這項研究加速了做出和人類免疫兼容的細胞和器官產品的進程，科學家創(chuàng)造出第一個獨特的臨床異種器官移植雛形：其同時具備了去除豬內源性逆轉錄病毒（PERV）及增強異種器官的免疫兼容性兩個功能 該研究發(fā)表于Nature子刊《Nature Biomedical Engineering》,其研究結果證明了啟函生物的基因編輯技術平臺在開發(fā)新型人類細胞和器官療法方面的潛力 杭州啟函生物科技有限公司是一家致力于用多基因打靶技術開發(fā)細胞和器官產品的生物科技公司，今天啟函生物宣布科學家成功地做出了第一代可用于臨床的異種器官移植雛形——“豬3.0”。這項成果發(fā)表在Nature子刊《Nature Biomedical Engineering》上，該項研究表明啟函生物做出來的器官和人有更好的免疫兼容性，并且完全消除了豬內源性逆轉錄病毒（PERV）。 如今，器官短缺在全球范圍內都是一項重要議題，“豬3.0”的誕生標志著異種器官移植在安全性和有效性上邁出了重要的一步，同時這項成果也證明了啟函生物利用其高通量的基因編輯技術平臺為細胞賦予了新的功能，使其在腫瘤免疫細胞療法和再生醫(yī)學應用中有較大的潛力。 啟函生物的主要研究方向分為兩條管線，分別是做出免疫兼容的人類異體細胞療法和異種器官移植療法。如今細胞治療還屬于新型療法，在臨床應用上受到免疫兼容的限制，尤其是在異種器官移植中還存在感染內源性逆轉錄病毒的風險，而啟函生物今日發(fā)表的研究成果對克服這兩大局限具有重大意義。 在這項研究中，啟函生物的科學家將CRISPR-Cas9和轉座子技術結合在一起，培育出了一種特別的豬，其具有13個獨立的基因修飾，啟函生物修改了豬與人之間免疫和凝血方面的不兼容性，并根除了豬內源性逆轉錄病毒（PERV）。同時，該基因工程豬和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及轉基因向下一代傳遞的能力。 啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官楊璐菡博士談到：“這是啟函的第一例兼?zhèn)鋬煞N功能的可用于臨床的異種器官移植雛形，這個成果讓我們備受鼓舞，現(xiàn)在我們正在靈長類動物身上測試做出來的器官的有效性和安全性?！?/p> 麻省總醫(yī)院移植科主任James F. Markmann也表示：“該項研究標志著啟函生物為數(shù)以百萬計等待器官移植的病人帶來了希望?！?/p> 哈佛醫(yī)學院遺傳學教授，啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼啟函生物科學顧問委員會聯(lián)合主席George Church博士對啟函的發(fā)展充滿信心，他談到：“全世界對器官移植的需求數(shù)量遠遠超過供體數(shù)量，該技術如果在下一步研究中得到驗證，將會很大程度地緩解全球器官短缺這個嚴峻的形勢。啟函生物利用其成果有希望開發(fā)出新型免疫兼容的細胞和器官產品，展現(xiàn)了多基因打靶技術的發(fā)展前景?！?/p> 啟函生物簡介 啟函生物于2017年成立于中國杭州，是一家致力于用多基因打靶技術開發(fā)細胞和器官產品的生物科技公司，啟函生物希望利用其高通量的基因編輯技術平臺和對免疫移植知識的深刻理解開發(fā)免疫兼容的同種細胞治療和異種器官治療，為世界千千萬萬的病人及家屬帶來希望。 啟函生物在A+輪融資后，目前正處于細胞治療同種異體細胞治療的IND準備階段。 啟函生物·高通量基因編輯技術平臺 啟函生物作為新型基因編輯技術的開拓者，科學家們使用CRISPR-Cas9和轉座子技術建立了高通量基因編輯技術平臺，目前啟函生物已經做出了世界上最復雜和通量最高的基因敲除和基因插入，并顯示了其在活體中的功能。 啟函生物·移植免疫兼容技術平臺 啟函生物的科研團隊堅持深入探索遺傳免疫學，利用專業(yè)的知識和技術來做出免疫兼容的細胞和器官，使其在宿主里不會受到攻擊。啟函生物目前在異種器官移植上主要使用豬作為載體進行研究，同時公司希望能做出同種異體的免疫細胞來治療癌癥病人，并做出其他功能性的細胞以實現(xiàn)再生醫(yī)學的商業(yè)化。
