4月23日，賽諾菲宣布，其注射用艾諾凝血素α（商品名：賽玖凝）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于確診為成人和兒童B型血友病患者的控制出血、常規(guī)預(yù)防以及圍手術(shù)期的出血管理。在中國(guó)，賽玖凝是第二批臨床急需境外新藥之一。新聞稿指出，本次獲批使該藥成為了首個(gè)在中國(guó)境內(nèi)獲批的個(gè)長(zhǎng)效重組凝血IX因子。血友病是一種罕見的隱性遺傳性出血性疾病。B型血友病患者因體內(nèi)凝血因子IX缺乏或活性較低，終生面臨嚴(yán)重出血風(fēng)險(xiǎn)。過去，要使B型血友病患者體內(nèi)的凝血因子Ⅸ保持在一定水平，需要每天輸注1次凝血因子，這對(duì)患者的依從性和預(yù)后效果帶來極大挑戰(zhàn)。因此，臨床上急需能減少注射頻率、提高患者依從性的治療手段。根據(jù)新聞稿，作為全球首個(gè)人重組凝血因子IXFc融合蛋白（簡(jiǎn)稱rFIXFc），賽玖凝通過Fc融合技術(shù)延長(zhǎng)了IX因子的血漿半衰期及療效持續(xù)時(shí)間，將常規(guī)預(yù)防治療上凝血因子每周數(shù)次的注射頻次降低到平均每周一次。該藥尤其適合兒童預(yù)防治療，促進(jìn)靶關(guān)節(jié)恢復(fù)，能為血友病患者帶來全面持久的止血保護(hù)。兩項(xiàng)多中心、開放性3期臨床研究（B-LONG和Kids B-LONG）和一項(xiàng)拓展研究(B-YOND)顯示：在預(yù)防出血方面，從每周接受傳統(tǒng)重組IX因子（rFIX）預(yù)防治療轉(zhuǎn)換為賽玖凝預(yù)防治療的患者中，年化出血率（ABR）從5.5下降至2.9；在個(gè)體化預(yù)防治療中，賽玖凝可將年化出血率降低80%及以上，超過1/3使用賽玖凝進(jìn)行個(gè)體化預(yù)防治療的患者實(shí)現(xiàn)零自發(fā)性出血；在控制出血方面，數(shù)據(jù)顯示在80.8％的大型手術(shù)中，僅需單次注射賽玖凝即可維持止血。此外，賽玖凝用于兒童期預(yù)防治療，還可有效降低致殘率。血友病患者超過90%的出血發(fā)生在關(guān)節(jié)，常在兒童期起病。如若關(guān)節(jié)反復(fù)長(zhǎng)期出血不僅可能致畸、致殘，甚可危及生命。因此，血友病患者在兒童期進(jìn)行預(yù)防治療顯得尤為重要。Kids B-LONG研究顯示：賽玖凝在預(yù)防治療上，不同年齡組患兒包括關(guān)節(jié)部位在內(nèi)的年化自發(fā)出血率(AsBR)均為零。
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授指出，“賽玖凝的獲批，為中國(guó)B型血友病患者帶來了長(zhǎng)效止血模式。它在顯著降低年化出血率的同時(shí)可減少患者注射頻率，且其年因子消耗量是目前市場(chǎng)上非長(zhǎng)效重組因子的一半，可進(jìn)一步節(jié)約醫(yī)療資源，減輕患者及家庭因頻繁注射造成的疾病負(fù)擔(dān)。”首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任醫(yī)師吳潤(rùn)暉教授認(rèn)為，“賽玖凝的獲批豐富了B型血友病患者的預(yù)防治療選擇，利于減緩關(guān)節(jié)病變的進(jìn)展，提高患者生活質(zhì)量。對(duì)于兒童血友病患者來說，其獲益將更加明顯，因?yàn)閮和谑茄巡≈委煹狞S金時(shí)期，此時(shí)進(jìn)行標(biāo)準(zhǔn)的預(yù)防治療，可起到事半功倍的作用，有效降低致殘率?！?/span>賽諾菲大中華區(qū)總裁賀恩霆博士表示：“作為全球罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，賽諾菲很自豪將我們?cè)谥袊?guó)的創(chuàng)新產(chǎn)品組合擴(kuò)展到罕見血液病。賽玖凝的獲批將為血友病患兒帶來全新的治療選擇，填補(bǔ)臨床未被滿足的需求。血友病在兒童期的預(yù)防治療非常關(guān)鍵，我們將積極與各方攜手努力，加速賽玖凝盡快上市，惠及患者?！?/span>
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進(jìn)展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。
[1]降低血友病患兒致殘率，國(guó)內(nèi)首個(gè)長(zhǎng)效重組凝血九因子賽玖凝?獲批. Retrieved Apr 23，2021, from https://www.sanofi.cn/-/media/Project/One-Sanofi-Web/Websites/Asia-Pacific/Sanofi-CN/Home/media/press-release-center/Press-Release-2021/20210423.pdf?la=zh
