9月14日，亞盛醫(yī)藥宣布，公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115已獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格，用于治療胃癌。值得關(guān)注的是，這是首個(gè)在中國(guó)進(jìn)入臨床階段的MDM2-p53抑制劑，目前全球領(lǐng)域以MDM2-p53為靶點(diǎn)設(shè)計(jì)開發(fā)全新機(jī)制的抗腫瘤藥物還屈指可數(shù)；另一方面，胃癌作為全球發(fā)病率和死亡率較高的腫瘤之一，臨床上有著巨大未被滿足的需求，此次APG-115獲得FDA的認(rèn)可，也意味著這款藥物在胃癌領(lǐng)域已展現(xiàn)出優(yōu)秀的治療潛力和開發(fā)前景。APG-115由亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)，是一款口服、高選擇性小分子MDM2抑制劑。該藥物對(duì)MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53腫瘤抑制活性。p53基因是目前研究最廣泛的腫瘤抑制基因之一。MDM2（murine double mimute 2）則是p53的重要抑制因子之一。以MDM2-p53為靶點(diǎn)設(shè)計(jì)開發(fā)全新機(jī)制的抗腫瘤藥物，是當(dāng)下腫瘤藥物研發(fā)領(lǐng)域的熱點(diǎn)之一，但由于開發(fā)難度大，這一領(lǐng)域的在研藥物還很少。目前，APG-115正在針對(duì)多種實(shí)體瘤及血液腫瘤，在中國(guó)和美國(guó)開展多項(xiàng)單藥或聯(lián)合治療方案的臨床研究，適應(yīng)癥涉及晚期實(shí)體瘤/轉(zhuǎn)移性黑色素瘤、唾液腺癌、急性髓系白血病（AML）/骨髓增生異常綜合征（MDS）等。此次獲得FDA孤兒藥資格的適應(yīng)癥為胃癌。胃癌是全球第六大高發(fā)腫瘤，死亡率居全球惡性腫瘤死亡率的第三位，僅次于肺癌和結(jié)直腸癌，但發(fā)病率在不同國(guó)家和地區(qū)的差異較大。公開數(shù)據(jù)顯示，2017年美國(guó)胃癌的患病人數(shù)估計(jì)超過11萬，被認(rèn)為是一種罕見病。但在中國(guó)、日本等亞洲國(guó)家，胃癌發(fā)病率則較高。根據(jù)2020年美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)胃癌臨床實(shí)踐指南，目前推薦多學(xué)科綜合治療模式來治療無法切除的晚期轉(zhuǎn)移性胃癌患者。但對(duì)于接受二線治療的疾病進(jìn)展患者來說，治療選擇少且預(yù)后較差。因此，臨床上迫切需要新的有效治療方法來改善疾病進(jìn)展和降低死亡率。根據(jù)亞盛醫(yī)藥新聞稿，目前APG-115已在治療胃癌的臨床前研究中顯示了相當(dāng)?shù)臐摿Α?/strong>亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“胃癌的治療是全球?qū)用婺壳吧形赐耆珴M足的臨床需求。此次針對(duì)胃癌適應(yīng)癥獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定是APG-115產(chǎn)品開發(fā)和商業(yè)化的重要里程碑?！?/span>“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國(guó)，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國(guó)通過《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)。亞盛醫(yī)藥新聞稿稱，此次APG-115獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。翟一帆博士表示：“孤兒藥相關(guān)政策的扶持將有助于我們加快這一藥物的全球臨床開發(fā)與產(chǎn)品上市，從而早日惠及更多患者。”此外值得一提的是，這是亞盛醫(yī)藥第三款獲得FDA孤兒藥資格的原創(chuàng)新藥，也是目前為止該公司獲得的第4個(gè)孤兒藥資格。在此之前，亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575已經(jīng)獲得兩項(xiàng)孤兒藥資格，分別用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）和慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）。另一款核心在研品種——三代BCR-ABL靶向藥HQP1351于今年5月獲得FDA授予的孤兒藥資格，用于治療慢性髓性白血病（CML）。祝賀亞盛醫(yī)藥原創(chuàng)新藥APG-115獲得孤兒藥資格，期待這款藥物臨床開展順利，早日為患者帶來新的治療選擇。
