2019年，在生物醫(yī)藥領域執(zhí)行的并購交易超過25起，其中14起交易金額達到數十億美元。今年以來，生物醫(yī)藥領域的并購依然十分的活躍。近期，Fierce Biotech發(fā)布了《 The top 10 takeover targets in biopharma》的榜單，根據疾病治療領域，公司過往融資情況和在研管線的進展情況，盤點了10家備受關注的創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司。1. Alexion Pharmaceuticals
Alexion Pharmaceuticals是一家專注于罕見病創(chuàng)新藥開發(fā)的生物醫(yī)藥公司。該公司的主要產品為兩款補體抑制劑Soliris和Ultomiris。已經獲批治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）等補體信號通路介導的罕見疾病。此外，該公司還有兩款酶替代療法，治療低磷酸酯脢癥（HPP）和溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL-D）。今年，Alexion公司還出資14億美元收購了Portola Pharmaceuticals，包括Portola公司的已獲批的抗凝血藥物解毒劑Andexxa。Amarin是一家致力于心血管疾病創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的主打產品Vascepa（icosapent ethyl）在2012年獲得FDA批準，作為輔助療法降低嚴重高甘油三酯血癥患者的甘油三酯水平。2019年底，FDA批準Vascepa擴展適應癥，用來降低特定患者心血管疾病的風險。Vascepa有潛力為更多心血管疾病患者造福。3. BioMarin Pharmaceutical
BioMarin Pharmaceutical專注于罕見病領域的新藥研發(fā)。BioMarin的主打產品Roctavian是一款治療A型血友病的基因療法產品，通過AAV5病毒載體將編碼凝血因子VIII基因的功能性拷貝遞送到患者體內，進而幫助患者恢復自身凝血因子VIII生產能力。除此之外， BioMarin公司2019年底宣布針對侏儒癥的特效藥vosoritide臨床試驗成功。并于今年分別向EMA和FDA遞交了上市申請。如果獲批，vosoritide將成為首款治療侏儒癥的藥物。
bluebird bio是一家開發(fā)基因療法的生物醫(yī)藥公司。其基因療法Zynteglo于2019年6月獲得EMA的上市批準，用于治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。Zynteglo是針對這一疾病的首款基因療法。Zynteglo的另一適應癥的上市計劃也在籌備中，今年9月，Zynteglo被EMA授予鐮狀細胞病的優(yōu)先藥物（PRIME）稱號，bluebird已計劃向FDA提交申請，預計在2021年下半年獲準上市。此外，bluebird的另一款治療腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良（CALD）的基因療法Lenti-D在歐盟的上市申請已進入加速審查階段，預計于2021年在美提交Lenti-D上市申請。5. Deciphera Pharmaceuticals
Deciphera Pharmaceuticals是一家致力于通過解決耐藥性的關鍵機制來改善癌癥患者的生活的生物醫(yī)藥公司。今年5月，Deciphera公司的廣譜受體酪氨酸蛋白激酶（KIT）和血小板衍生的生長因子α激酶（PDGFRα）抑制劑ripretinib獲FDA上市許可，用于晚期胃腸道間質瘤（GIST）的治療，ripretinib也是全球首款廣譜KIT抑制劑。Deciphera公司目前還在開發(fā)ripretinib用于治療晚期全身性肥大細胞增多癥（ASM），神經膠質瘤和其他由KIT或PDGFRα激酶誘發(fā)的實體瘤等疾病。再鼎醫(yī)藥去年與Deciphera達成獨家授權協(xié)議，獲得了ripretinib在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化獨家權益。
今年2月，美國FDA剛剛批準了Esperion Therapeutics開發(fā)的Nexletol（bempeoic acid）上市，作為飲食和最大耐受劑量他汀療法的輔助療法，治療雜合體家族性高膽固醇血癥成人患者，或者需要進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的動脈粥樣硬化性心血管疾病患者。同樣是2月，FDA同時還批準了Esperion公司Nexlizet（bempedoic acid and ezetimibe）用于治療與Nexletol相同的病征的上市許可。7. Global Blood Therapeutics
Global Blood Therapeutics（GBT）致力于嚴重血液病創(chuàng)新療法的開發(fā)。2019年11月，美國FDA宣布加速批準GBT公司的創(chuàng)新療法Oxbryta（voxelotor）上市，治療成人和12歲以上青少年患者的鐮狀細胞貧血癥（SCD）。其后，歐盟委員會也將voxelotor指定為用于治療SCD的孤兒藥。Voxelotor是首款FDA批準的靶向血紅蛋白聚合過程的創(chuàng)新療法。此外，GBT還宣布與Syros Pharmaceuticals達成合作，以開發(fā)和商業(yè)化治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的新型療法
2020年9月，吉利德科學（Gilead Sciences）就宣布以210億美元收購Immunomedics，這是今年截至目前以來醫(yī)藥行業(yè)最大的并購交易。不過榜單發(fā)布時，該交易尚未完成，因此Immunomedics仍被保留在目標收購名單中（吉利德科學近日已宣布完成對Immunomedics的收購）。通過這一收購，吉利德科學將獲得靶向Trop-2的抗體偶聯(lián)藥物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy），它于今年4月獲得美國FDA的加速批準，用于治療既往接受過至少2種療法的轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）成人患者。Immunomedics計劃于今年第四季度提交補充生物制品許可申請（sBLA），支持Trodelvy獲得FDA的全面批準。9. Iovance Biotherapeutics
Iovance Biotherapeutics旨在利用T細胞免疫療法治療實體瘤和血液瘤患者。Iovance公司開發(fā)的腫瘤浸潤淋巴細胞療法（TIL）效果顯著，在治療晚期宮頸癌和黑色素瘤患者的臨床研究中表現出可喜的緩解率和長久的緩解持續(xù)時間。今年5月，Iovance公司公布了該公司開發(fā)的TIL療法lifileucel治療晚期黑色素瘤患者的最新結果。試驗結果表明，一次注射lifileucel，能夠在接受過PD-1抑制劑和BRAF/MEK靶向療法的難治性患者中，達到34.3%的總緩解率。10. Reata Pharmaceuticals
Reata Pharmaceuticals是一家專注于腎疾病藥物開發(fā)的生物醫(yī)藥公司。目前該公司擁有的bardoxalone（治療慢性腎病和Alport綜合征）和omaveloxolone（治療弗里德里希共濟失調，FA）正在準備申請監(jiān)管批準中。FDA和EMA已授予bardoxolone治療Alport綜合征的孤兒藥資格，此外，FDA還授予了bardoxolone治療肺動脈高壓（PAH）的孤兒藥資格。[1] The top 10 takeover targets in biopharma. Retrieved November 4, 2020, from https://www.fiercebiotech.com/special-report/deal-or-no-deal-top-10-takeover-targets-biopharma
