啟函生物在Nature子刊Nature Biomedical Engineering上發(fā)表了首個臨床異種器官移植雛形“豬3.0”

杭州啟函生物科技有限公司是一家致力于用多基因打靶技術(shù)開發(fā)細(xì)胞和器官產(chǎn)品的生物科技公司，今天啟函生物宣布科學(xué)家成功地做出了第一代可用于臨床的異種器官移植雛形——“豬3.0”。這項成果發(fā)表在Nature子刊《Nature Biomedical Engineering》上，該項研究表明啟函生物做出來的器官和人有更好的免疫兼容性，并且完全消除了豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒（PERV）。

如今，器官短缺在全球范圍內(nèi)都是一項重要議題，“豬3.0”的誕生標(biāo)志著異種器官移植在安全性和有效性上邁出了重要的一步，同時這項成果也證明了啟函生物利用其高通量的基因編輯技術(shù)平臺為細(xì)胞賦予了新的功能，使其在腫瘤免疫細(xì)胞療法和再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用中有較大的潛力。

啟函生物的主要研究方向分為兩條管線，分別是做出免疫兼容的人類異體細(xì)胞療法和異種器官移植療法。如今細(xì)胞治療還屬于新型療法，在臨床應(yīng)用上受到免疫兼容的限制，尤其是在異種器官移植中還存在感染內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的風(fēng)險，而啟函生物今日發(fā)表的研究成果對克服這兩大局限具有重大意義。

在這項研究中，啟函生物的科學(xué)家將CRISPR-Cas9和轉(zhuǎn)座子技術(shù)結(jié)合在一起，培育出了一種特別的豬，其具有13個獨(dú)立的基因修飾，啟函生物修改了豬與人之間免疫和凝血方面的不兼容性，并根除了豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒（PERV）。同時，該基因工程豬和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及轉(zhuǎn)基因向下一代傳遞的能力。

啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官楊璐菡博士談到：“這是啟函的第一例兼?zhèn)鋬煞N功能的可用于臨床的異種器官移植雛形，這個成果讓我們備受鼓舞，現(xiàn)在我們正在靈長類動物身上測試做出來的器官的有效性和安全性?！?/p>

麻省總醫(yī)院移植科主任James F. Markmann也表示：“該項研究標(biāo)志著啟函生物為數(shù)以百萬計等待器官移植的病人帶來了希望?！?/p>

哈佛醫(yī)學(xué)院遺傳學(xué)教授，啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼啟函生物科學(xué)顧問委員會聯(lián)合主席George Church博士對啟函的發(fā)展充滿信心，他談到：“全世界對器官移植的需求數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過供體數(shù)量，該技術(shù)如果在下一步研究中得到驗證，將會很大程度地緩解全球器官短缺這個嚴(yán)峻的形勢。啟函生物利用其成果有希望開發(fā)出新型免疫兼容的細(xì)胞和器官產(chǎn)品，展現(xiàn)了多基因打靶技術(shù)的發(fā)展前景?！?/p>

啟函生物于2017年成立于中國杭州，是一家致力于用多基因打靶技術(shù)開發(fā)細(xì)胞和器官產(chǎn)品的生物科技公司，啟函生物希望利用其高通量的基因編輯技術(shù)平臺和對免疫移植知識的深刻理解開發(fā)免疫兼容的同種細(xì)胞治療和異種器官治療，為世界千千萬萬的病人及家屬帶來希望。

啟函生物在A+輪融資后，目前正處于細(xì)胞治療同種異體細(xì)胞治療的IND準(zhǔn)備階段。

啟函生物作為新型基因編輯技術(shù)的開拓者，科學(xué)家們使用CRISPR-Cas9和轉(zhuǎn)座子技術(shù)建立了高通量基因編輯技術(shù)平臺，目前啟函生物已經(jīng)做出了世界上最復(fù)雜和通量最高的基因敲除和基因插入，并顯示了其在活體中的功能。

啟函生物的科研團(tuán)隊堅持深入探索遺傳免疫學(xué)，利用專業(yè)的知識和技術(shù)來做出免疫兼容的細(xì)胞和器官，使其在宿主里不會受到攻擊。啟函生物目前在異種器官移植上主要使用豬作為載體進(jìn)行研究，同時公司希望能做出同種異體的免疫細(xì)胞來治療癌癥病人，并做出其他功能性的細(xì)胞以實現(xiàn)再生醫(yī)學(xué)的商業(yè)化。