國產(chǎn)細胞藥物研制工作又因一筆近億元級融資落地而提速。
8月11日，成立整整4年的武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“睿健醫(yī)藥”）宣布完成近億元A輪融資。據(jù)悉，本輪融資由達晨財智領(lǐng)投、久友資本跟投，將主要用于完成睿健醫(yī)藥首條帕金森病在研管線——NouvNeu001的臨床一期試驗工作。在獲得近億元融資加持的同時，睿健醫(yī)藥也遷往總占地規(guī)模4000平方米的研發(fā)生產(chǎn)新址，完成了公司的場地及硬件升級，并將在新建設(shè)完成的“B+A”級中試車間啟動多條新管線的中試生產(chǎn)。
公開信息顯示，睿健醫(yī)藥是全球最早專注研究高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細胞再生的高科技制藥公司。目前，圍繞細胞命運調(diào)控機制研究及轉(zhuǎn)化，睿健醫(yī)藥已搭建了以小分子化學(xué)誘導(dǎo)為基礎(chǔ)的細胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺，并進行了全方位、系統(tǒng)性的專利布局。
作為本輪融資領(lǐng)投方的達晨財智投資總監(jiān)、星海醫(yī)健子基金執(zhí)行董事劉喜指出，以具有核心專利技術(shù)的細胞藥物研發(fā)技術(shù)平臺為依托，睿健醫(yī)藥能夠針對特定退行、損傷性疾病，腫瘤以及代謝系統(tǒng)疾病持續(xù)開發(fā)具備自主知識產(chǎn)權(quán)、安全性強、有效性高，且產(chǎn)業(yè)化成本可控的通用型（off-the-shelf）細胞藥物，并已在帕金森等存在重大臨床未滿足需求的適應(yīng)癥領(lǐng)域獲得了系統(tǒng)、扎實的數(shù)據(jù)驗證。
國際領(lǐng)先的獨創(chuàng)細胞藥物開發(fā)平臺 所謂細胞藥物，是繼小分子化學(xué)藥物、大分子蛋白藥物之后的第三代藥物，也被稱為“活的藥物”。 誘導(dǎo)多能干細胞藥物的本質(zhì)是將已經(jīng)分化成熟的人體細胞，脫分化還原成類似于胚胎干細胞的誘導(dǎo)多能干細胞（IPSC），并在此基礎(chǔ)通過生物技術(shù)手段或者是化學(xué)手段，將其轉(zhuǎn)化為成熟的功能細胞用于治療。相比從胚胎或人體組織來源的神經(jīng)細胞移植，誘導(dǎo)神經(jīng)細胞藥物不存在倫理問題，避免了細胞異體使用風(fēng)險，同時也保證了神經(jīng)細胞的充足供給。 目前睿健醫(yī)藥不僅實現(xiàn)了包括人體血液細胞、皮膚細胞、尿液脫落上皮細胞及肝臟細胞向多能干細胞的脫分化重編程，更建立了從多能干細胞向神經(jīng)細胞，肝臟細胞，以及其他細胞的純化學(xué)分化體系。這種情況下，人體本身即是“行走的藥箱”，將上述特定部位細胞重構(gòu)再利用，填補已損傷與或出現(xiàn)退行的功能細胞。 雖然作用原理清晰，但細胞藥物復(fù)雜的藥物形式，令其研發(fā)難度極大。 為此，睿健醫(yī)藥選擇自主開發(fā)了基于人工智能AI篩選小分子化合物作為誘導(dǎo)和培養(yǎng)基的多功能干細胞產(chǎn)品開發(fā)平臺，以完成誘導(dǎo)多能干細胞的高效轉(zhuǎn)化。憑借AI技術(shù)展開的大量測序，睿健醫(yī)藥可以完成誘導(dǎo)多能干細胞與轉(zhuǎn)化目標(biāo)細胞間的差異性分析，判斷哪些基因決定了細胞分化成熟的方向，這也是業(yè)內(nèi)普遍忽視的關(guān)鍵問題。 而在確定了細胞轉(zhuǎn)化的驅(qū)動性基因后，睿健醫(yī)藥則會通過靶點尋找能夠與基因匹配結(jié)合、并誘導(dǎo)細胞轉(zhuǎn)化的小分子藥物。最終，只需要少數(shù)合適的化學(xué)小分子與純化學(xué)基礎(chǔ)培養(yǎng)基的簡單組合，睿健醫(yī)藥即可以完成誘導(dǎo)多能干細胞向目標(biāo)細胞的高效轉(zhuǎn)化。此外，睿健醫(yī)藥也進一步在這一平臺上深入挖掘，利用化學(xué)小分子抑制MHC通路的發(fā)育，從而建立了國際首屈一指通用型細胞誘導(dǎo)平臺。 由于細胞轉(zhuǎn)化完全處于基因的自然驅(qū)動，也讓睿健醫(yī)藥產(chǎn)出的細胞藥物轉(zhuǎn)化率極高。以公司帕金森病在研管線NouvNeu001為例，其由誘導(dǎo)多能干細胞轉(zhuǎn)化成的多巴胺能神經(jīng)元純度高達99.99%，完美復(fù)刻了目標(biāo)細胞的功能與特質(zhì)。 “兩年前第一次與睿健醫(yī)藥交流時，我們就意識到基于AI設(shè)計的細胞藥物開發(fā)平臺，公司技術(shù)水平及應(yīng)用進度已全面領(lǐng)先于國外對標(biāo)企業(yè)。該技術(shù)平臺具有極大的延展性，且開發(fā)的產(chǎn)品具有通用化潛力，具備重塑細胞治療領(lǐng)域競爭生態(tài)的能力?！弊鳛轭＝♂t(yī)藥天使輪領(lǐng)投機構(gòu)華方資本的合伙人羅王倩，也在采訪中如此評價公司的細胞藥物開發(fā)平臺。 神經(jīng)類藥物研發(fā)管線全面展開 具備核心專利技術(shù)的細胞藥物開發(fā)平臺，也為睿健醫(yī)藥研發(fā)管線提速提供了可能性。 公開信息顯示，睿健醫(yī)藥注冊于2017年8月，至8月11日整整成立四年。但據(jù)聯(lián)合創(chuàng)始人魏君博士介紹，公司正式開始運營則是始于2018年4月。而正式運營至今的3年間，睿健醫(yī)藥就快速完成了五條研發(fā)管線的布局。其中，適用于脊髓損傷、腦卒中、視神經(jīng)病變的細胞藥物均已完成基礎(chǔ)研究和相關(guān)專利授權(quán)，速度最快的帕金森病在研管線NouvNeu001更有望在2022年年初展開IND申請。 魏君進一步透露稱，此前公司在Pre-A輪募集的數(shù)千萬資金已用于NouvNeu001安全性評價及IND申報。此次A輪融資的近億元資金，則旨在推進NouvNeu001完成臨床一期試驗工作。 從已完成的藥理藥效試驗和安全性試驗結(jié)果來看，使用NouvNeu001的各類試驗動物，具備在給藥四周后帕金森病癥得到顯著改善的極佳效果。相比之下，全球范圍內(nèi)同類藥物針對帕金森病癥則最短需要在給藥十二周后才能起效，藥理藥效差異明顯。 另外，通過將一定劑量的神經(jīng)元填補到腦部病變區(qū)域，NouvNeu001將有效促進患者運動或其他功能的恢復(fù)。如在大鼠帕金森模型上，一次給藥4周后，動物的運動障礙即得到顯著改善，18周后，其帕金森行為學(xué)癥狀已經(jīng)恢復(fù)了50%以上。 參與了睿健醫(yī)藥此次A輪融資的久友資本管理合伙人孫毅即指出，隨著人口老齡化，神經(jīng)退行性疾病如帕金森癥等發(fā)病率快速升高，已經(jīng)成為威脅中國乃至全球人類健康的重大疾病。該類疾病也嚴(yán)重地影響病人及家屬的生活質(zhì)量，給社會造成負擔(dān)。 “目前臨床市場還沒有很好的手段治療帕金森類疾病。”孫毅稱，睿健醫(yī)藥建立起的多功能干細胞（IPSC）產(chǎn)品開發(fā)平臺，可以開發(fā)出針對神經(jīng)領(lǐng)域適應(yīng)癥的各種臨床級細胞治療產(chǎn)品，為神經(jīng)領(lǐng)域疾病開拓出一條嶄新的臨床治療研發(fā)路徑，為患者帶來希望。 在此次A輪融資落地的同時，睿健醫(yī)藥新的研發(fā)生產(chǎn)基地也將正式投入使用。 據(jù)悉，新研發(fā)生產(chǎn)基地總占地規(guī)模近4000平方米，能夠為公司各條在研管線提供中試產(chǎn)品的生產(chǎn)，加快管線研發(fā)速度。另外，在生產(chǎn)單位全線落地后，新的生產(chǎn)基地即能在21天的周期內(nèi)，生產(chǎn)12萬劑NouvNeu001，充分滿足國內(nèi)帕金森患者需要。 “近20年間，各種針對腫瘤的靶向藥、免疫治療藥物層出不窮，但針對阿爾茨海默、帕金森等老齡化后產(chǎn)生神經(jīng)疾病卻鮮有藥企問津。睿健希望憑借自己掌握的技術(shù)，開發(fā)出針對神經(jīng)領(lǐng)域適應(yīng)癥的普惠臨床級細胞治療產(chǎn)品，為深受神經(jīng)類疾病困擾的病人和家庭創(chuàng)造福音。”魏君表示。
