12月9日，開(kāi)拓藥業(yè)宣布，其將在2021年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)胃腸道腫瘤研討會(huì)(ASCO GI)上通過(guò)海報(bào)(Poster)的方式，公布ALK-1抗體GT90001聯(lián)合PD-1抗體nivolumab二線治療晚期肝細(xì)胞癌(HCC)患者2期試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，聯(lián)合療法的療效令人鼓舞且安全性良好。根據(jù)新聞稿，GT90001是一種全人源化單克隆抗體，可抑制ALK-1/TGF-β信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)和腫瘤血管生成，是開(kāi)拓藥業(yè)于2018年自輝瑞（Pfizer）取得獨(dú)家全球許可的潛在同類首創(chuàng)抗體。ALK-1抗體可通過(guò)阻斷ALK-1受體通路來(lái)抑制腫瘤血管生長(zhǎng)、減少血流及血管生成，從而減緩腫瘤生長(zhǎng)，亦可改變腫瘤微環(huán)境。即將在ASCO GI大會(huì)上展示的，是一項(xiàng)單臂、開(kāi)放式、兩階段的臨床試驗(yàn)。該臨床研究于2019年5月7日在中國(guó)臺(tái)灣啟動(dòng)，旨在評(píng)估GT90001聯(lián)合nivolumab對(duì)一線索拉非尼或侖伐替尼治療后進(jìn)展的晚期HCC患者的安全性和有效性。該試驗(yàn)第一階段（安全評(píng)估隊(duì)列）以GT90001每2周7mg/kg+nivolumab每2周3mg/kg的劑量入組6例受試者。第二階段（擴(kuò)展隊(duì)列）入組14例受試者使用相同劑量進(jìn)行聯(lián)合治療。根據(jù)RECIST v1.1，受試者接受治療直到失去臨床療效或出現(xiàn)不可耐受的毒性，主要療效終點(diǎn)為研究者評(píng)估的客觀緩解率（ORR）。結(jié)果顯示：2019年7月9日至2020年9月30日，在20例可評(píng)估的患者中，有8例（40%）患者觀察到部分緩解（PR），且安全性良好。GT90001和nivolumab的藥代動(dòng)力學(xué)參數(shù)與單藥治療相似。開(kāi)拓藥業(yè)創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官童友之博士表示：“公司在獲得GT90001全球權(quán)利后，及時(shí)調(diào)整了臨床開(kāi)發(fā)策略，采用與免疫療法聯(lián)合的臨床方案，我們欣喜地觀察到GT90001與nivolumab的聯(lián)合療法具有良好的安全性和有效性，由此我們將在中國(guó)和美國(guó)積極布局開(kāi)展多個(gè)治療晚期HCC的國(guó)際多中心的2/3期臨床試驗(yàn)，同時(shí)對(duì)治療其它實(shí)體瘤進(jìn)行探索，使更多腫瘤患者受益。”
