在人類與疾病的斗爭面前,任何戰(zhàn)爭都不值一提。放在2020年新冠病毒席卷全球的背景下看,尤能體會(huì)這句話的真實(shí)與殘酷。自人類誕生以來,與疾病的殊死搏斗就從未休止,每一次的交鋒都成為生命科學(xué)向前發(fā)展的動(dòng)力。
21世紀(jì),隨著創(chuàng)新療法和藥物的爆炸式發(fā)展,掌握豐富“武器庫”的科研人員,逐漸取得主動(dòng)權(quán),并在與疾病較量的戰(zhàn)場上樹起座座豐碑:使影響全球公共健康的傳染病得以控制、推動(dòng)致命癌癥邁向精準(zhǔn)治療,讓難以攻克的罕見病迎來治愈曙光……讓我們重溫近20年人類在疾病攻堅(jiān)戰(zhàn)中取得的累累碩果。 丙肝:從治療到治愈 圖片來源:諾獎(jiǎng)官網(wǎng)截圖 在醫(yī)學(xué)史上,只有屈指可數(shù)的慢性疾病能夠被治愈,丙肝正是其中的一種。2020年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)授予三位丙肝病毒的發(fā)現(xiàn)者,正是他們的研究,讓人們獲得了用來篩選丙肝藥物的工具,為開發(fā)直接抗病毒藥物(DAAs)奠定基礎(chǔ),徹底變革丙肝的治療格局——現(xiàn)有的丙肝療法已能在短短2-3個(gè)月內(nèi),以90%以上的成功率治愈所有主要類型的丙肝!基于現(xiàn)有的篩查和治療手段,到2036年,曾經(jīng)在世界傳染病中排名前列的丙肝將成為罕見病。 艾滋?。焊膶懰劳雠袥Q 不到40年前,人們還不知道艾滋病的存在。而如今,人們不僅找到了疾病的根源,還能為患者提供有效治療。2000年以來,隨著多種核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑、非核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑、蛋白酶抑制劑獲批上市,以及雞尾酒療法的廣泛應(yīng)用,艾滋病不再等同于“死刑判決”,而是成為了一種可防可控的慢性疾病。成功的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法,更使得HIV感染者的預(yù)期壽命達(dá)到和普通人群相似的水平。 宮頸癌:首張防癌“護(hù)身符” 在人類已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的癌癥中,宮頸癌病因明確,可控可防。上世紀(jì)末,科學(xué)家成功把宮頸癌和特定種類的HPV感染聯(lián)系到了一起,并提出“找到一種疫苗抑制危險(xiǎn)病毒的持續(xù)感染,幫助人類徹底消滅宮頸癌威脅”的設(shè)想。2001年這個(gè)設(shè)想在臨床試驗(yàn)中得到驗(yàn)證,在此基礎(chǔ)上多款HPV疫苗先后誕生,成為人類首張防癌“護(hù)身符”。近些年,隨著篩查技術(shù)、預(yù)防疫苗和治療手段的推陳出新,宮頸癌更有望成為人類歷史上首個(gè)被消滅的癌癥。 肺癌:從至暗時(shí)刻到百花齊放 圖片來源:123RF 肺癌是全球范圍內(nèi)最為流行的致命癌癥。上世紀(jì)的后半葉,多種診療技術(shù)陸續(xù)問世,卻伴隨著不同的風(fēng)險(xiǎn)與問題,使得人們一度在肺癌治療上舉步維艱。世紀(jì)之交,分子生物學(xué)的快速發(fā)展,讓科學(xué)家得以從更為微觀的角度去理解疾病,肺癌的精準(zhǔn)治療時(shí)代由此開啟。從EGFR抑制劑、ALK抑制劑、到抗BRAF療法、抗VEGFR療法,再到近幾年橫空出世的抗PD-1/PD-L1免疫療法,越來越多的創(chuàng)新療法逐漸浮出水面,為無數(shù)患者帶來了全新的希望。根據(jù)《柳葉刀》發(fā)表的一篇肺癌綜述性文章,過去20年里,無論是男性還是女性的肺癌死亡率均呈明顯下降趨勢。 慢性髓細(xì)胞白血?。簭慕^癥到帶癌生存 在眾多類型的血液腫瘤中,慢性髓細(xì)胞白血?。–ML)是影響人數(shù)眾多的類型之一。自1845年首次被報(bào)道以來,科學(xué)家從未停止對疾病治療的探索,但均未能獲得良好療效。直到2001年,人類第一個(gè)用于抗癌的分子靶向藥格列衛(wèi)問世。在格列衛(wèi)誕生前,只有30%的CML患者能在確診后活過5年,格列衛(wèi)將這一數(shù)字提高到了89%。在格列衛(wèi)的作用機(jī)制被闡明后,科學(xué)家進(jìn)一步開發(fā)出第二代和第三代酪氨酸激酶抑制劑(TKIs)以克服耐藥性問題。如今,TKI藥物的普及使絕大多數(shù)CML變成了“慢性病”,幫助患者實(shí)現(xiàn)了一定意義上的帶“癌”生存。 囊性纖維化:變革罕見病藥物的開發(fā)方式 上世紀(jì)80年代末,一場基因?qū)用娴摹皩毟傎悺弊屇倚岳w維化的致病基因?yàn)槿藗兯l(fā)現(xiàn)。然而,當(dāng)時(shí)的醫(yī)藥行業(yè)很少涉足像囊性纖維化這樣的罕見病藥物研究,使得囊性纖維化的對癥下藥之路走得漫長。為此,由患者家屬組成的囊性纖維化基金會(huì)創(chuàng)新嘗試提供經(jīng)費(fèi)支持醫(yī)藥公司的藥物開發(fā)。結(jié)果不僅證明了對癥下藥的治療是一條可行之路,更變革了罕見病藥物的開發(fā)方式。一年前,同樣是在基金會(huì)和醫(yī)藥公司的通力合作下,具有治療90%患者潛力的創(chuàng)新療法獲批上市,再次締造了人類對抗罕見病的醫(yī)學(xué)奇跡。 脊髓性肌萎縮癥:單基因遺傳病的希望之光 圖片來源:123RF 每50個(gè)人里就有一個(gè)人攜帶可以致病的SMN基因突變,SMN基因決定了人類運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的存活。如果它失去作用,就會(huì)導(dǎo)致一種叫做脊髓性肌萎縮癥(SMA)的遺傳性疾病。直到2016年的圣誕節(jié)前夕,SMA還是一種無藥可治的可怕疾病。然而就在不到4年的時(shí)光里,美國FDA先后批準(zhǔn)了三款治療SMA的創(chuàng)新療法,分屬反義寡核苷酸療法、基因療法、以及口服小分子療法,給患者帶來不同的治療選擇。更為可喜的是,其中的一款基因療法不僅給SMA患者帶來治愈的曙光,還為其他單基因遺傳病提供了治療新思路。 撥云見日終有時(shí) 回顧本世紀(jì)已經(jīng)過去的20年,無論是從傳染病、罕見病、還是癌癥領(lǐng)域,人類都取得了可圈可點(diǎn)的勝利。我們期待,隨著科研人員攻克疾病治療路上一道道堡壘,越來越多的患者能夠迎來疾病治愈的希望。