日前，美國FDA宣布，基于一項非干預(yù)性研究提供的反映療效的真實世界證據(jù)（real-world evidence，RWE），批準安斯泰來（Astellas）公司的普樂可復（他克莫司）與其它免疫抑制性藥物聯(lián)用，預(yù)防接受肺移植的成人和兒科患者的器官排斥反應(yīng)。
普樂可復最初被批準用于預(yù)防接受肝移植患者的器官排斥反應(yīng)，后來被批準用于預(yù)防腎臟和心臟移植的器官排斥反應(yīng)。該藥物也常規(guī)用于接受肺移植患者的臨床實踐。FDA的新聞稿指出，這一批準標志著一種免疫抑制藥物首次被批準用于預(yù)防接受肺移植的成人和兒童患者的排斥反應(yīng)。此次批準顯示，依靠適合的真實世界數(shù)據(jù)（RWD），與適當?shù)膶φ諏Ρ榷脑O(shè)計的非干預(yù)性研究，可以被FDA認為提供了充分和良好的比較。具體而言，支持批準該新適應(yīng)癥的非干預(yù)性研究使用了美國移植受體科學登記處（SRTR）的RWD，并得到了衛(wèi)生與公眾服務(wù)部的支持。它收集了美國所有肺移植的數(shù)據(jù)，并輔以來自社會保障管理局關(guān)于死亡率數(shù)據(jù)的可靠信息。與無免疫抑制治療或免疫抑制治療非常有限的移植患者相比，在接受普樂可復作為免疫抑制治療一部分的肺移植患者中觀察到結(jié)局的顯著改善。
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在非干預(yù)性研究提供的RWE外，在其他實體器官移植環(huán)境中使用普樂可復的隨機對照臨床試驗提供了有效性的確認性證據(jù)。已經(jīng)發(fā)布的其他臨床試驗證據(jù)支持普樂可復作為多藥免疫抑制方案一員的獨立貢獻。
參考資料：
[1] FDA Approves New Use of Transplant Drug Based on Real-World Evidence. Retrieved July 16, 2021, from https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-new-use-transplant-drug-based-real-world-evidence
