中因科技完成7000萬元Pre-A輪融資，加速眼科基因治療管線臨床進展

北京中因科技有限公司（簡稱：中因科技）完成7000萬元的pre-A輪融資，由荷塘創(chuàng)投領(lǐng)投，隆門資本等投資機構(gòu)跟投，融資所得將主要用于公司旗下ZVS101e產(chǎn)品線GMP級病毒生產(chǎn)、藥理毒理和臨床試驗的開展，以及第二梯隊產(chǎn)品線ZVS203e、ZVS204e、ZVS105e和ZVS106e等項目地推進。此前，該公司曾在2018年完成了天使輪融資。

中因科技是一家專業(yè)從事遺傳性眼病臨床基因診斷、生育預(yù)防和基因治療藥物研發(fā)的國家高新技術(shù)企業(yè)，也是國內(nèi)率先進行眼科基因治療藥物研發(fā)的企業(yè)。公司建立的遺傳性眼病臨床基因診斷平臺、生育預(yù)防對接平臺以及基因治療藥物研發(fā)平臺，致力于為遺傳性眼病患者提供精準(zhǔn)基因檢測、生育預(yù)防和基因治療的全程“一站式”服務(wù)。

對于獲得本輪融資，中因科技創(chuàng)始人楊麗萍教授回應(yīng)道：“感謝投資方對我們團隊的認(rèn)可，以及對我國防盲治盲事業(yè)的支持。中國遺傳性視網(wǎng)膜變性患者眾多，是不可逆雙眼盲的最主要病因，也是我國防盲致盲工作的重點，目前無任何有效治療方法?！?/span>

過去近20年中，中因科技團隊走遍全國各地，進行中國遺傳性視網(wǎng)膜變性的調(diào)查，很多家庭因為疾病導(dǎo)致貧窮，甚至妻離子散，因此這類疾病的防治不僅是面向國際學(xué)術(shù)前沿的科學(xué)問題，也是國家面臨重大需求的社會問題，但是藥物研發(fā)歷時長、費用高，需要大量人力、物力和財力的投入。

遺傳性視網(wǎng)膜變性（IRDs）是一種常見的單基因致盲眼科遺傳病，主要包括視網(wǎng)膜色素變性和Leber先天性黑朦等多種類型，在遺傳模式、發(fā)病年齡與視力障礙的嚴(yán)重程度等方面表現(xiàn)各異。目前，針對該病的治療方法主要集中在基因治療上，這也是基因治療的熱點研究方向。

基因治療之所以能夠在遺傳性視網(wǎng)膜變性上取得較好效果，這與眼球解剖結(jié)構(gòu)有直接關(guān)系：其一，眼球屈光間質(zhì)透明，有利于在可視狀態(tài)下準(zhǔn)確注射載體；其二，眼球在解剖上相對封閉，轉(zhuǎn)基因載體只轉(zhuǎn)染到眼球特定的靶細(xì)胞，很少擴散到身體其他部位；其三，視網(wǎng)膜下腔具有高度的免疫赦免，注射后基本不會引起免疫反應(yīng)。所以，基因治療成為目前讓IRDs患者重獲光明的唯一希望。

中因科技核心團隊從事基因治療研究多年，有豐富的基礎(chǔ)研究、臨床工作、AAV生產(chǎn)和藥物申報等領(lǐng)域的技術(shù)和經(jīng)驗。針對IRDs發(fā)病機制的巨大差異，中因科技針對中國IRDs患者中常見的致病基因，結(jié)合每個基因的發(fā)病機制，分別設(shè)計了基因替代治療和編輯治療藥物研發(fā)。

基因替代治療主要策略是使用rAAV病毒將突變基因的正常拷貝攜帶到患者視網(wǎng)膜細(xì)胞中，進行基因表達(dá)補充，起到治療的作用，這種治療方式主要針對突變導(dǎo)致的基因表達(dá)不足的遺傳疾病；基因編輯治療則是使用rAAV病毒將能夠修復(fù)基因突變位點的修復(fù)序列攜帶到患者視網(wǎng)膜細(xì)胞中，對基因突變位點進行定點修復(fù)，恢復(fù)基因的正常功能，這種治療方式主要針對常染色體顯性遺傳疾病。

中因科技的臨床管線

基于基因替代和編輯治療這兩大基礎(chǔ)研究平臺，中因科技已經(jīng)開展了4個基因替代治療研發(fā)管線和2個基因編輯治療研發(fā)管線，其中ZVS101e項目即將正式啟動臨床試驗，ZVS203e和ZVS204e正在準(zhǔn)備申報臨床試驗。

目前，中因科技也已經(jīng)建立了10余種遺傳性視網(wǎng)膜變性動物模型，并積累了豐富的動物手術(shù)經(jīng)驗和評價體系，建立起了患者來源的iPSC干細(xì)胞重編程和3D-視網(wǎng)膜類器官藥效評價體系。公司擁有的第三方臨檢實驗室積累了豐富的IRDs患者及家族成員的基因診斷數(shù)據(jù)，建立了中國IRDs大隊列和數(shù)據(jù)庫，總結(jié)出中國此類疾病患者的基因突變頻譜，針對中國患者中常見的致病基因和突變位點開發(fā)基因治療藥物，契合中國患者的需求。

除了基因治療藥物研發(fā)平臺，中因科技還建設(shè)了遺傳性眼病基因診斷平臺，可以為患者提供致病基因診斷、預(yù)防和基因治療一體化閉環(huán)服務(wù)。而公司基于自身數(shù)據(jù)庫進行獨立的藥物研發(fā)管線設(shè)計，亦能滿足大多數(shù)患者的臨床診治需求。

“基因治療作為一種前沿治療方法和手段，從單基因遺傳病切入，未來可應(yīng)用于更廣泛的疾病領(lǐng)域，隨著新技術(shù)的發(fā)展，基因治療會成為多種疑難雜癥治療的重要選擇，總體而言，基因治療具有非常大的想象空間。”楊麗萍教授總結(jié)道，“中因科技致力于為遺傳性眼病患者提供用得起、效果好的藥物，因此心無旁騖、一心一意做好一件事情非常重要，在基因治療這個領(lǐng)域一定要扎深扎透，從藥物靶點的發(fā)現(xiàn)到成藥性的確證、再到生產(chǎn)平臺的支撐和臨床的驗證，每一個環(huán)節(jié)需要有專業(yè)的布局?！?/span>

對于投資中因科技，領(lǐng)投方荷塘創(chuàng)投表示：基因治療作為新的治療方式在療效上已被明確，但該技術(shù)在安全性上仍可能有潛在風(fēng)險，且當(dāng)前的治療費用昂貴，因此選擇合適的治療領(lǐng)域和適應(yīng)癥非常關(guān)鍵?；谂R床需求、技術(shù)壁壘、安全性、治療效果和生產(chǎn)成本等綜合考慮，我們認(rèn)為眼科遺傳病是目前在國內(nèi)開展基因治療的最佳方向之一。中因科技創(chuàng)始人楊麗萍教授從事眼科遺傳病領(lǐng)域超過二十年，具有豐富的臨床和科研經(jīng)驗，是該領(lǐng)域非常資深的專家。當(dāng)前基因治療位點的選擇也是基于其已建立起來的數(shù)千個家系中的高頻位點，具有較高的臨床應(yīng)用價值和壁壘。當(dāng)前在研管線中ZVS101e在動物模型上已顯示出很好的療效和安全性，即將開展探索性臨床試驗。

隆門資本創(chuàng)始合伙人王海寧表示：基因治療是生命科學(xué)領(lǐng)域最為前沿的方向之一，也是隆門資本重要布局的賽道，近兩年我們就投資了5家以上的基因治療相關(guān)的企業(yè)。中因科技擁有眼科基因治療的完整研發(fā)平臺及豐富的基因藥物管線，AAV載體平臺也處于國內(nèi)領(lǐng)先水平。中因致力于單基因突變的遺傳性眼病的治療，在基因替代療法和基因編輯療法上均有深厚的技術(shù)儲備，并陸續(xù)有產(chǎn)品進入臨床階段。期待中因的產(chǎn)品在臨床中盡快實現(xiàn)突破，讓更多的患者用上國產(chǎn)的基因治療藥物。

荷塘創(chuàng)業(yè)投資管理（北京）有限公司（“荷塘創(chuàng)投”）創(chuàng)立于2001年，長期堅持以科技創(chuàng)新型企業(yè)投資為目標(biāo)，重點投資于初創(chuàng)期和成長期的具有核心競爭力的高科技、高成長企業(yè)，專注于清華大學(xué)科技成果轉(zhuǎn)化的孵化和投資，覆蓋信息技術(shù)、生命科學(xué)和清潔技術(shù)等領(lǐng)域。荷塘創(chuàng)投是清華大學(xué)創(chuàng)新體系的組成部分，是清華大學(xué)技術(shù)轉(zhuǎn)移和成果轉(zhuǎn)化的投資管理平臺公司。荷塘創(chuàng)投目前管理的荷塘系列基金包括荷塘探索基金、荷塘創(chuàng)新基金和荷塘國際健康基金，分別聚焦于科技成果轉(zhuǎn)化、區(qū)域產(chǎn)業(yè)升級和醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)等。荷塘創(chuàng)投在發(fā)展過程中得到了國內(nèi)和國際投資者的認(rèn)可，基金投資人包括國家和地方省市級政府引導(dǎo)基金、保險和銀行等金融機構(gòu)、國有企業(yè)、外企、民營企業(yè)和高凈值個人等。

隆門資本成立于2017年，專注于創(chuàng)新醫(yī)藥及生命科技方向的投資，主要投資于初創(chuàng)期及成長早期企業(yè)。基金核心團隊擁有豐富的醫(yī)藥領(lǐng)域的管理及投資經(jīng)驗。目前已發(fā)起設(shè)立三期基金，基金管理規(guī)模20億元。深度篩選并投資了艾隆科技、長風(fēng)藥業(yè)、圣諾醫(yī)藥、京頤科技、玉森藥業(yè)、斯微生物、霍德生物等30多家優(yōu)質(zhì)企業(yè)。