8月11日，聯(lián)拓生物（LianBio）宣布正式成立，首席執(zhí)行官為黎兵博士，總裁兼首席業(yè)務(wù)官為余久筠醫(yī)學(xué)博士。這是由Perceptive Advisors創(chuàng)立、培育和孵化的公司，通過(guò)與全球性生物制藥公司達(dá)成戰(zhàn)略合作關(guān)系，以高效的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)為中國(guó)和亞洲其他主要國(guó)家和地區(qū)的患者提供優(yōu)質(zhì)的治療藥物及科學(xué)療法。目前，聯(lián)拓生物在中國(guó)上海和美國(guó)新澤西州普林斯頓均設(shè)有辦事處，并以創(chuàng)新為主要目標(biāo)。
超5億美元達(dá)成戰(zhàn)略合作
同日，BridgeBio Pharma宣布與聯(lián)拓生物達(dá)成合作，將其管線拓展至中國(guó)。根據(jù)新聞稿，該合作初期將專(zhuān)注于BridgeBio公司研發(fā)的兩款腫瘤產(chǎn)品，包括現(xiàn)正進(jìn)行3期臨床試驗(yàn)的選擇性FGFR抑制劑infigratinib，以及治療因RAS和酪氨酸激酶受體導(dǎo)致的實(shí)體腫瘤的SHP2抑制劑BBP-398。
根據(jù)協(xié)議條款，聯(lián)拓生物將獲得中國(guó)及指定亞洲市場(chǎng)的商業(yè)化權(quán)益，并參與infigratinib和BBP-398的臨床研發(fā)。同時(shí)，聯(lián)拓生物獲得BridgeBio公司超過(guò)20種管線產(chǎn)品在中國(guó)及其他亞洲主要市場(chǎng)的優(yōu)先使用權(quán)。這將加速推進(jìn)BridgeBio公司在該地區(qū)的臨床研究和商業(yè)化，讓其能以創(chuàng)新的手段迅速解決龐大群體的醫(yī)療需求。
其中，抗腫瘤候選藥infigratinib，是一款首創(chuàng)的選擇性FGFR抑制劑，目前正處于3期開(kāi)發(fā)階段，用于治療由FGFR基因異常導(dǎo)致的膽管癌（CCA）和尿路上皮癌（膀胱癌）等疾病。新聞稿指出，作為QED PROOF全球3期臨床研究的一部分，聯(lián)拓生物正在中國(guó)大陸開(kāi)展將infigratinib用于一線膽管癌治療的研究，并進(jìn)一步計(jì)劃啟動(dòng)將infigratinib用于胃癌以及其他因FGFR基因變異導(dǎo)致的腫瘤疾病的2a期臨床研究。
另一款抗腫瘤產(chǎn)品BBP-398，是一種新型SHP2抑制劑，主要用于治療耐藥性腫瘤和其他難治性腫瘤。在中國(guó)大陸和亞洲其他主要市場(chǎng)，聯(lián)拓生物將在各種實(shí)體腫瘤（如非小型細(xì)胞癌、結(jié)腸直腸癌和胰腺癌）中研究BBP-398與其他藥物組合的聯(lián)合療法。
根據(jù)協(xié)議，BridgeBio公司短期內(nèi)的經(jīng)濟(jì)權(quán)益包括2650萬(wàn)美元首付款和階段性付款，長(zhǎng)期將獲得高達(dá)5.05億美元的階段性付款，并在許可地區(qū)售出兩款藥物的凈銷(xiāo)售額中，獲得個(gè)位數(shù)至兩位數(shù)的分層銷(xiāo)售分成。此外，BridgeBio公司將投資增持聯(lián)拓生物股權(quán)，該公司首席執(zhí)行官Neil Kumar博士同時(shí)獲任聯(lián)拓生物董事會(huì)成員。
▲聯(lián)拓生物在研管線（截圖來(lái)源：聯(lián)拓生物官網(wǎng)）
引進(jìn)創(chuàng)新心肌病靶向療法
8月11日，聯(lián)拓生物還與MyoKardia公司達(dá)成戰(zhàn)略合作，以在中國(guó)及其他亞洲地區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新心肌病靶向療法mavacamten。這是一種首創(chuàng)的小分子治療藥物，曾獲FDA授予的突破性療法認(rèn)定。
Mavacamten是MyoKardia公司的主要治療候選藥物，正在開(kāi)發(fā)用于肥厚型心肌病（HCM）以及目標(biāo)射血分?jǐn)?shù)保留（HFpEF）的心力衰竭患者。此次與聯(lián)拓生物的合作，最初將在中國(guó)為阻塞性HCM尋求mavacamten的注冊(cè)策略，并計(jì)劃與MyoKardia公司的發(fā)展策略保持一致。
新聞稿顯示，該產(chǎn)品能夠與肌球蛋白進(jìn)行可逆性結(jié)合，直接靶向梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病引起的心肌過(guò)度收縮和舒張受損。有關(guān)mavacamten治療有癥狀的梗阻性HCM患者的關(guān)鍵的3期EXPLORER-HCM臨床試驗(yàn)的結(jié)果顯示，在治療后，候選藥對(duì)患者的癥狀和心血管功能方面的改善具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。MyoKardia公司計(jì)劃于2021年第一季度在美國(guó)提交候選藥的新藥申請(qǐng)，并同時(shí)開(kāi)發(fā)它對(duì)于治療非梗阻性HCM患者及射血分?jǐn)?shù)保留性心臟衰竭患者的研究。
根據(jù)協(xié)議條款，MyoKardia公司還將在交易完成時(shí)獲得4000萬(wàn)美元的付款，并在合作伙伴關(guān)系的頭六個(gè)月內(nèi)支付額外的承諾付款。該公司可能有資格獲得高達(dá)1.475億美元的監(jiān)管和銷(xiāo)售里程碑付款，以及在合作概述的區(qū)域內(nèi)銷(xiāo)售mavacamten的分層兩位數(shù)特許權(quán)使用費(fèi)。聯(lián)拓生物將資助合作領(lǐng)域中的所有開(kāi)發(fā)和商業(yè)支出。
我們祝賀聯(lián)拓生物成立，并獲得多款創(chuàng)新在研療法，預(yù)祝該公司在未來(lái)的產(chǎn)品開(kāi)發(fā)能進(jìn)展順利，早日為患者帶來(lái)更多創(chuàng)新療法。
