線治療GBM的新藥獲批。并且大部分GBM患者會復發(fā)，而復發(fā)后目前沒有標準的有效治療手段，存在巨大的未滿足臨床需求。
腦轉移是指原發(fā)于身體其他部位的腫瘤轉移至腦部，是臨床上最常見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)惡性腫瘤之一，具有顯著的發(fā)病率和死亡率；發(fā)病率約為原發(fā)性腦部腫瘤的10倍，存在巨大的臨床未滿足需求。據(jù)統(tǒng)計，約10%的惡性腫瘤確診患者在進展過程中會發(fā)生腦轉移，不同原發(fā)性腫瘤發(fā)生腦轉移的幾率具有顯著差異，最常見易發(fā)腦轉移的原發(fā)腫瘤為肺癌、乳腺癌和黑色素瘤。
本草八達首席執(zhí)行官兼本草資本合伙人顏士翔博士表示:"中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤，例如腫瘤腦轉移、原發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤等，在中國乃至全世界范圍內(nèi)都存在巨大的未滿足臨床需求，亟需有效的治療方法。我們很高興看到NBQ72S具有治療腦部腫瘤的巨大潛力。首例患者的成功給藥對于公司和我們的合作開發(fā)伙伴Quadriga BioSciences來說是一個重要的里程碑。LAT1在大多數(shù)腫瘤細胞中大量表達，且晚期患者表達率更高。我們相信NBQ72S在系統(tǒng)性以及腦部相關腫瘤的治療中會有更廣泛的應用，并且有潛力與作用機制互補的現(xiàn)有療法聯(lián)用從而治療其它適應癥。”
美國MD Anderson癌癥研究中心神經(jīng)腫瘤學教授兼Moon Shots計劃執(zhí)行委員會成員、醫(yī)學博士W. K. Alfred Yung表示:“全速推進NBQ72S的臨床開發(fā)，是為廣大腦部腫瘤患者提供新型療法的重要一步。目前這些患者除放療和手術之外幾乎沒有其他的治療選擇。腦部腫瘤藥物開發(fā)的主要挑戰(zhàn)之一是大多數(shù)藥物難以透過血腦屏障。令人鼓舞的是，臨床前研究表明NBQ72S能夠有效地透過血腦屏障并富集于腦部腫瘤，在三陰性乳腺癌引起的柔腦膜轉移和膠質(zhì)母細胞瘤的動物模型中已表現(xiàn)出積極療效，顯著抑制了腫瘤生長從而提高了存活率。我非常期待在全球腦轉移和多形性膠質(zhì)母細胞瘤患者中推進該藥物的研究?！?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;"/>
本草八達合作伙伴Quadriga BioSciences公司首席執(zhí)行官Gordon Ringold博士表示：“我們非常高興與本草八達合作開展這項全球首創(chuàng)靶向LAT1抗腫瘤新藥的臨床研究。這項研究的啟動對于兩家公司都是一個重要的里程碑，我們相信這項研究有望極大地惠及腦轉移和晚期星形細胞瘤患者?！?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;"/>
關于本草八達
本草八達是一家總部位于中國、具有科創(chuàng)屬性的臨床階段生物制藥公司，致力于開發(fā)具有突破性治療潛力的first-in-class新藥，用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤以及在全球范圍存在未滿足臨床需求的其它惡性腫瘤。本草八達專注于開發(fā)靶向獨特溶質(zhì)轉運蛋白的臨床藥物。LAT1不僅在血腦屏障上顯著表達，而且在大多數(shù)腫瘤患者尤其是腦轉移和多形性膠質(zhì)母細胞瘤患者中廣泛高表達。本草八達的愿景是發(fā)現(xiàn)、推進、轉化臨床前藥物進入臨床研究階段，將基礎科學轉化為新藥研發(fā)，惠及中國乃至全世界的腫瘤患者。
